오늘 아침 제약-바이오 주요 소식 20201209 (feat ASH20)

반응형

미국 시간 2020년 12월 9일 수요일 장시작전 제약/바이오 주요 소식입니다. ASH 발표도 함께 다뤘습니다. ASH 마지막날이라 뉴스가 좀 적을거라 생각했는데 일반 임상시험 업데이트 뉴스가 많네요. 연말을 앞두고 밀린 데이터 발표를 쏟아내는 듯 합니다.

 

 

제약-바이오 일반

[어제 장중 or 아침에 놓친 것]

▼ Checkmate Pharmaceuticals (CMPI), Bristol Myers Squibb (BMY): 흑색종에 대한 두개의 임상 2상을 CMP-001 (TLR9 agonist, CMPI), Opdivo (BMY) 병용으로 공동 진행하기로. 스폰서는 CMPI.

 

▼ Xenon Pharmaceuticals (XENE): AES에서 유아기 결신 발작 (childhood absence seizures, CAE)에 대한 XEN007의 임상 2상 초기 결과 발표. 3명의 환자에게서 50% 이상의 발작 감소 관찰.

 

▼ Amazon.com company (NASDAQ: AMZN): 아마존 AWS에서 헬스케어 데이터 클라우드 Amazon HealthLake 론칭. 중구남방으로 되어있는 여러 임상 데이터들을 머신러닝으로 정형화된 포멧으로 변경해줘서 분석을 용이하게 해준다고 함.

 

▼ Novo Nordisk (NVO): 비상장기업 Procyon Technologies의 1형 당뇨병에 대해 개발중인 인슐린 분비 줄기세포가 담겨있는 이식 가능한 캡슐화 장치를 라이선싱.

 

▼ Harpoon Therapeutics (HARP): 전이성 거세 저항성 전립선암에 대한 HPN424의 임상 1/2a상 결과 업데이트. 7명중 한명에게서 43%의 암 크기 감소가 나타나며 PR 확인. 7명중 3명에게서 혈중 PSA 농도 감소. HPN424는 PSMA 타게팅 T-cell engager (PSMA x CD3).

 

 

[어제 장마감후/오늘 장전]

▼ Lipocine (NASDAQ:LPCN): FDA가 경구용 테스토스테론 효소 대체요법 Tlando를 잠정 승인. Clarus Therapeutics의 Jatenzo 시장 독점권이 종료되는 2022-3-27 이전에 완전 승인은 불가능.

 

▼ Pfizer (NYSE:PFE): FDA가 20가 폐렴쌍구균 당접합 백신 (20vPnC)의 승인 심사 Priority Review로 개시. PDUFA 2021년 6월.

 

▼ Amryt (NASDAQ:AMYT): 브라질에서 Lojuxta (lomitapide)를 동질접합성 가족성 과콜레스테롤증 (homozygous familial hypercholesterolaemia, HoFH)에 대해 승인.

 

▼ Chugai Pharmaceutical (OTCPK:CHGCY): 대만에 Enspryng (satralizumab-mwge)를 AQP4 항체 양성 시속척수 스펙트럼 장애 (neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)에 대해 승인.

 

▼ Sinovac Biotech: 중국 NMPA가 23가 폐렴쌍구균 백신을 2세 이상에 대해 승인.

 

▼ Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO): FDA와 EMA에 점진적 가족성 간내 담즙울체 (progressive familial intrahepatic cholestasis type 2, PFIC2)에 대한 odevixibat의 승인 신청서 제출

 

▼ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE): Angelman syndrome에 대한 GTX-102의 임상 1/2상에 대해 FDA가 임상 중단 명령 철회.

 

▼ Assembly Biosciences (NASDAQ:ASMB): 마이크로바이옴(microbiome) 프로그램을 중단하고 B형 간염 바이러스 프로그램에 집중한다고 발표.

 

▼ Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT): 희귀 유전성 심근질환 다논병 (Danon disease)에 대한 유전자 치료제 후보물질 RP-A501의 임상 1상의 저용량 코호트 2명에서 심근 단백질양 증가 등 효능에 대한 초기 단서인 바이오마커 확인.

