경쟁없는 독점 - 희귀질환 치료제 전문 기업 Vertex Pharmaceuticals

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작성일  2019-08-31

 

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-------------------------------------------------<Key Point>--------------------------------------------

• Vertex Pharmaceuticals는 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오텍 기업으로 낭포성 섬유증의 유일한 치료제인 Kalydeco, Orkambi, Symdeko를 판매한다.
• Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 치료제 시장에서의 경쟁 없는 독점은 2012년부터 이어져 왔는데 경쟁사들의 파이프라인 진행 상황, 특허 만료 등을 고려했을 때 Vertex Pharmaceuticals의 독점은 향후 최소 2025년까지 유지될 것으로 보인다.
• Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 치료제 매출은 2012년 $172M에서 2018년 $3B으로 1600% 증가했고 이에 힘입어 2017년 흑자로 전환했다.
• 2020년 3월에 승인심사가 예정된 낭포성 섬유증의 3중 병용 요법에 대한 FDA의 판매 허가가 날 경우, Vertex Pharmaceuticals 치료제의 타겟 환자 수는 현 치료제들의 4만 4천 명 (전체 환자의 약 50%)에서 6만 8천 명 (전체환자의 약 90%)으로 크게 늘어날 전망이다.

-------------------------------------------------<본 내용>-------------------------------------------------

[일반 질환 분야에서 희귀질환 분야로]

Vertex Pharmaceuticals는 미국 메사츄세츠주 보스톤에 위치한 바이오텍 기업으로 1989년 설립됐고 1991년 나스닥에 상장했다. 헬스케어 섹터, 바이오텍 산업군에 속해 있고 S&P500 및 NASDAQ 100에 속해있다. 현재 나스닥 바이오텍 인덱스를 구성하는 종목 중 네 번째로 시가총액이 큰 기업이다. 

Vertex Pharmaceuticals는 설립 당시에는 바이러스성 질환, 암, 염증 질환, 뇌 신경 질환 등 일반적인 질병 분야의 치료제 개발에 초점을 맞추는 기업이었다. Vertex Pharmaceuticals의 최초 출시 의약품은 GlaxoSmithKline가 Vertex Pharmaceuticals로부터 라이선스를 받아 2003년 출시한 HIV 치료제 Lexiva로, 큰 상업적인 성공은 거두지 못했다. Vertex Pharmaceuticals의 이름으로 처음 출시한 의약품은 2011년 출시한 C형 간염 치료제 Incivek인데 Incivek은 출시 첫해 $951M, 이듬해 $1.16B의 매출을 올리는 등 커다란 성공을 거두는 듯 보였다. 

하지만 2013년 Gilead Science가 Sovaldi를 출시하면서 급격히 시장 점유율이 하락하고 2014년 시장에서 철수하는 실패를 경험한다. 그러나 Vertex Pharmaceuticals은 2001년부터 준비해 오던 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 치료제 Kalydeco를 2012년 출시하면서 당시 치료제가 전무하던 낭포성 섬유증 및 희귀질환에 집중하는 기업으로 변모하게 된다. Vertex Pharmaceuticals은 2019년 현재까지도 낭포성 섬유증 치료제 시장에 진출한 유일한 바이오텍으로 시장을 경쟁 없이 독점하면서 확장해가고 있다.

 

기준일자	2019.8.31	52주 최저-최고가	$151.80-$195.81
기업명 (심볼)	Vertex Pharmaceuticals (VRTX)	현재주가	$180.02
업종	헬스케어	평균 거래량	1,173,867
거래소	Nasdaq	PE Ratio (TTM)	21.1
시가총액	$46B	EPS (TTM)	$8.52

 

[희귀질환 및 낭포성 섬유증]

미국의 경우 환자 수 20만 명 미만 (1만 명 당 6.3명 미만), 유럽의 경우 25만 명 미만 (1만 명 당 5명 미만)인 질병을 희귀질환(orphan disease)이라고 한다. 희귀질환은 마켓 사이즈가 작기 때문에 제약회사들의 치료제 개발 동력이 떨어지는데, 이를 보완하기 위해 1983년에 미국에서 희귀의약품 지정 제도(Orphan Drug Designation)를 도입해 여러 가지 인센티브를 제공하게 된다. 이후 다른 나라들도 동일한 제도를 도입했다. 

