Weekly Biotech Review 20200724(3) – 임상시험

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이번주에 발표된 주요 임상시험 결과들을 정리했습니다.

 

◆ Weekly Biotech Review 20200724(1) – 제약-바이오 전반, 헬스케어 정책 및 기타

◆ Weekly Biotech Review 20200724(2) – 신약 승인

◆ Weekly Biotech Review 20200724(4) – M&A, 라이선싱 등

◆ Weekly Biotech Review 20200724(5) – IPO

 

#BTAI #ACAD #PIRS #LXRX #ABBV #RHHBY #NVS #CBAY #GNFT #THTX

 

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※ 리뷰 내용중 사실관계가 잘못됐거나, 해석의 오류가 있거나, 간단히 제시한 필자 의견에 이견이 있거나, 혹은 잘 이해가 안가거나, 건의 사항이나 궁금한 내용이 있으신는 분들은 언제든 댓글로 알려주시기 바랍니다. 질병의 한국명은 네이버 사전 검색을 주로 합니다. 검색에 안나오는 경우에는 임의로 지어내기도 합니다. 실제 사용되는 병명과 다를 수도 있어서 어지간하면 괄호안에 영문 질병명을 넣습니다. 포스팅이 도움이 되시면 “공감”을 눌러주시면 포스팅 작성하는데 많은 힘이 됩니다.

 

임상시험

 

BioXcel Therapeutics (NASDAQ:BTAI): 조현병 (schizophrenia)과 조울증 (bipolar disorder)에 대한 BXCL501의 두개의 임상 3상 SERENITY I과 SERENITY II가 primary와 secondary endpoints를 모두 충족. SERENITY I과 SERENITY II에서 120 mcg, 180 mcg의 BXCL501에 대해 각각 67%와 87%, 69%와 85%의 반응율을 보임. BXCL501은 덱사메타손의 설하 박막제제 (sublingual thin-film, 혀밑에 붙이는 얇은 필름)으로 최근 옥스포드의 임상시험에서 코로나-19에 대해 덱사메타손의 효능이 확인된 후 compassionate use로 제공 시작. 아마 임상시험도 조만간 시작하지 않을까?

 

※ Compassionate use: 임상시험에 참여하지 않은 환자들에게 개발중인 미승인 신약 후보물질을 사용하도록 허용하는 조치.

 

ACADIA Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD): 주요우울장애 (major depressive disorder, MDD)에 대한 Nuplazid (pimavanserin) 부속치료의 임상 3상 CLARITY가 primary endpoint인 플라시보 대비 5주차 HAMD-17 점수 충족에 실패 (9.0 vs 8.1, p=0.296). 주요 secondary endpoint인 CGI-1 점수와 KSS 점수는 충족.

 

Pieris Pharmaceuticals (NASDAQ:PIRS): FDA가 PRS-343의 임상 1상에 대해 정맥주사에 사용되는 물품들에 대해 스터디 결과를 제출할 때까지 부분적 임상 중단 명령. PRS-34는 HER2 x 4-1BB 이중항체.

 

Lexicon Pharmaceuticals (NASDAQ:LXRX): 2형 당뇨병에 대한 Zynquista (sotagliflozin)의 네개의 임상 3상 SOTA-MONO, SOTA-SU, SOTA-GLIM, SOTA-INS 모두가 primary endpoint인 A1C 감소 충족. 그러나 유통/판매 파트너가 정해지기 전까지는 승인 신청은 하지 않을 예정. Zynquista는 Sanofi와 협업으로 개발중이었으나 1년전 FDA로부터 CRL을 받자 Sanofi가 계약 파기.

 

AbbVie (NYSE:ABBV): 중등-중증 아토피성 피부염에 대한 Rinvoq (upadacitinib)의 임상 3상 Measure Up 2가 모든 primary와 secondary endpoints 충족. 또다른 임상 3상 Measure Up 1도 성공적이었음. 자세한 데이타는 추후 학회에서 공개 예정. Rinvoq은 류마티스성 관절염에 대해 작년에 FDA 승인.