 

▼ Eli Lilly (NYSE:LLY): 2형 당뇨병 성인에 대한 tirzepatide의 임상 3상 SURPASS-1에서 최고 용량 그룹에서 A1C 감소 2.07%, 체중 감소 9.5kg (11%), 51.7%의 참여자가 당뇨병 아닌 사람들의 수준인 A1C 5.7% 이상 감소. Tirzepatide는 주 1회 투여 GIP/GLP-1 dual agonist

 

▼ REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX): 5세 이하의 MPS II 환자에 대한 유전자 치료제 후보물질 RGX-121의 임상 1/2상 코호트 2에서 8명 모두 심각한 부작용이 없음. 코호트 1, 2 결과를 바탕으로 코호트 3은 2021년 1분기에 예정대로 진행.

 

▼ Inovio (NASDAQ:INO): 항문 이형성증(anal dysplasia)에 대한 DNA 치료제 후보물질 VGX-3100의 임상 2상에서 투여 6개월 후 50%의 환자에서 HPV-16/18 연관 전암성 항문 병변(precancerous anal lesions) 해소.

 

▼ Evelo Biosciences (NASDAQ:EVLO): 경증-중등증 아토피성 피부염에 대한 EDP1815의 임상 1b상에서 56일차 플라시보 대비 EASI 62% 차이 (p=0.034), IGA*BSA 71% 차이 (p=0.019)로 효능 확인.

 

▼ Cytokinetics (NASDAQ:CYTK): 비대심근병(hypertrophic cardiomyopathy)에 대한 CK-274의 임상 2상 REDWOOD-HCM에서 average resting left ventricular outflow tract gradient의 유의미한 감소 확인.

 

▼ Intec Pharma (NASDAQ:NTEC): 영국의 GW Research와 Accordion Pill (AP) 플랫폼을 공개되지 않은 연구 프로그램에 사용가능한지에 대한 타당성 검사 계약.

 

▼ Pluristem Therapeutics (NASDAQ:PSTI): 중증하지허혈 (critical limb ischemia, CLI)에 대한 PLX-PAD의 임상 3상에 대해 독립 데이타 모니터링 위원회 (DMC)에서 primary endpoint를 충족할 가능성이 낮다고 결론. DMC의 결론에 바탕 임상시험 중단 결정.

 

▼ Xenetic Biosciences (NASDAQ:XBIO): 자사의 PolyXen을 사용하는 PJSC Pharmsynthez의 Epolong이 만성 신장 질환에 대한 임상 3상에서 Amgen의 Aranesp 대비 비열등성 확보하며 primary와 secondary endpoint 충족. PolyXen은 의약품의 반감기를 늘려주는 의약품 전달 플랫폼.

 

▼ AbbVie Inc. (NYSE:ABBV): 궤양성 대장염에 대한 upadacitinib (RINVOQ)의 임상2b/3상에서 primary와 모든 secondary endpoints 충족.

 

▼ Thermo Fisher Scientific (NYSE:TMO): 의약품, 세포/유전자 치료제, 백신 생산 시설 확장 발표. 노스캐롤라이나 그린빌, 영국 스윈든, 이태리 페린티노, 몬자 등지에 15개의 cGMP 생산 시설 설립 발표. 또한 싱가폴에 신규 무균 제조시설과 중국 항저우에 생물학적 제제/무균 의약품 제조시설 설립 발표.

 

 

ASH

▼ TG Therapeutics (NASDAQ:TGTX):

• 만성 림프구성 백혈병(CLL)에 대한 umbralisib, ublituximab 병용 임상 3상 UNITY-CLL 결과 발표 (n=421). 31.9개월 vs 17.9개월, HR 0.546, p<0.0001. ORR 83.8% vs 68.7%, p<0.001
• 림프종 (MZL, SLL, FL)에 대한 umbralisib 단독 임상 2b상 UNITY-NHL 결과 발표 (n=208). ORR MZL 49.3%, FL 45.3%.