보건당국에 의해 희귀의약품(orphan drug)으로 지정이 되면 받게되는 인센티브 중 가장 큰 혜택은 동일 기제 약제에 대해 미국의 경우 7년, 유럽은 10년의 마켓 독점권을 보장해주는 것이다. 또한, 환자 수가 적은 만큼 비싼 약값이 용인되고 세금 혜택도 주어진다. 특정 희귀질환 시장을 선점한 기업은 제도적인 진입장벽뿐만 아니라 구조적인 진입장벽까지 지니게 되는데, 환자 수가 적은 질병이다 보니 경쟁 업체들이 임상시험을 위한 환자를 모집하기가 쉽지 않아서 임상시험의 시간과 비용이 커지게 된다. 특히 시장을 선점한 업체의 치료제가 잘 듣는 상황이라면 새로운 치료제를 원하는 환자를 구하기는 더욱더 어렵게 된다. 이와 같은 이유로 1983년 이전 30여 개에 불과하던 희귀의약품은 제도 정착 후 그 수가 폭발적으로 증가해서 2018년 전체 의약품 매출의 약 16%를 차지할 정도로 성장했다. 희귀의약품 시장의 성장 속도는 2010년부터 2024년까지 연평균 매출성장률 약 12.3%로 희귀의약품을 제외한 처방약 매출 성장률 6%와 비교할 때 두 배에 달하며, 전체 처방약에서 차지하는 비중도 10%에서 20%로 증가할 것으로 전망된다.

글로벌 희귀의약품, 처방약 매출 (2010-2024)

(출처: EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019 6th edition) https://info.evaluate.com/rs/607-YGS-364/images/EvaluatePharma%20Orphan%20Drug%20Report%202019.pdf?mkt_tok=eyJpIjoiWWpVMk1UVmtNRFpqT0dFeiIsInQiOiIrcmZ3QjNwamZWWVwvZ1ZkcU5XS2E3Rk5oNXA5MXZJVUVCRitMQXpQd0sxMGJPU0JhdGRWbVJQQkZrc0xZNDNPSXRNM09wMGh2OEFXNXFNN1wvb1plT)

 

Vertex Pharmaceuticals는 낭포성 섬유증이라는 희귀질환 치료제 시장을 선점해서 독점하고 있는 희귀의약품 전문 기업이다. 낭포성 섬유증은 이온과 물의 세포 안팎으로의 이동을 담당하는 CFTR 유전자에 돌연변이가 생겨 발생하는 희귀 유전질환으로, 세포 주변에 점막이 형성되고 이로 인해 폐, 기관지, 소화기, 간 등에 염증, 손상, 감염 등이 발생한다. 미국, 유럽, 호주에 75,000명의 환자가 있는 것으로 추산되고 낭포성 섬유증 환자들의 기대수명은 39세에 불과하며, 폐 질환이 주요 사망 원인이다. 현재까지 밝혀진 질병을 초래하는 CFTR 유전자의 돌연변이는 127개로 돌연변이 종류에 따라 다른 기제의 치료제가 필요한 실정이다.

 

[매출구조]

Vertex Pharmaceuticals는 3개의 낭포성 섬유증 치료제 Kalydeco, Orkambi, Symdeko에서 대부분의 매출이 발생하는 단순한 구조를 가지고 있다. 2018년 매출은 $3B인데 99.7%가 이 세 의약품 판매 매출이다. 지역적으로는 미국 $2.4B, 유럽 $540M, 기타 $140M으로 미국에서의 매출이 80%를 차지한다. 2015년 이후, 매 분기 두 자릿수 이상의 매출 성장률을 유지하고 있고, 2017년 흑자 전환 이후 20~30%대의 영업이익률과 순이익률을 유지하고 있다. ROE는 2017년 10%대에서 차츰 증가하여 최근에는 40%대까지 증가했다. 

2019년 7월에 발표한 2분기 실적보고에 따르면, 매출 $941M (+25% y/y), 영업이익 $270M (+56% y/y), 순이익 $267M (+29% y/y), 영업이익률 29%, 순이익률 28%, ROE 44%를 기록했다. 2분기 실적보고에서 제시한 2019년 매출 가이던스는 $3.60~3.70B (+20~23% y/y)으로 지난 1분기 실적 발표 때 제시한 $3.45~3.55B에서 상향 조정했다. 

VRTX 분기별 매출, 영업이익, 순이익

(출처: Vertex Pharmaceuticals 분기실적 보고서, 필자 자체 제작)

 

VRTX 전년 동기 대비 매출성장률, 영업이익률, 순이익률, ROE

 

(출처: Vertex Pharmaceuticals 분기실적 보고서, 필자 자체 제작)

 

[제품]

Vertex Pharmaceuticals는 Kalydeco, Orkambi, Symdeko 3개의 낭포성 섬유증 의약품을 판매한다. Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 치료제들은 돌연변이 종류에 따라 순차적으로 적응증을 늘려와서 현재는 전체 환자군의 약 50% 정도를 치료할 수 있다.

