Weekly Biotech Review 20200619
이번주 미국 주식시장은 지난주 조정에 이어 살짝 반등하기는 했지만 대체로 횡보하는 모습을 보였습니다. 금요일 세 마녀의 날을 맞아 이번 주중 매일같이 하루 변동폭이 크게 움직였습니다. 이제 옵션 만기일도 지나갔고, 다음주에는 시장의 방향이 위든 아래든 나오지 않을까 싶습니다. 언론에서는 몇몇 주들의 코로나-19 확진자수 증가, FED의 소극적 태도 등을 조정 사유로 내놓고 있습니다. 근데 가만 보면 언론에서 이유로 가져다 붙이는 것들 중 이전에 예상하지 않았던 새로운 것이 있었나 싶네요.
이번주는 나스닥 > S&P500 > 러셀2000 > 다우30 순으로 강세를 보였고 헬스케어, 기술주, 커뮤니케이션 등 코로나 상승국면 초기에 상승세를 이끌었던 섹터가 다시금 강세를 보였습니다. 제약-바이오도 3주간의 시장 언더퍼폼을 뒤로하고 이번주 큰 폭으로 마켓 아웃퍼폼을 보였습니다. 이번주는 개인적으로 좀 바빴어서 건너뛸까 하다가 겨우겨우 작성했습니다. 하필 이런 때 임상시험 결과들이 쏟아져 나오네요.
※ 리뷰 내용중 사실관계가 잘못됐거나, 해석의 오류가 있거나, 간단히 제시한 필자 의견에 이견이 있거나, 혹은 잘 이해가 안가거나, 건의 사항이나 궁금한 내용이 있으신는 분들은 언제든 댓글로 알려주시기 바랍니다. 질병의 한국명은 네이버 사전 검색을 주로 합니다. 검색에 안나오는 경우에는 임의로 지어내기도 합니다. 실제 사용되는 병명과 다를 수도 있어서 어지간하면 괄호안에 영문 질병명을 넣습니다. 포스팅이 도움이 되시면 “공감”을 눌러주시면 포스팅 작성하는데 많은 힘이 됩니다.
신약승인 - 신규 승인
Sumitomo Dainippon Pharma's (OTC:SMDPY): Health Canada가 자회사 Sunovion의 KYNMOBI (apomorphine HCI) 필름을 파킨슨병 급성, 간헐적 오프 에피소드에 대해 승인. KYNMOBI은 올해 5월 FDA 승인.
Jazz Pharmaceuticals (JAZZ), PharmaMar (OTC:PHMMF): FDA가 Zepzelca (lurbinectedin)를 플라티넘 화학치료 후 진행된 전이성 소세포암 성인환자에 대해 승인. Zepzelca는 스페인의 PharmaMar로부터 2019년 라이선싱한 후보물질로 DNA 복제를 저해하는 alkylating agent
Eli Lilly (NYSE:LLY): FDA가 신속작용 인슐린 Lyumjev를 1형, 2형 당뇨병에 대해 승인.
Evoke Pharma (EVOK): FDA가 Gimoti (metoclopramide) 비강 스프레이를 급성/재발성 당뇨성 위마비 (diabetic gastroparesis)에 대해 승인. 이번 승인은 2019년 4월 CRL 이후 재신청하여 받은 승인.
신약승인 - 확장 승인
Merck (NYSE:MRK): FDA가 Gardasil 9을 HPV 타입 16, 18, 31, 33, 45, 52, 58에 의해 발생하는 구인두암 (oropharyngeal) 및 두경부암 (head and neck cancers)의 예방용으로 남녀 모두에 대해 승인.
Pfizer (PFE): FDA가 Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin)를 생후 1개월 이상 환자의 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 1차 치료제로 승인.
Novartis (NVS): FDA가 Ilaris (canakinumab)를 성인시기 발병 스틸병에 대해 승인.
Merck (NYSE:MRK): FDA가 Keytruda (pembrolizumab)를 메가베이스 당 10개 이상의 돌연변이 (TMB-H)를 지닌 이전 치료제에서 진행됐고 치료 옵션이 소진한 성인 및 소아의 절제불능/전이성 고형암에 대해 승인.
Ultragenyx Pharmaceutical (RARE): FDA가 Crysvita (burosumab-twza)를 2세 이상의 종양유도골연화증 (tumor-induced osteomalacia, TIO) 환자에 대해 승인.
Epizyme (EPZM), Roche (OTC:RHHBY): FDA가 Tazverik (tazemetostat)를 EZH2 돌연변이 양성 재발성/불응성 여포성 림프종 (relapsed/refractory follicular lymphoma. FL) 3차 치료제로 승인. 또한 Roche의 cobas EZH2 mutation test를 동반진단법으로 승인.