▼ Forma Therapeutics (FMTX): 겸상 적혈구증에 대한 FT-4202의 임상 1상 결과 발표. 86% (6/7)의 환자가 FT-4202 300 mg 14일 투여 후 헤모글로빈 수치 1 g/dL 이상 증가. 경쟁 후보 Agios의 mitapivat, GBT의 Oxbryta 보다 높은 best-in-class. FT-4202는 선택적 적혈구 PKR 활성제.

 

▼ Agios Pharmaceuticals (AGIO): 겸상 적혈구증에 대한 mitapivat의 임상 1상 업데이트 결과 발표. 55% (6/11)의 환자가 헤모글로빈 수치 1 g/dL 이상 증가. Mitapivat은 PKR 활성제.

 

▼ Novartis (NVS): 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(CML)에 대한 asciminib (ABL001)의 임상 3상 결과 발표. Bosulif (bosutinib, Pfizer) 대비 높은 MMR (25.5% vs 13.2%). 심각한 부작용도 Bosulif 대비 낮음 (50.6% vs 60.5%). 2021년 상반기 FDA 승인 신청 예정. asciminib은 STAMP 저해제.

 

 

코로나-19

[어제 장중 or 아침에 놓친 것]

▼ AstraZeneca (AZN): 코로나-19 백신 ChAdOx1 nCoV-19/AZD-1222의 브라질, 남아공, 영국 임상 3상 중간 분석 결과 의학전문지 The Lancet에 발표. 정상 도즈로 두번 접종군 효능 62.1% (감염자 백신 27/4440, 플라시보 71/4455). 절반 도즈 1차, 정상 도즈 2차 접종군 효능 90.0% (감염자 백신 3/1367, 플라시보 30/1374). 도합 효능 70.4% (감염자 백신 30/5807, 플라시보 101/5829). 접종 21일후 입원 환자 10명은 모두 플라시보 접종군. 두명 중증, 한명 사망. 중위 추적기간 3.4개월 심각한 부작용 백신 84명, 플라시보 91명. 백신 관련 부작용 백신 1명, 플라시보 1명, unblinded 1명. 무증상 감염자 효능 27% (백신 0.9%, 플라시보 1.2%, 통게적 유의미성 없음).

https://www.thelancet.com/lancet/article/s0140-6736(20)32661-1

 

▼ Pfizer/BioNTech의 FDA briefing doc (위)과 AstraZeneca의 브라질/남아공/영국 임상3상 The Lancet 논문 (아래)에 실린 K-M plot

https://t.me/yakjangsu/1103

 

[어제 장마감후/오늘 장전]

▼ Pfizer (NYSE:PFE), BioNTech (NASDAQ:BNTX): BNT162b2의 접종을 가장 먼저 시작한 영국에서 접종 첫날 두건의 알러지 반응 보고.

 

▼ Roche (OTCQX:RHHBY), Moderna (NASDAQ:MRNA): 모더나의 mRNA-1273 코로나-19 백신의 임상시험에 로슈의 Elecsys Anti-SARS-CoV-2 S antibody test를 사용하는 파트너십 체결.

 

▼ Sinopharm: 중국 Sinopharm의 백신의 3.1만명 대상 UAE 임상시험에서 86%의 효능을 보임. Sinopharm 백신은 비활성(inactivated) 바이러스 백신으로 일반 냉장고의 냉장 온도에서 보관 가능.

 

▼ 몬세프 슬라위: J&J 임상시험 모집인원 35K명 돌파. 예상보다 일찍 1월초에 결과 예상. AstraZeneca는 1월말/2월초 예상. Pfizer/BioNTech과의 추가 100M 도즈는 다른 국가들의 계약으로 Pfizer쪽에서 게런티 못해줌. Novavax, Sanofi/GSK 백신은 봄에 긴급사용허가로 4, 5월경 접종 가능할 듯.

 

▼ CureVac (NASDAQ:CVAC): Fareva와 코로나-19 백신 후보물질 CVnCoV의 fill & finish 생산 공정 계약.