 

1. Kalydeco (ivacaftor)

최초의 낭포성 섬유증 치료제인 Kalydeco는 돌연변이로 기능이 약화된 CFTR 단백질의 기능을 강화해주는 CFTR 강화제(potentiator)이다. 최초의 FDA 승인은 2012년에 받았고, 이후 7차례의 적응증 확장 승인으로 현재는 총 38개의 돌연변이 중 하나를 지닌 생후 6개월 이상 환자의 치료가 가능하다. 성분명은 ivacaftor이다. 2018년 매출은 $1B을 기록했다.

 

2. Orkambi (ivacaftor, lumacaftor)

Orkambi는Kalydeco에 lumacaftor 성분이 추가된 의약품으로, lumacaftor는 F508del 돌연변이로 인해 정상적으로 생산되지 않고 세포표면으로 이동하지 않는 CFTR 단백질을 교정해주는 CFTR 교정제(corrector)이다. 한 쌍의 F508del 돌연변이를 지닌 환자들(우리 몸의 유전자는 부모의 염색체로부터 물려받은 한 쌍의 유전자가 존재한다. 한 쌍의 돌연변이는 부모 양쪽이 모두 돌연변이를 가지고 있을 경우에 발생한다.)의 치료가 가능한데 이는 전체 낭포성 섬유증 환자 중 약 50% 가량을 차지한다. 2015년에 12세 이상의 환자를 대상으로 첫 FDA 승인을 받았고 두 차례의 확장 승인으로 환자군의 연령을 2세 이상으로 낮췄다. 많은 환자군을 치료할 수 있기 때문에 Kalydeco 보다 빠른 2017년에 $1B 매출을 돌파했고 2018년 매출은 $1.3B이다.

 

3. Symdeko/Symkevi (ivacaftor, tezacaftor)

Orkambi와 마찬가지로 Kalydeco에 교정제(corrector)인 tezacaftor 성분이 추가된 제제이다. Orkambi의 적응증인 두 쌍의 F508del 돌연변이를 지닌 환자군에 더해 Symdeko에 반응하는 22개의 돌연변이 중 하나를 지닌 환자군을 포함한다. 2018년과 2019년에 각각 12세 이상, 6세~11세 환자들에 대해 FDA 승인을 받았다. 유럽에서는 Symkevi로 불린다. 출시 첫해인 2018년 $770M의 매출을 올렸다.

 

제품별 분기 매출

(출처: Vertex Pharmaceuticals 분기실적 보고서, 필자 자체 제작)

 

[파이프라인]

임상시험을 진행 중이거나 FDA 승인심사 대기 중인 Vertex Pharmaceuticals의 파이프라인은 크게 낭포성 섬유증 파이프라인과 그 외의 파이프라인으로 나눌 수 있다.

 

낭포성 섬유증 파이프라인

1. 3중 병용 요법 (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor)

Symdeko의 제제에 또다른 CFTR 교정제인 elexacaftor를 추가한 3중 병용 제제로, 한개의 F508del 돌연변이와 Kalydeco, Symdeko에 반응하지 않는 하나의 돌연변이 혹은 한 쌍의 F508del 돌연변이를 지닌 12세 이상의 환자들을 대상으로 임상 3상을 종료하고 2019년 8월 FDA에 승인 신청을 했으며, FDA의 승인 심사일은 2020년 3월 19일로 예정되어 있다. FDA 승인이 나는 경우, Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 포트폴리오는 전체 환자군의 90%를 커버할 수 있게 된다. 이밖에도 VX-659, VX-152, VX-440, VX-371, VX-561 등 여러 후보물질을 추가한 다양한 조합의 3중 병용 요법으로 현재 임상시험을 진행 중에 있다.  

 

2. 유전자 편집 (gene editing)과 mRNA 치료

CFTR 강화제, 교정제 등 화학 약물로는 치료가 불가능한 돌연변이들을 대상으로 유전자 편집과 mRNA 치료 기술을 이용한 의약품 개발을 진행 중이다. 유전자 편집은 크리스퍼 유전자 가위 기술의 원천 기술을 지닌 CRISPR Therapeutics와 공동개발 중이고, mRNA 치료 역시 이 분야의 선두 기업인 Moderna Therapeutics와 공동개발 중이다. 두 프로젝트 모두 아직 전임상 단계에 있으며, Vertex Pharmaceuticals은 이 프로젝트를 통해 전체 낭포성 섬유증 환자군을 커버할 수 있을 것으로 전망하고 있다. 

 

낭포성 섬유증 이외의 파이프라인

낭포성 섬유증 3중 병용 요법의 2019년 FDA 승인 신청으로 낭포성 섬유증 치료제 파이프라인은 어느 정도 마무리 국면에 들어왔다고 판단했으며, Vertex Pharmaceuticals는 낭포성 섬유증 이후에 대한 준비를 이전부터 해오고 있었다. 