Regeneron Pharmaceuticals (REGN), Sanofi (SNY): FDA가 Dupixent (dupilumab)의 30mg 일회용 펜 제제를 12세 이상의 아토피성 피부염, 천식, 용종 동반 만성 비염에 대해 승인.
신약승인 - 승인신청, 심사개시, 신속승인지정, CRL etc
※ Rolling submission: 신속 승인 지정을 받은 후보물질들에 대해 NDA 완료 이전에라도 각 섹션이 완료될 때마다 섹션별로 승인신청 접수시키는 프로세스
ACADIA Pharmaceuticals (ACAD): FDA에 치매 관련 정신질환 환자의 환각과 망상에 대한 Nuplazid (pimavanserin)의 확장승인 신청서 (SNDA) 제출.
TG Therapeutics (NASDAQ:TGTX): umbralisib의 주변 영역 림프종 (marginal zone lymphoma)와 여포성 림프종 (follicular lymphoma)에 대한 rolling submission 접수 완료. umbralisib은 PI3K delta 저해제
BeiGene (NASDAQ:BGNE): 중국 NMPA tislelizumab, 화학치료 병용을 진행성 비소세포폐암 1차 치료제로 확장 승인. tislelizumab은 PD-1 저해 항체
임상시험
반기말이 되니 임상시험 결과들이 쏟아져 나오는군요. 기업들은 보통 반기나 분기로 임상시험 결과 발표를 예정해놓고 진행합니다. 좀 specific하게 하려면 분기, 좀 모호하게 하려면 반기나 년으로 결과발표 일정을 발표하는데요, 보통 반기로 하는 경우가 제일 많은 것 같습니다. 그러다 보니 6월말과 12월말이 되면 임상시험 결과들이 쏟아져 나오고는 합니다.
유럽 혈액학 학회 EHA 2020에 대해서는 따로 정리한 포스팅을 참조 바랍니다.
Principia Biopharma (NASDAQ:PRNB): 수포창 (pemphigus)에 대한 rilzabrutinib의 임상 2상 BELIEVE-PV의 파트 B의 결과를 American Academy of Dermatology 연례회의에서 발표. 24주차 완치율 40%. 코르티코스테로이드 용량은 6mg으로 감소. 4주차와 12주차 질병활동 억제는 각각 60%와 87%. rilzabrutinib은 BTK 저해제.
Roche (OTCQX:RHHBY), AbbVie (NYSE:ABBV): 집중 화학요법이 불가능한 급성 골수성 백혈병 환자 대상Venclexta (venetoclax), azacitidine 병용 1차 치료에 대한 임상 3상 VIALE-A의 자세한 데이타 공개. 지난 3월에 primary endpoint인 OS를 충족했고 CR도 플라시보 대비 높다고 발표한바 있음. OS는 플라시보, azacitidine 병용 대비 14.7개월 vs 9.6개월 (p<0.001). CR + CRi (불완전한 혈구수 회복을 동반한 CR)은 64% vs 28.3% (p<0.001).
Brickell Biotech (NASDAQ:BBI): 일본에서 파트너사 카켄제약이 진행한 1차성 액와성 다한증 (primary axillary hyperhidrosis)에 대한 sofpironium bromide 5% 국부용젤에 대한 임상 3상에서 primary와 secondary endpoints 모두 충족. Primary endpoint인 HDSS 점수 1점 혹은 2점 증가와 50% 이상 땀 밸생 감소가 플라시보 대비 53.9% vs 36.4% (p=0.003). Secondary endpoint인 HDSS 점수 1점 혹은 2점 증가는 60.3% vs 47.9%, p=0.036. 카켄 제약은 일본에서 승인 신청.
BeyondSpring (NASDAQ:BYSI): 화학치료로 인한 호증구 감소증 (chemo-induced neutropenia)에 대한 Plinabulin, Neulasta (pegfilgrastim, Amgen) 병용의 임상 3상 PROTECTIVE-2의 중간 결과에서 primary endpoint인 Neulasta 단독 대비 Grade 4 호중구 감소증 예방에서 향상을 보임. 주요 secondary endpoint인 첫 화학치료 사이클에서 발생하는 중증 호증구 감소증의 기간 감소도 충족. Plinabulin은 GEF-H1 활성제.
