1. 새 FDA 수장에 NCI Director 인 Ned Sharpless 지명
FDA Commissioner Scott Gottlieb의 갑작스런 사임 발표 후 그의 임시 후임으로 NCI (National Cancer Institute) 디렉터인 Ned Sharpless가 지명됐습니다. NCI는 NIH (National Institute of Health, 미 국립 보건원)의 가장 큰 브랜치로 그는 이전에 University of North Carolina 암센터의 디렉터를 지낸 의사 출신이고 G1 Therapeutics (NASDAQ:GTHX)와 Sapere Bio의 공동 설립자이기도 합니다. NIH는 그 자체로 연구 기관이기도 하지만 미국의 아카데믹 리서치의 펀딩과 심사를 담당하는 기관으로 미국 바이오 산업의 밑거름이 되는 아카데믹 기초연구의 방향타를 쥔 기관이라고 보면 됩니다. 이번주 마켓이 좋아진 영향에 더해 새 FDA 임시 수장 지명에 대한 기대감과 불확실성 해소로 XBI는 글을 쓰고 있는 금요일 현재 5% 정도 상승중입니다 (S&P500 약 3%). Endpoint News에서 실시한 설문조사(바이오텍 경영진을 대상으로 한듯합니다)에서 80% 이상의 투표자가 그의 지명을 환영했습니다. FDA는 Gottlieb 퇴임전에 열일 중인데, 이번주에만 전자담배 판매에 대한 보다 강화된 가이던스, 현대화된 임상시험 디자인에 대한 가이던스 등을 잇따라 발표했습니다. 특히 현대화된 가이던스에는 -omics를 이용해서 임상시험에 적합한 환자군을 미리 식별할 수 있도록 해서 임상시험 성공 가능성을 높이고 기간을 줄이는 효과를 가져오도록 했다고 하네요.
2. 유방암에서 최초의 PD-(L)/1 항암제 승인
로슈가 대어를 낚았습니다. 지난주 금요일에 발표된 뉴스인데 로슈의 Tecentriq과 쎌진의 Abraxane 콤보가 유방암의 섭타입인 Triple-negative breast cancer (TNBC)의 first-line 치료로 FDA 판매 승인을 받았습니다 (surrogate end-point를 사용한 조건부 승인). Tecentriq 은 PD-L1에 대한 항체이고 Abraxane은 화학치료제입니다. 유방암은 그다지 면역반응이 강하지 않아서 PD-1 계열의 면역치료제가 잘 듣지 않는 암입니다. TNBC는 유방암 전체의 약 10~20% 정도를 차지하는 섭타입인데 호르몬인 ER, PR과 RTK인 HER2가 발현되지 않습니다. 따라서 호르몬 치료, 허셉틴 치료 등이 듣지 않아서 치료가 어려운 악성 종양이고 주 치료 옵션은 화학치료입니다. 최근 아스트라제네카의 Lynparza등의 PARP 저해제가 BRCA1 돌연변이가 발견되는 섭타입에서 치료제로 사용되기 시작했습니다. 개인적으로는 키트루다가 옵디보를 넘어서는 발판이 되었던 NSCLC의 first-line 승인과 견줄만한 사건이라고 생각되네요.
3. 아스트라제네카 Seres와 microbiome 협업
면역항암제 후발 주자로 시장에서 고전하고 있는 아스트라제네카가 microbiome 치료제를 개발중인 Seres와 $20M 규모의 연구 협업 계약을 맺었습니다. 공동연구를 통해 microbiome이 면역항암제에 적합한 환자를 식별할 바이오마커 기능이 있는지 여부와 Seres에서 개발중엔 SER-401 (면역항암제의 효과를 증진시켜줄 것이라 기대되는 박테리아 군집)과의 다양한 병용 치료에 대해 알아볼 계획이라고 합니다. Microbiome은 장내 박테리아의 분포를 연구하는 분야인데 최근에 특정 박테리아가 많이 분포하는 경우 면역항암제의 효과가 높다는 것이 알려지면서 주목받고 있습니다. 면역항암제를 가진 대형 제약사와 microbiome을 하는 바이오텍 간의 협업은 브리스톨마이어스가 Enterome과 2016년에 협업 계약을 맺은 후 두번째입니다.
4. IBM과 마이크로소프트의 바이오진출
대형 IT 업체들 중 그동안 구글과 애플이 바이오쪽에 여러 프로젝트들을 진행하고 있었는데 IBM과 마이크로소프트 역시 바이오 쪽으로의 진출을 위해 첫걸음을 내딛었습니다. IBM연구팀은 Scientific Reports에 발표한 논문에서 머신러닝을 통해 566명의 알츠하이머 환자들의 뇌이미지와 동일 환자군의 피에서 검출된 400여개의 단백질을 분석해서 4개의 바이오마커를 찾아냈고, 이를 통해 개발한 피검사는 77%의 정확도를 보였다고 합니다. 마이크로소프트는 유전자 치료제 업체인 Oxford Biomedica와 협업을 시작한다고 발표했습니다. 마이크로소프트의 머신러닝과 클라우드를 이용해서 유전자 치료를 위한 바이러스 벡터의 개선을 목표로 한다고 하네요.
5. 독일의 BioNTech, 프랑스 Genfit 나스닥에 상장 준비중
mRNA를 이용한 치료제를 개발하는 독일의 BioNTech이 $800M 규모의 IPO를 준비중이라는 보도가 나왔습니다. 기업 가치는 $4B에 이를 전망입니다. $800M 규모의 IPO는 바이오텍 역대 최고인데, 이전까지 최고는 2018년 말에 Moderna가 상장하면서 기록한 $500M 입니다. 공교롭게도 두 회사 모두 이전까지는 없던 새로운 방식인 mRNA 치료제를 개발하는 회사들입니다.
프랑스의 Genfit은 ADR 형태로 나스닥 상장을 준비중입니다. 규모는 $132M 라고 합니다. Genfit은 이미 프랑스에 상장되어 있구요, 미국에서는 OTC에서 거래가 가능했습니다. Genfit은 길리어드, 인터셉트에 이어 올해말NASH의 임상 3기 결과를 발표할 세번째 회사입니다. 길리어드는 효능 입증 실패, 인터셉트는 효능은 있으나 안전성에 문제가 있었죠. 임상 2기 결과로 봐서 Genfit의 elafibranor는 안전성에는 문제가 없을 것으로 예상되고 효능이 나와주느냐가 관건입니다. 다른 NASH 치료제 후보들과는 달리 fibrosis보다는 지방분해에 촛점을 맞춘 치료제입니다.
6. American College of Cardiology (ACC) 컨퍼런스
ACC 컨퍼런스가 3/16 (토) – 3/18 (월)에 뉴올리언즈에서 열립니다. 주목할 발표로는 고지혈증 약인 Amarin의 Vascepa와 Esperion의 bempedoic acid에 대한 결과 발표입니다.
7. 2018년 Top 10 drugs
Nature Review Drug Discovery에서 2018년 Top 10 drugs와 Top 10 sales companies를 발표했습니다. Top 10 drugs에서 역시 Keytruda의 약진이 눈에 띕니다. 이중에 특허가 만료되는 약들도 있고, M&A를 앞둔 회사들의 제품들도 있습니다. 또 대부분의 제품들이 2017년 대비 매출 증가가 이뤄졌는데 약가인하압력이 거세지는 여건 속에서 향후에도 이런 추세가 지속될지 여부도 지켜볼 거리입니다. 여러가지로 생각해볼 거리를 제공하는 그래프네요.