타깃 질병군 역시 유전성 희귀질환이 대부분이고 기존의 small molecule 형태의 후보물질에 더해 CRISPR Therapeutics와의 협업 확대, Exonics Therapeutics의 인수를 통해 크리스퍼 유전자 편집 (CRSPR gene editing) 기술을 이용한 치료제 개발에도 본격적으로 뛰어들었다. 아직은 대부분의 파이프라인이 초기 단계이다.

 

1. 알파-1 항 트립신 결핍증 (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency)

SERPINA1 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 유전질환으로 폐와 간 손상이 나타난다. 첫 후보물질인 경구용 small molecule VX-814이 임상 1상을 마치고 임상 2상 준비 단계에 있고 두 번째 후보물질 VX-864는 임상 1상을 준비 중이다.

 

2. APOL1유전자 변종 신장질환 (APOL1-Mediated Kidney Diseases)

APOL1유전자 변종 신장질환은 APOL1 변종 유전자를 보유한 사람들에게 나타나는 고혈압을 동반한 신장 질환이다. 첫 후보물질인 VX-147이 임상 1상을 진행 중이고, 다른 후보물질들도 전 임상 단계에서 개발 중이다.

급성 근골격계와 신경성 통증 (acute, musculoskeletal and neuropathic pain)에 대해 VX-150이 2018년 11월 임상 2상에서 긍정적인 결과를 발표했고, 후기 임상에 올릴 후보물질을 정하기 위해 여러 후보물질의 선별작업 중이다.

 

3. 겸상적혈구증 (Sickle Cell Disease), 베타 지중해 빈혈 (Beta Thalassemia)

두 질병 모두 Globin 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 유전질환이다. 희귀질환 가운데 비교적 환자 수가 많고 시장성이 커서 여러 바이오텍 기업들이 유전자 치료제를 개발 중에 있다. CRSPR Therapeutics와 유전자 편집 치료제 CTX001을 공동 개발 중이고 현재 임상 1/2상 환자 모집 단계이다.

 

4. 듀캔근이영양증 (Duchenne Muscular Dystrophy), 긴장성근이영양증 1형 (Myotonic Dystrophy Type 1)

2019년 7월 CRSPR Therapeutics와의 협업 확대, Exonics Therapeutics의 인수를 통해 포트폴리오로 편입한 유전성 희귀질환이다. 유전자 편집 기술을 이용한 치료제를 개발할 예정이다.

 

[투자포인트]

희귀의약품 시장의 선두 기업

희귀의약품 시장은 전체 처방약 시장보다 빠른 속도로 성장하고 있는 시장이다. 희귀의약품 시장은 2019년 $136B에서 2024년 $242B으로 80% 가량 성장할 것으로 전망되고 있다. Vertex Pharmaceuticals는 희귀의약품만을 전문으로 다루는 기업들 가운데 가장 시가총액이 큰 기업이고 2024년 희귀의약품 예상 매출 순위 7위, 항암제가 아닌 희귀의약품 예상 매출 순위 2위에 오를 것으로 전망되고 있다. 낭포성 섬유증 의약품 판매로 보유하게 될 풍부한 현금과 그동안의 노하우는 Vertex Pharmaceuticals가 낭포성 섬유증 이외의 다른 시장으로 진출하게 될 때, 여타 경쟁 기업들에 비해 유리한 고지를 차지하게 해줄 것이다.

 

2024년 희귀의약품 글로벌 예상 매출 10위 기업들

(출처: EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019 6th edition)

 

 2024년 항암제가 아닌 글로벌 희귀의약품 매출 10위 기업들

(출처: EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019 6th edition) https://info.evaluate.com/rs/607-YGS-364/images/EvaluatePharma%20Orphan%20Drug%20Report%202019.pdf?mkt_tok=eyJpIjoiWWpVMk1UVmtNRFpqT0dFeiIsInQiOiIrcmZ3QjNwamZWWVwvZ1ZkcU5XS2E3Rk5oNXA5MXZJVUVCRitMQXpQd0sxMGJPU0JhdGRWbVJQQkZrc0xZNDNPSXRNM09wMGh2OEFXNXFNN1wvb1plT)

 

경쟁없는 독점기업

특정 질병의 희귀의약품 시장을 선점한 기업은 제도적, 구조적 경제적 해자가 구축된다. Kalydeco의 승인으로 2012년 진입한 낭포성 섬유증 시장에서 Vertex Pharmaceuticals는 8년째 독점 지위를 누리고 있고, 현재의 독점 지위는 Kalydeco의 특허가 만료되는 2025년까지도 유지될 것으로 보인다. 현재 낭포성 섬유증의 치료제를 개발 중인 기업 중 임상 3상을 진행 중인 기업은 한 곳도 없고, 몇몇 소규모 바이오텍들이 임상 2상을 진행 중이다. 