IVERIC bio (NASDAQ:ISEE): 노인성 황반변성에 따른 지도모양 망막위축 (geographic atrophy, GA)에 대한 Zimura (avacincaptad pegol)의 임상 3상 18개월차 데이타에서 GA가 2mg 투여군에서 28.1%, 4mg 투여군에서 30.0% 감소. 두번째 임상 3상 ISEE2008이 Zimura 2 mg으로 이번달 시작 예정. Zimura는 C5 저해제.
vTv Therapeutics (NASDAQ:VTVT): 1형 당뇨병에 대해 인슐린의 대한 부속 치료로 TTP399를 테스트하는 임상 2상 Simplici-T1를 American Diabetes Association에서 발표. 저혈당 증가, 당뇨병성 키톤산증 없이 HbA1c 수준 감소를 관찰. 플라시보 대비 인슐린 투여량을 줄였음에도 불구하고 더 나은 혈당 조절 효과를 보임 (0.41%, p=0.01). TTP399는 경구용 간선택적 glucokinase 활성화제.
Momenta Pharmaceuticals (MNTA): 전신성 중증 근무력증 (generalized myasthenia gravis, gMG)에 대한 nipocalimab (이전명 M281)의 개념증명 임상 2상 Vivacity-MG에서 네개의 용량군 모두에서 효능을 보임. Primary endpoint인 57일차 MG-ADL 점수 2점 이상 감소에서 투여전 대비 52% vs 15%의 환자가 충족 (p=0.017). 또한 MG-ADL 점수 감소와 IgG 항체 감소는 강한 상관관계를 보임 (p<0.0001). 3분기 임상시험이 마무리되고 16주차 데이타와 secondary endpoints가 4분기에 발표될 예정. nipocalimab은 요즘 각광받고 있는 FcRn 저해 항체. FcRn은 혈중 IgG 항체에 결합해 분해를 막고 세포내에서 재활용 되도록하는 기능을 하는데, FcRn을 저해함으로써 IgG가 분해되도록 해서 IgG 혈중 농도를 떨어뜨림으로써 특정 IgG에 의해 유발되는 자가면역질환을 치료한다는 컨셉. 현재 벨기에 기업 ArgenX가 가장 선두에 있는데 ArgenX의 efgartigimod은 5월에 발표한 gMG에 대한 임상 3상에서 MG-ADL 점수 2점 이상 감소에서 플라시보 대비 67.7% vs 29.7%를 보인 바 있음. 이번 Momenta 결과는 플라시보와의 차이가 30% 포인트 차이로 ArgenX와 유사한 정도.
Provention Bio (PRVB): 1형 당뇨병 고위험군 환자의 발병 지연 및 예방에 대한 teplizumab의 임상 2상 "At Risk" TN-10의 추가 데이타 발표. 한번의 14일 코스 치료로 플라시보 대비 1형 당뇨병 발병이 중위값 3년의 지연 효과를 보였고 C 펩타이드 수준이 안정화되서 인슐린 생산이 재개됐음을 시사. 플라시보 대비 인슐린 의존선 1형 당뇨병으로의 진행위험을 54% 감소시키는 효과를 보임. 4분기에 rolling submission을 완료할 예정. 1형 당뇨병은 환자 본인의 면역 체계가 인슐린을 생산하는 베타 세포를 공격해서 사멸시킴으로써 인슐린이 만들어지지 않아 발생하는 질병. Teplizumab은 면역세포 표면에 존재하는 CD3에 대한 항체로 면역 억제제.
Inventiva (OTC:IVEVF): 프랑스의 Inventiva가 혜성처럼 NASH의 컨텐더로 등장. 간지방증 (liver steatosis), 경화증을 동반하지 않은 중등-중증 괴사 염증 (moderate-to-severe necroinflammation without cirrhosis)이 있는 NASH에 대한 lanifibranor의 임상 2상 NATIVE에서 primary endpoint인 24주차 섬유질화의 악화없는 SAF 활성 점수 2점 이상 감소에서 플라시보 대비 49% vs 27%를 보이며 충족. 주요 secondary endpoints도 충족. lanifibranor는 Genfit, Cymabay가 실패한바 있는 PPAR 계열 범용 활성화제. Genfit의 elafibranor는 PPAR-α/δ, CymaBay의 seladelpar는 PPAR-δ가 타겟인 반면 lanifibranor는 PPAR-α/β/γ/δ 전체가 타겟이라는 차이점이 있음.
CymaBay Therapeutics (CBAY): Digestive Disease Week에서 원발성 담즙성 담관염 (primary biliary cholangitis, PBC)에 대한 seladelpar의 데이타 발표. 2, 5/10, 10 mg 용량으로 나눠 진행된 임상시험에서 5/10mg의 58%, 10mg의 93%의 환자들에서 가려움증 개선이 나타났고 수면장애를 겪는 환자들 중 5/10mg의 81%, 10mg의 78%의 환자들에서 개선이 나타탐. seladelpar는 PPARδ agonist로 NASH에 실패하고 안전성 문제를 겪었다 약으로 인한 부작용이 아니라고 밝혀지는 등 우여곡절이 많았던 후보물질.