 

Roche (OTC:RHHBY): 습식 노인성 황반변성 (neovascular age-related macular degeneration, wet AMD)에 대한 ranibizumab의 Port Delivery System (PDS)을 테스트하는 임상 3상 ARCHWAY의 자세한 데이타를 American Society of Retina Specialists에서 7/26 발표 예정. 공개된 초록에는 98.4%의 환자들이 일년에 두차례의 PDS로 6개월간 추가적인 치료가 필요없었음. PDS는 쌀알 크기의 리필 가능한 영구적 임플랜트 기구. Ranibizumab의 주사제제는 브랜드명 Lucentis로 Lucentis 사용시 한달에 한번씩 치료받아야 함.

 

Incyte (NASDAQ:INCY), Novartis (NYSE:NVS): 스테로이드 불응성/스테로이드 의존성 만성 이식편대숙주병 (graft versus host disease, GvHD)에 대한 Jakafi (ruxolitinib)의 임상 3상 REACH3에서 primary endpoint인 가능한 최선의 치료법 (best available therapy) 대비 반응율 충족. 두개의 주요 secondary endpoints도 충족. Jakafi는 2019년 임상 2상 결과를 바탕으로 스테로이드 불응성 급성 GvHD에 대해 FDA 승인.

 

CymaBay Therapeutics (NASDAQ:CBAY): FDA가 비알코올성 지방간염 (NASH), 원발성 담즙성 담관염 (Primary Biliary Cholangitis, PBC) 원발성 경화성 담관염 (Primary Sclerosing Cholangitis,PSC)에 대한 seladelpar의 세개의 IND에대해 내렸던 임상 중단 명령을 해제. 2019년 11월 CymaBay는 NASH에 대한 임상 2b상에서 간손상이 발견되면서 모든 임상 중단. 이후 조사에서 발견된 간손상은 seladelpar와 무관하다고 결론. Seladelpar는 경구용 PPARδ agonist.

 

Genfit (NASDAQ:GNFT): 지난 5월 elafibranor의 NASH에 대한 임상 3상 RESOLVE-IT에서 안좋은 임상시험 결과를 발표한 후 예상했던대로 NASH에 대한 임상 중단 발표. 대신 elafibranor의 원발성 담즙성 담관염 (Primary Biliary Cholangitis, PBC)에 대한 개발과 NASH 진단 사업 NIS4에 집중한다고 함.

 

Theratechnologies (NASDAQ:THTX): HIV 연관 NASH (HIV-associated nonalcoholic steatohepatitis, NASH)에 대한 tesamorelin의 임상 2상의 유전체 분석 결과를 의학전문지 JCI Insight에 발표. 유전체 분석 결과 tesamorelin은 산화적 인산화 (oxidative phosphorylation) 관련 유전자 발현을 증가시키는 반면 염증, 조직 복구 (tissue repair), 세포 분열에 관련된 유전자 발현은 감소시킴. Tesamorelin은 Egrifta라는 브랜드명으로 2010년에 HIV 양성 환자의 지질 영양 이상증 (lipodystrophy)에 대해 승인 받은 의약품.

 

▶ 임상시험, 신약 승인 심사 등에 관해 알아두면 좋은 용어들 (2018/08/12)

▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #1

▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #2

▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #3

Symbol	Name	Weekly Gain	시가총액($)
S&P500	S&P 500 Index	-0.28%	#N/A
Dow Jones 30	Dow Jones Industrial Average	-0.76%	#N/A
Nasdaq	Nasdaq Composite	-1.33%	#N/A
Russell2000	Russell 2000 Index	-0.39%	#N/A
바이오텍 (XBI)	SPDR S&P Biotech	-5.48%	5.8B
바이오텍 (NBI)	NASDAQ Biotechnology Index	-5.31%	#N/A
CBAY	CymaBay Therapeutics Inc	16.25%	290.7M
BTAI	BioXcel Therapeutics Inc	14.66%	1.2B
THTX	Theratechnologies Inc	12.61%	258.0M
GNFT	Genfit SA	1.87%	182.6M
ABBV	AbbVie Inc	-3.69%	171.1B
NVS	Novartis AG	-4.48%	207.8B
RHHBY	Roche Holdings AG Basel ADR Common Stock	-5.56%	295.5B
PIRS	Pieris Pharmaceuticals Inc	-9.60%	152.8M
LXRX	Lexicon Pharmaceuticals, Inc.	-17.62%	185.1M
ACAD	ACADIA Pharmaceuticals Inc.	-20.94%	6.8B