가장 앞서있는 Proteostasis Therapeutics의 경우 2019년 3월 3중 병용 요법의 F508del 돌연변이 보유 환자에 대한 임상 1상 효능 데이터를 발표했는데 기대에 못 미치는 결과로 주가가 50%가량 하락했다. Proteostasis Therapeutics는 계속해서 임상 2상을 진행하고 있지만 성공할 가능성은 높지 않아 보인다. 이밖에 Eloxx Pharmaceuticals, Corbus Pharmaceuticals, Translate Bio 등이 임상 2상을 진행 중이다. 대형 제약사들 가운데에는 AbbVie가 Galapagos NV의 프로그램을 2018년 10월 인수해 개발 중이지만 Galapagos의 신약 후보는 임상 1상에서 효능 입증에 실패한 바 있다. 소형 바이오텍들이 임상 3상에 성공하고 FDA 승인을 거쳐 시장에 들어온다고 하더라도 향후 3~4년 뒤에나 가능한 일이고, 신속 승인과정을 거치려면 현재 시장에 나와 있는 Vertex Pharmaceuticals의 의약품보다 효능이 뛰어나다는 점을 증명해야 하는데 쉽지 않아 보인다. 또한 이들이 대형 제약사와의 라이선스 딜을 통해 신약을 판매하지 않는 이상, 시장을 선점하고 있고 마케팅 노하우와 풍부한 자금을 지닌 Vertex Pharmaceuticals와 경쟁에서 이길 가능성은 그다지 높지 않다. 아직까지 이들 소형 바이오텍 가운데 대형 제약사와 제휴를 맺은 기업은 없다. 따라서 2025년 Kalydeco의 유럽 특허 만료 이후 유럽 시장 진입이 가능할 것으로 보이는 복제약이 현재로써는 더 큰 위협으로 생각된다. 

그러나 아직 Vertex Pharmaceuticals 낭포성 섬유증 의약품의 복제약을 개발하고 있는 제약사가 있다는 소식 역시 들리지 않고 있다. 더군다나 미국에서의 특허 만료는 2027년으로 예정되어 있고, 유럽에서의 매출 비중은 20%에 불과하다. 이러한 상황들을 고려할 때, 낭포성 섬유증 치료제 시장에서 Vertex Pharmaceuticals의 독점은 앞으로도 최소한 5~6년 이상은 지속할 것으로 전망된다.

 

낭포성 섬유증 치료제의 임상 2상을 진행중인 주요 경쟁 업체들

회사명	경쟁 후보 물질	진행상황	결과발표 예정	시가총액
Eloxx Pharmaceuticals	ELX-02	임상 2상	2019년 하반기	$270M
Proteostasis Therapeutics	PTI-808, PTI-801, PTI-428 3중 병용	임상 2상	2020년 1분기	$35M
Translate Bio	MRT5005	임상1/2상	2020년	$450M
Corbus Pharmaceuticals	Lenabasum	임상 2b상	2020년 여름	$350M

 

Vertex Pharmaceuticals 낭포성 섬유증 의약품의 특허 만료 연도

 

(출처: Vertex Pharmaceuticals 2018년 연간 보고서)

 

낭포성 섬유증 3중 병용 요법

현재 Kalydeco, Orkambi, Symdeko로 구성된 Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 포트폴리오는 전체 낭포성 섬유증 환자군의 약 50% 정도를 커버한다. 2019년 8월 FDA에 승인을 신청한 3중 병용 요법 (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor)이 승인을 얻게 되면 Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 포트폴리오는 전체 환자군의 90%를 커버할 수 있게 된다. 환자 수의 증가는 매출의 증가를 의미한다. 

제약-바이오 시장 조사 기관인 Evaluate Pharma에서 3중 병용 요법의 2024년 매출을 $4.8B으로 예측했고 2019년 승인신청을 할 것으로 예상되는 신약 후보 중 가장 순자산 가치가 높은 후보로 꼽았다. Vertex Pharmaceuticals의 2024년 예상 전체 매출은 $7.8B으로 2018년 매출 $3B과 비교하면 6년간 2.6배, 연평균 성장률 17%에 해당하는 성장을 예상한다. 시가총액 $50B 이상 규모의 대형 제약-바이오 기업 중 연평균 매출 성장률 10% 이상을 기대할 수 있는 기업은 그리 많지 않다. 현재 시장을 독점중이고, 시장을 확장하고 있으며, 앞으로도 당분간 독점이 유지될 것이란 점을 고려하면 충분히 달성 가능한 전망으로 보인다.