Eli Lilly (NYSE:LLY): 고위험 HR양성 HER2 음성 초기 유방암 (high-risk, node-positive, HR+, HER2- early breast cancer)에 대한 Verzenio (abemaciclib), 호르몬 보조 치료 병용의 오픈레이블 임상 3상 monarchE에서 primary endpoint인 표준치료인 호르몬 보조치료 대비 침습적 무질병 생존기간 (invasive disease-free survival) 개선을 충족. 또한 유방암 재발 및 사망 위험을 감소시킴. 이번 임상시험은 3주전 Pfizer의 Ibrance가 실패하면서 8% 떡락하게 했던 적응증. 후기 유방암에 대해 Ibrance가 $10B 매출을 올리고 있는데 초기 환자 수가 이와 유사해 매출이 더블이 될 찬스였다고 함. 이걸 Lilly가 잡게 될 듯?
Sanofi (NASDAQ:SNY): 후기 발병 폼페병에 대한 효소대체요법 avalglucosidase alfa의 임상 3상 COMET의 결과를 발표. Primary endpoint인 alglucosidase alfa (Lumizyme) 대비 비열등성 확보. 그러나 우월성 확보에는 실패.
Pfizer (PFE), Merck (MRK): 죽상경화성 심장혈관병 (atherosclerotic cardiovascular disease)을 지닌 8200명의 2형 당뇨병 환자에 대한 Steglatro (ertugliflozin) 의 임상 3상 VERTIS CV에서 Steglatro + 표준치료는 플라시보 + 표준치료 대비 primary endpoint인 비열등성 충족. 그러나 주요 secondary endpoint인 우월성 충족에는 실패. Steglatro는 SGLT2 저해제로 2017년 승인.
Eli Lilly (LLY), Boehringer Ingelheim: 2형 당뇨병 환자의 박출률 보존/감소 만성 심부전 (chronic heart failure with reduced and preserved ejection fraction)에 대한 Jardiance (empagliflozin)의 두개의 임상 3상 EMPERIAL 데이타 발표. EMPERIAL-Reduced에서는 12주차 6분 보행 (6MWT)에서 대조군 대비 13.5분 vs 18.0분, EMPERIAL-Preserved에서는 6WMT 대조군 대비 10.0분 vs 5.0분으로 두 임상시험 모두 대조군 대비 향상을 보이는데 실패. Jardiance는 SGLT2 저해제로 2형 당뇨병에 대해 2014년 FDA 승인.
BioMarin Pharmaceutical (BMRN): World Federation of Hemophilia Virtual Summit에서 혈우병 A에 대한 유전자 치료제 후보물질 valoctocogene roxaparvovec의 오픈레이블 임상 1/2상 업데이트 결과 발표. 6 x 10^13 vg/Kg 코호트 중 FVIII 효소대체요법을 사용하던 6명의 환자들의 치료전해 연간 출혈 빈도 (ABR)은 평균 16.3회, 중위값 16.5회. 치료후 사년이 지난 후 평균 ABR은 0.8회로 감소. 4년차 ABR은 1.3회, 중위값 0회로 여전히 낮게 유지. FVIII 효소대체요법 사용 빈도는 치료전 연간 135.6회 대비 96% 감소한 연간 5.4회. 7명 중 6명은 4년동안 출혈이 없었고 FVIII 효소대체요법 사용 없음. 4년 후 혈중 FVIII 수준은 테스트에 따라 24.2 IU/dL 또는 35.4 IU/dL, 중위값은 16.4 IU/dL 또는 23.4 IU/dL 유지. 정상적인 범위는 50 - 150 IU/dL, 혈우병은 50 이하일 경우로 정의됨. 4 x 10^13 vg/Kg 코호트 6명의 환자들에서는 치료해 평균/중위 ABR 12.2/8.0 대비 3년 평균 ABR이 93% 감소한 0.9 회. 3년차 ABR은 평균/중위 0.5/0으로 감소. 6명 중 4명이 출혈 없었고 6명 중 5명은 자연발생적인 출혈 없었음. FVIII 효소대체요법 사용빈도 역시 이전 142.8회 대비 96% 감소한 5.7회. 3년차 혈중 FVIII 수준은 평균값 9.9 IU/dL 또는 14.9 IU/dL, 중위값 7.9 IU/dL 또는 12.3 IU/dL를 보임. 일단 valox가 혈우병 유전자 치료제로는 제일 먼저 FDA 승인을 받을 것 같기는 한데, 환자들이 증상을 보이지 않는 것에 비해 혈중 FVIII 수준이 계속 감소하면서 낮게 유지되는 점이 꺼림직.