 

[리스크 요인]

낭포성 섬유증 이후의 불투명성

Vertex Pharmaceuticals의 가장 큰 약점으로는 포트폴리오가 낭포성 섬유증이라는 질병 하나에 집중되어 있다는 점이 꼽힌다. 현재로서는 눈에 띄는 경쟁 업체가 없는 실정이지만 단 한 군데의 경쟁업체라도 시장에 진입할 경우 낭포성 섬유증이 환자 수가 많지 않은 희귀질환이기 때문에 시장 점유율의 하락은 불가피할 것이다. 따라서 Vertex Pharmaceuticals는 최소한 유럽에서 Kalydeco의 특허가 만료되는 2025년 전까지 낭포성 섬유증이 아닌 다른 질병에 대한 의약품을 시장에 출시해 초기 상업적 성공을 이루어 놓아야 한다. 

하지만 현재 Vertex Pharmaceuticals의 파이프라인 가운데 낭포성 섬유증을 제외하면 임상 3상을 진행 중인 프로젝트는 없고 가장 많이 진행된 후보물질은 임상 2상을 종료한 통증 치료제 후보물질 VX-150이다. 진통제의 경우, 최근 미국에서 모르핀과 같은 오피오이드 계열 진통제 남용이 사회적으로 큰 문제가 되면서 신약 승인 시 일반적으로 입증해야 하는 효능과 안전성 이외에도 중독성이 없는지를 증명해야 하고, FDA에서 승인 심사를 까다롭게 하고 있다. 시장에 출시되더라도 기존에 시장에 나와 있는 진통제, 새로운 치료제를 개발하는 여러 제약사와 경쟁을 해야 한다. 다른 희귀질환 파이프라인들의 경우 아직 초기 단계이기도 하면서 해당 질환에서 후발주자이기 때문에 개발에 성공하더라도 낭포성 섬유증에서와 같은 독보적인 위치와 상업적 성공을 기대하기는 어려울 것으로 보인다.

 

약가 인하 압력, 유럽 시장 진출의 어려움

시장에 나와 있는 낭포성 섬유증 치료제 3종 모두가 희귀질환으로 지정받은 Vertex Pharmaceuticals는 의약품 1년 치의 도매 인수 가격을 Kalydeco $309,842, Orkambi $264,086, Symdeko $282,656로 책정했다. 

지난 10여 년간 제약사들이 앞다퉈 약가를 인상하면서 혁신 의약품의 높은 약가는 미국을 비롯, 전 세계적인 비난거리가 되고 있고, 희귀 의약품들 역시 희귀질환 치료제의 개발을 독려하기 위해 높은 약가를 용인한다는 애초의 취지는 사라진 채 약값을 낮추라는 정치, 사회적인 압력만이 거센 상황이다. 

Vertex Pharmaceuticals도 이러한 약가 인하 압력에서 벗어나지 못하다. 2020년 미국 대선에 나선 대선 후보들 모두가 약가 인하를 주요 아젠다로 잡고 있고, 의회에서는 약가 인하를 위한 법안들이 하나둘씩 준비되고 있다. 민주당 대선 후보들의 정책인 Medicare-for-all, 트럼프 행정부에서 준비 중인 국제 약가 인덱스 정책, 의회에서 준비 중인 물가 인상률-약가 인상률 연동 법안 등이 그것인데, 이 중 하나라도 실제 시행이 되는 경우 Vertex Pharmaceuticals를 비롯한 제약-바이오 업종 전체의 매출 감소는 불가피하다.

Vertex Pharmaceuticals의 경우 약가 인하 압력은 유럽 시장 진출에 있어서 큰 걸림돌이 되고 있다. 2018년 Vertex Pharmaceuticals 매출의 80%가 미국에서 나올 정도로 미국에서의 매출 비중이 큰데, 그 이유는 유럽 몇몇 국가들의 국가보험이 약값 상환(reimbursement)을 거부하고 있기 때문이다. 유럽의 경우, 신약 승인은 EU에서 일괄적으로 하지만 약가 및 보험 수가 협의는 국가별로 하게 되는데, 유럽에서 가장 큰 시장인 영국과 프랑스의 경우 약값을 절반 이상 낮출 것을 요구하며 낭포성 섬유증 의약품들의 보험 적용을 거부하고 있다. 유럽의 국가들은 미국과는 달리 국가가 의료보험을 담당하는 single payer system이기 때문에 약가 협상 결렬은 그 국가 전체에서 보험적용을 받을 수 없다는 의미가 되고, 이 때문에 Vertex Pharmaceuticals의 유럽에서의 매출은 크게 늘지 못하고 있다.

 

신임 CEO 취임

7월 29일, Vertex Pharmaceuticals는 현 CEO Jeffrey Leiden이 2020년 4월 1일자로 이사회 의장으로 물러나고 현 CMO(Chief Medical Officer)인 47세의 Reshma Kewalramani가 CEO로 취임한다고 발표했다. Jeffrey Leiden는 Vertex Pharmaceuticals의 첫 제품인 Incivek의 출시 이듬해인 2012년에 CEO로 취임하여 Gilead Science의 Sovaldi에 밀리기 시작한 2013년 이후 회사의 방향을 낭포성 섬유증으로 전환시켜, 현재의 성공적인 Vertex Pharmaceuticals을 만든 인물이다. 

반면 신임 CEO가 될 Reshma Kewalramani는 CMO로서 3중 병용 요법을 성공적으로 개발해 신약개발 및 임상시험에서의 능력은 검증이 됐지만, CEO로서 기업 운영 능력에 대해서는 아직 검증이 되지 않았다. CEO 교체 발표가 있던 당일, Vertex Pharmaceuticals의 주가는 크게 출렁거렸다는 점은 투자자들의 불안감을 잘 반영해준다고 볼 수 있을 것이다. 공교롭게도 낭포성 섬유증 3중 병용 요법의 FDA 승인 심사일은 신임 CEO의 취임일의 2주 전으로 잡혔다. 신임 CEO Reshma Kewalramani는 Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증 이후를 책임지고 방향 전환을 성공시켜야 할 커다란 짐을 떠안은 상황으로, 기업 운영 경험이 전혀 없는 새내기 CEO가 바이오텍 산업군 시가총액 4위(Celgene의 인수합병이 완료된 후에는 3위)의 대형 기업으로 성장한 Vertex Pharmaceuticals을 어떤 방향으로 이끌지 투자자들은 불안한 시선으로 바라볼 수밖에는 없을 것 같다.

 

[투자의견]

주가, 밸류에이션 및 목표주가

Vertex Pharmaceuticals의 주가는 첫 FDA 승인 의약품인 Incivek을 출시한 2011년 $40대에서 매출의 증가와 함께 꾸준히 상승하여 현재는 $180 정도에 거래된다. 2011년부터 9년 간 약 350% 상승했는데, 이는 S&P500의 120%, NASDAQ의 $190%, 제약업종 ETF인 XPH의 50%, 바이오텍 ETF인 IBB의 230% 수익률을 크게 상회한다. 

최근 1년 간은 $151.80~$195.81사이에서 횡보하면서 수익률 -2%로, S&P500의 -1.5%, NASDAQ의 -0.3%와 유사한 수준이고 XPH의 -30%, IBB의 -15%를 상회한다. 지난 1년 제약-바이오 업종의 주가가 정치권의 약가 인하 아젠다 덕분에 부진했던 점을 고려하면, Vertex Pharmaceuticals의 주가는 비교적 선방하고 있다고 할 수 있다.

 

Vertex Pharmaceuticals의 주가

(출처: 구글 파이낸스)

 

야후 파이낸스에 의하면, 2019년 7월 월가의 의견은 Strong Buy 10, Buy 12, Hold 5, Underperform 0, Sell 0으로 매수 의견이 다수를 차지하고 있고, 6월에 비해 Strong Buy가 4명 증가한 반면 나머지 의견에는 변함이 없다. 

목표주가는 최고 $235 최저 $183 평균 $213.05로 각각 30, 2, 18%의 상승 여력이 있다.

Vertex Pharmaceuticals의 주가 가치는 P/E 21, P/S 13, P/B 9 정도로, S&P500의 P/E 21, P/S 2.2, P/B 3.4와 비교해 상당히 고평가됐다고 볼 수 있다. (P/E의 경우, 2018년 순이익이 트럼프 행정부의 감세 정책에 의해 크게 부풀려진 점을 고려해서 봐야 한다.) 

 

Vertex Pharmaceuticals의 P/E, P/S, P/B

 

(출처: Koyfin.com)

 

2017년 매출 $2.2B, 순이익 $263M에서 2018년 매출 $3B, 순이익 $2.1B으로 순이익이 매출에 비해 과도하게 증가했는데, 증가분 대부분은 세금 감면에 의한 효과였다. 더불어 동종업계의 바이오텍들과 비교했을 때에도 역시 고평가됐다고 볼 수 있다. 다만 유사한 시가 총액의 동종 기업 중 가장 빠른 속도로 매출과 이익이 증가하고 있음을 고려하면 이는 자연스럽다고 볼 수 있다.