Pfizer (PFE), Sangamo Therapeutics (SGMO): World Federation of Hemophilia Virtual Summit에서 11명의 혈우병 A 환자 대상 유전자 치료제 후보물질 giroctocogene fitelparvovec (SB-525, or PF-07055480)의 오픈레이블 임상 1/2상 업데이트 결과 발표. 3 x 10^13 vg/Kg 코호트의 61주차 FVIII 혈중 농도 중위값 64.2% 유지. 정상수치는 50-150%. 한명도 출혈과 FVIII 효소대체요법 사용 없었음. 다만 5명중 4명이 간 효소 ALT 수치가 높아져 코르티코스테로이드 처방을 받고 모두 해소. 현재 63명 대상 임상 3상 AFFINE이 환자 모집중이고 2022년 8월 종료 예상. BioMarin과의 경쟁도 볼만함.
Sanofi (SNY), Alnylam Pharmaceuticals (ALNY): World Federation of Hemophilia Virtual Summit에서 34명의 중등-중증 혈우병 A, B 환자 대상 RNAi 치료제 후보물질 fitusiran의 오픈레이블 임상 2상 결과 발표. 최대 추적기간 4.7년, 중위 추적기간 2.6년간 매달 fitusiran 피하주사제를 맞은 환자들은 antithrombin 수치가 치료전 75%로 유지. 중위 ABR은 0.84, 자연발생 출혈 중위값 0.38회. 임상 3상 결과는 2021년 상반기 예상. fitusiran은 Alnylam에서 라이선싱한 RNAi로 antithrombin을 타게팅. Antithrombin은 혈액응고에 필요한 thrombin을 저해하는 항체.
Adamas Pharmaceuticals (NASDAQ:ADMS): 보행장애를 지닌 다발성 경화증 (multiple sclerosis, MS)에 대해 개발중이던 Gocovri (ADS-5102, amantadine) 서방형 태블릿의 개발 중단 발표. 2019년 12월 임상 3상 INROADS에서 보행 능력 향상에 실패를 발표했었음. Gocovri는 2017년 파킨슨병 운동장애에 대해 FDA 승인.
Roche (OTCQX:RHHBY): PD-L1 발현양과 무관한 초기 삼중음성 유방암에 대한 Tecentriq (atezolizumab)과 화학항암제 Abraxane (BMY), doxorubicin, cyclophosphamide 병용의 신보강요법 (neoadjuvant therapy)에 대한 임상 3상 IMpassion031에서 primary endpoint인 플라시보 + 화학항암제 대비 21주차 병리적 CR 충족. 신보강요법 (neoadjuvant therapy)은 수술전 종양 크기를 줄이기 위해 하는 화학요법.
Roche (OTCQX:RHHBY): 전이성 거세저항 전립선암 (metastatic castration-resistant prostate cancer, mCRPC)에 대한 ipatasertib, Zytiga (abiraterone, J&J), prednisone/prednisolone 병용의 임상 3상 IPATential150에서 mixed 결과 도출. Co-primary endpoint인 플라시보 대비 PTEN 결핍 환자군의 rPFS는 충족. 그러나 또다른 primary endpoint인 전체 ITT 환자군의 rPFS는 충족 실패. OS와 다른 secondary endpoint는 아직 미도달. ipatasertib은 AKT 범용 저해제.
M&A, Licensing, Collaboration, Spinoff
Magenta Therapeutics (NASDAQ:MGTA), Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM): 겸상적혈구 빈혈과 지중해 빈혈에 대한 유전자 편집 치료제를 개발중인 Beam Therapeutics가 Magenta의 항체-약물 접합체 (ADC) MGTA-117를 골수이식 전처치(conditioning)에 테스트하는 임상시험 협업 협약 체결.
IDEAYA Biosciences (NASDAQ:IDYA), GlaxoSmithKline plc (NYSE:GSK): IDEAYA Biosciences가 GSK와 Synthetic Lethality를 이용한 항암제 후보물질 발굴에 대한 파트너쉽 체결. 협업대상 프로그램은 MAT2A, Pol Theta, Werner Helicase 프로그램으로 3년 내 임상시험 진입 목표. PARP 저해제 성공 이후 Synthetic Lethality 얘기가 최근에 많이 들리네요.