 

Vertex Pharmaceuticals와 동종업계 유사 기업의 밸류에이션 비교

	시가총액	P/E	P/S	P/B
Vertex Pharmaceuticals	$46 B	21.1	13.4	9.1
Amgen	$124 B	16.6	5.3	11.6
Gilead Sciences	$80 B	13.8	3.6	3.6
Biogen	$41 B	8.2	2.9	3.1
Regeneron Pharmaceuticals	$31 B	16.1	4.4	3.3
Alexion Pharmaceuticals	$25 B	17.1	5.0	2.2
Incyte Corporation	$18 B	57.6	8.7	7.8
S&P 500	-	21.5	2.2	3.4

 

시나리오별 대응전략 – 긍정적 시나리오

필자는 Vertex Pharmaceuticals의 주가가 사상 최고가인 $195에서 불과 8% 정도 아래에 있고 밸류에이션의 부담이 있는 점, 제약-바이오 업종 전체가 정치, 사회적인 압력에 의해 주가 상승 여력이 크지 않은 점, 시장 전체가 경기 침체에 대한 우려로 상승 여력이 크지 않은 점 등을 고려했을 때, Vertex Pharmaceuticals의 주가 역시 향후 1년간 큰 상승을 기대하기는 어려울 것으로 생각한다. 다만, 출시 2년도 채 안 된 Symdeko의 매출 성장 속도가 유지되고, 2020년 3월로 예정된 3중  병용요법이 FDA 승인을 받게 된다면 주가 역시 전고점을 넘어 $200대로 들어서는 것이 가능할 것으로 예상하고, 제약-바이오 업종 전반에 비해 시장 수익률을 상회할 수 있을 것으로 기대한다.

신임 CEO Reshma Kewalramani가 낭포성 섬유증 이후를 책임질 의약품들을 성공적으로 개발한다면 Vertex Pharmaceuticals는 향후 5년 이내에 바이오텍 산업군 시가총액 1위의 자리를 넘보게 될 가능성도 있어 보인다. 

다른 한편으로 낭포성 섬유증 시장에서의 독보적인 위치, 후보물질 자체 개발능력 등으로 인해 Vertex Pharmaceuticals는 지난 몇 년간 거대 제약사들의 인수합병 소문이 있을 때마다 단골로 등장하는 타깃이었다. 이미 시가총액이 쉽게 인수합병을 언급하기에는 부담스러울 정도로 성장했지만, Vertex Pharmaceuticals보다 시가총액이 더 컸던 Celgene이 Bristol-Myers Squibb에 올해 초 인수됐었다는 점을 고려하면 아주 불가능한 일만은 아니다.

 

시나리오별 대응전략 – 부정적 시나리오

현재로서는 가까운 미래에 경쟁에 의해 Vertex Pharmaceuticals의 매출 부진이 발생할 가능성은 거의 없어 보인다. 이보다는 고가로 책정된 의약품의 가격에 대한 역풍으로 정치권에 의한 매출 부진이 발생할 가능성이 더 현실적으로 보인다. 현재 미국 정치권에서 논의되고 있는 다양한 약가 인하 방안들이 현실화되고, 유럽의 몇몇 국가들이 의료보험 적용을 지속적으로 거부하는 상황이 된다면 Vertex Pharmaceuticals의 매출 성장이 예상했던 만큼 이루어지지 않게 될 것이다. 이처럼 매출이 예상만큼 성장하지 않는 상황이 발생한다면 흑자 전환한 지 2년밖에 되지 않은 기업이기 때문에 다시 적자로 돌아설 가능성도 있고, 최근 각종 경제 지표들이 가리키는 것처럼 1~2년 이내에 경기 침체가 도래한다면 고평가된 적자 성장주들의 주가가 가장 크게 하락할 수 있고 Vertex Pharmaceuticals 역시 이에 해당할 수 있다. 따라서 Vertex Pharmaceuticals에 투자할 때에는 매분기 실적 보고 시 매출 성장률이 둔화되는지 여부를 각별히 신경 써야 할 것이다.

낭포성 섬유증 의약품 매출이 기대처럼 높은 성장률을 보이며 성장하더라도, 사업 다각화가 되지 않고 한가지 포트폴리오에 매출이 집중된 기업은 특허 만료 시기가 가까워지면서 주가가 하락한다. 글로벌 매출 1위 의약품 Humira에 전적으로 매출을 의지하는 AbbVie가 대표적인 케이스다. AbbVie의 매출은 계속 증가하고 있지만, 주가는 이미 1년도 넘게 하락 중이다. 신임 CEO Reshma Kewalramani가 낭포성 섬유증 치료제 이외에 다른 블락버스터 개발에 실패하거나 출시가 너무 늦어지게 된다면 Vertex Pharmaceuticals 역시 AbbVie와 비슷한 경로를 가게 될 수 있다. 따라서 투자자들은 신약개발이 어떻게 진행되고 있는지를 지속적으로 주시해야 한다.