Neurocrine Biosciences (NASDAQ:NBIX), Takeda Pharmaceutical Company Limited (NYSE:TAK): Neurocrine Biosciences가 Takeda로부터 3개의 임상단계 후보물질 포함 총 7개의 정신질환 치료제 후보물질을 라이선싱. 임상 단계 물질은 정신분열증, 치료 내성 우울증, 무쾌감증 (anhedonia)에 대해 임상시험을 진행중인 TAK-831, TAK-653, TAK-041. 계약 조건은 선수금 $120M, 최대 $495M 개발 마일스톤, 최대 $1.4B 상업화 마일스톤, 두자릿수 매출 로열티. Takeda는 50/50 이익공유할 수 있는 옵션을 가짐.
Alpine Immune Sciences (NASDAQ:ALPN), AbbVie (NYSE:ABBV): AbbVie가 Alpine Immune Sciences의 ALPN-101을 $60M 선수금, 최대 $805M 옵션/마일스톤, 단계별 매출 로열티에 라이선싱. 옵션기간동안 Alpine은 전신 홍반성 루프스(systemic lupus erythematosus, SLE)에 대한 임상2상 진행. ALPN-101은 CD28/ICOS에 대한 이중 저해제.
Rexahn Pharmaceuticals (NASDAQ:REXN): 비상장기업 Ocuphire Pharma과 주식거래를 통한 합병 발표. 합병된 기업명은 Ocuphire Pharma, 심볼 OCUP로 나스닥에서 거래됨.
Urovant Sciences (NASDAQ:UROV), Sumitomo Dainippon Pharma (OTC:SMDPY): Urovant Sciences가 Sunovion Pharmaceuticals와 vibegron에 대한 3년 유통 계약 체결. vibegron는 과민성 방광에 대해 개발중. 두회사는 모두 Sumitomo Dainippon의 자회사
Sarepta Therapeutics (SRPT), Selecta Biosciences (SELB): Sarepta가 Selecta의 ImmTOR 플랫폼의 듀켄근이영양증 (Duchenne muscular dystrophy, DMD) 지대근이영양증 (limb-girdle muscular dystrophies) 적용에 대한 옵션 계약 체결. ImmTOR는 AAV 유전자 치료제 사용시 나타나는 중화항체 반응을 면역시스템의 신호전달을 조작하여 나타나지 않게끔 해주는 시스템이라고 함.
Assembly Biosciences (NASDAQ:ASMB), AbbVie (NYSE:ABBV): Allergan이 2017년 라이선싱한 마이크로바이옴 위장 프로그램을 반납하기로 함. 이에 따라 Assembly Biosciences는 임상 1상을 진행중인 ABI-M201과 전임상 단계인 ABI-M301을 되돌려 받게 됨.
IPO
이번주에도 IPO 시장은 쉴틈이 없었습니다. SPAC 기업인 Therapeutics Acquisition Corp와 갑작스럽게 NASH의 컨텐더로 떠오른 프랑스의 Inventiva가 IPO를 시작했고, 여러차례 언급했던 Royalty Pharma, Repare Therapeutics 등이 거래를 시작했습니다.
Therapeutics Acquisition Corp. (TXACU): 백지수표기업 Therapeutics Acquisition Corp가 $100M 규모의 잠정 사업계획서 제출. 메사츄세츠 보스톤 소재 기업으로 RA Capital이 주도해 만들어진 SPAC 기업. SPAC (special purpose acquisition company)은 인수합병을 목적으로 정상적인 방법으로는 상장이 어려운 기업들에게 shell을 제공하는 기업으로 최근 수소자동차를 만들겠다는 Nikola (NKLA), 온라인 스포츠 도박 기업 DraftKings (DKNG) 등이 SPAC으로 상장해 관심을 모은 바 있음. RA Capital은 바이오텍에 전문적으로 투자하는 벤쳐캐피탈로 $4B 규모의 자산을 운용중이며 바이오텍쪽에 전문성이 있기 때문에 어떤 기업과 합병하게 될지 주목해볼만 함.
Inventiva S.A. (IVA): 위 임상시험 파트에서 언급한 NASH 치료제를 개발중인 Inventiva가 $90M 규모의 IPO를 위한 잠정 사업계획서 제출.
Nkarta (NKTX): $100M규모 IPO를 위한 잠정 사업계획서 제출. 캘리포니아 샌프란시스코 소재 기업으로 동종이계 off-the-shelf (allogeneic off-the-shelf) NK 세포 치료제를 개발하는 기업. 리드 후보물질은 혈액암과 고형암 대상으로 개발중인 NKX101와 B세포 혈액암을 대상으로 개발중인 NKX019.
Royalty Pharma (RPRX): 공모가 $28에 화요일부터 거래 시작. 첫날 종가는 59% 상승한 $44.50. 1996년 설립된 뉴욕시 소재 기업으로 독특한 비즈니스 모델의 기업. 비즈니스 모델은 주로 라이선스아웃되서 시장에 출시된 의약품에 대해 일시불을 지급하고 향후 로얄티를 지급받거나 R&D 자금 지원 등을 한 후 향후 로열티를 받는 방식. 일종의 바이오산업을 대상으로 하는 은행 역할의 사업모델인데, 지금까지는 성공적이었음. 2019년 매출 $1.814B, 영업이익 $2.623B, 순이익 $2.345B.
Progenity (PROG): 샌디에고 소재 유전자 진단 테스트 기업 Progenity가 $100M 규모의 IPO를 신청하고 금요일부터 거래 시작. 공모가 $15에 6.7M 주 발행. 요즘은 아무 기업이나 공모가의 두배로 뛰어서 시작하는 분위기였는데, 시작을 $15.11에 하더니 공모가보다 아래인 $13.12로 -12.5% 마감. 비침습적 산전 태아 기형 진단, 임신전, 초기 유전병에 대한 유전자 스크리닝, 유전성 암 스크리닝, 산전 단일유전성 질환 테스트 등을 제공. 2019년 매출은 $144M, 순손실은 -$228.8M.
Forma Therapeutics (FMTX): 업사이징한 공모가 $20에 금요일 거래 시작. 95% 상승한 $39에 마감. IPO 규모는 $278M. 매사츄세츠주 Watertown 소재 바이오텍으로 희귀 질환 및 암에 대한 small molecule 후보물질을 개발 중. 리드 후보물질은 겸상 적혈구병에 대한 치료제 후보물질 FT-4202로 pyruvate kinase-R (PKR) 활성화물질.
Repare Therapeutics (RPTX): 업사이징한 공모가 $20에 금요일부터 거래 시작. 총 $220M의 자본 충당. 상장첫날 54% 상승한 $30.80으로 마감. 메사츄세츠 주 캠브릿지시 소재 바이오텍으로 지난주 최근 Bristol-Myers와의 라이선싱 딜을 맺었음. DNA 상해회복 기제와 관련된 synthetic lethal 작용기제의 항암제를 개발하는 기업으로 CRSPR 유전자 가위를 이용한 SNIPRx 플랫폼을 보유. 리드 후보물질은 DNA 상해회복 효소 ATR을 저해하는 small molecule RP-3500으로 임상 1/2상 시작을 위한 IND를 6월에 제출할 예정이고 임상시험 시작은 3분기로 계획 중. Synthetic lethality란 각각 따로 기능이 망가졌을 때는 효과가 없다가 둘이 같이 망가지게 되면 세포가 죽게되는 현상을 말하며 대표적으로 synthetic lethality를 이용한 의약품은 AstraZeneca의 Lynparza와 같은 PARP 저해제. PARP 저해제는 많은 종류의 암에 DNA 이중사 절단 회복 (DNA double strand break repair)을 담당하는 유전자들에 돌연변이가 발생해 제기능을 못하는 것에 착안, 이 기능이 망가졌을 때 세포에 존재하는 보상 메카니즘인 DNA 단일사 절단 회복 (DNA single strand break repair)를 담당하는 PARP를 저해함으로써 암세포만 골라서 죽도록 하는 기제.
Genetron Holdings Ltd (GTH): 중국의 항암제 개발기업 Genetron Holdings의 ADR이 $216M 규모의 IPO로 금요일부터 거래 시작. 공모가는 업사이징한 $16, 거래 첫날 종가는 0% 상승한 $16로 마감.
기타
Illumina (NASDAQ:ILMN): 중국의 BGI와의 특허침해 소송에 대해 캘리포니아 지방법원이 BGI 계열 기업의 신규 론칭 제품들의 잠정 판매 중단 명령을 내림. 유사한 소송이 덴마크, 핀란드, 독일, 스웨덴, 스위스, 터키, 영국에서 진행중이고 미국에서의 재판은 2021/5/25에 시작 예정.
Amarin Corporation plc (AMRN): Apotex가 제기한 Vascepa의 특허 무효소송에 대해 Amarin이 특허소송에서 승리하는 경우 Apotex의 복제약이 2029/8/9까지 시장에 진입하지 않는 것으로 합의. Amarin이 패소하는 경우에는 더 일찍 들어올 수 있음. Amarin은 최근 Hikma와 Dr. Reddy가 제기한 특허무효 소송에서 패소했음.
Biogen (BIIB), Mylan (MYL): Mylan이 제기한 다발성 경화증 치료제 Tecfidera에 대한 특허무효소송에서 웨스트 버지니아 지방법원은 Mylan의 손을 들어줌. Mylan은 Tecfidera 복제약을 FDA 승인을 받는대로 론칭할 계획. Biogen은 어필한다고 함. Biogen 발등에 불이 떨어졌음. Tecfidera는 Biogen 매출의 약 70% 정도를 차지하는 메가 블락버스터. Spinraza도 경쟁 의약품의 등장으로 성장에 둔화가 온 마당에 캐시카우 Tecfidera 마저 복제약에 밀리면 Biogen은 답 없음.
아래 표는 위에 언급된 종목들의 일주일간 수익율입니다.
| Symbol | Name | Weekly Gain | 시가총액($) |
| S&P500 | S&P 500 Index | 1.86% | |
| Dow Jones 30 | Dow Jones Industrial Average | 1.04% | |
| Nasdaq | Nasdaq Composite | 3.73% | |
| Russell2000 | Russell 2000 Index | 2.23% | |
| 바이오텍 (XBI) | SPDR S&P Biotech | 8.60% | |
| 바이오텍 (NBI) | NASDAQ Biotechnology Index | 7.75% | |
| ALPN | Alpine Immune Sciences Inc | 224.40% | 224.9M |
| FMTX | Forma Therapeutics Holdings Inc | 95.00% | |
| IDYA | Ideaya Biosciences Inc | 86.08% | 299.9M |
| RPRX | Royalty Pharma plc | 75.00% | 29.9B |
| ISEE | IVERIC bio Inc | 71.88% | 338.8M |
| RPTX | Repare Therapeutics Inc | 54.00% | |
| MNTA | Momenta Pharmaceuticals, Inc. | 22.03% | 4.5B |
| ALNY | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | 20.19% | 17.3B |
| PRVB | Provention Bio Inc | 18.47% | 824.0M |
| BMRN | BioMarin Pharmaceutical Inc. | 17.40% | 22.4B |
| REXN | Rexahn Pharmaceuticals, Inc. | 16.86% | 12.0M |
| RARE | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | 14.93% | 4.7B |
| ACAD | ACADIA Pharmaceuticals Inc. | 13.48% | 8.1B |
| NBIX | Neurocrine Biosciences, Inc. | 12.20% | 12.0B |
| SELB | Selecta Biosciences Inc | 11.94% | 262.5M |
| BGNE | Beigene Ltd | 11.44% | 184.6B |
| LLY | Eli Lilly And Co | 11.43% | 153.1B |
| CBAY | CymaBay Therapeutics Inc | 11.30% | 271.4M |
| BEAM | Beam Therapeutics Inc | 9.46% | 1.4B |
| REGN | Regeneron Pharmaceuticals Inc | 9.44% | 72.5B |
| EPZM | Epizyme Inc | 8.59% | 1.9B |
| TGTX | TG Therapeutics Inc common stock | 8.32% | 2.2B |
| NVS | Novartis AG | 8.00% | 224.7B |
| ILMN | Illumina, Inc. | 7.95% | 54.2B |
| ASMB | Assembly Biosciences Inc | 7.33% | 733.3M |
| MGTA | Magenta Therapeutics Inc | 6.60% | 382.6M |
| SRPT | Sarepta Therapeutics Inc | 6.28% | 13.2B |
| RHHBY | Roche Holdings AG Basel ADR Common Stock | 5.05% | 309.2B |
| AMRN | Amarin Corporation plc | 4.86% | 2.7B |
| SNY | Sanofi SA | 4.74% | 65.7B |
| ABBV | AbbVie Inc | 4.60% | 170.4B |
| MRK | Merck & Co., Inc. | 2.10% | 196.6B |
| GSK | GlaxoSmithKline plc | 1.68% | 206.2B |
| MYL | Mylan NV | 1.38% | 8.4B |
| TAK | Takeda Pharmaceutical Co Ltd | 0.76% | 6343.3B |
| GTH | Genetron Holdings Ltd - ADR | 0.00% | |
| PRNB | Principia Biopharma Inc | -0.13% | 2.0B |
| ADMS | Adamas Pharmaceuticals Inc | -0.35% | 79.1M |
| PFE | Pfizer Inc. | -0.98% | 185.6B |
| UROV | Urovant Sciences Ltd | -1.00% | 331.4M |
| EVOK | Evoke Pharma Inc | -1.67% | 58.1M |
| BIIB | Biogen Inc | -2.96% | 44.2B |
| VTVT | vTv Therapeutics Inc | -3.62% | 180.3M |
| PROG | Progenity Inc | -12.53% | |
| BBI | Brickell Biotech Inc | -15.87% | 10.3M |
| BYSI | Beyondspring Inc | -18.42% | 377.9M |
| SGMO | Sangamo Therapeutics Inc | -19.75% | 1.2B |
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