지난 주 (5/27~6/2) 바이오-제약 리뷰 및 6~7월 FDA 신약 승인 심사 스케쥴 : 네이버 블로그 (2018/6/4)

지난 주 (5/27~6/2) 바이오-제약 리뷰

Madrigal Pharmaceuticals (Nasdaq:MDGL):  목요일 자사의 Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) 치료제 MGL-3196에 대한 긍정적인 임상 2기 결과 발표하면서 주가가 $265.61로 145% 급등. 동일한 MOA (mechanism of action)의 치료제VK2809를 개발중인 Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX) 는 MDGL 뉴스의 수혜자가 되어 $9.99로 101% 동반상승. VK2809의 임상 2기 결과는 2018년 하반기 발표 예정.
 
Kitov Pharma Ltd. (NASDAQ: KTOV; TASE: KTOV): 골관절염 통증 (osteoarthritis pain)/ 고혈압 (hypertension)의 경구용 정제 (oral tablets)인 Consensi (amlodipine and celecoxib)가 FDA 승인을 받으면서 주가는 목요일 $3.03으로 41% 상승. 그러나 금요일에 신주 및 사채 발행(stock and warrant offering)을 발표하면서 15% 하락.
 
scPharmaceuticals Inc. (Nasdaq:SCPH): 목요일에 FDA로부터 Furoscix Infusor (furosemide)의 NDA에 결함이 있다는 레터를 받음. 자사는 그 결함이 무엇인지 특정되지 않았다고 언급. NDA의 PDUFA date은 2018년 6월 23일임. 목요일 주가는 30% 하락 하여 $9.94에 마감.
 
Clearside Biomedical, Inc. (NASDAQ:CLSD): 목요일 임상 2기 Tybee trial 결과 발표 후 32% 하락하여 $9.86에 마감. 당뇨 황반부 종 (diabetic macular edema) 환자들에 처리한 자사의 suprachoroidal CLS-TA와 EYLEA (Regeneron)의 콤보가 EYLEA 만 처리한 환자군에 비해 효능이 크게 높지 않게 나옴 (12.3 ETDRS vs 13.5 ETDRS, p = 0.664). 또한 안전성 면에서 콤보 처리군이 더 안 좋게 나옴 (8.3% vs 2.9%).
 
CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) and Vertex Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:VRTX): FDA가 겸상 적혈구 병 (sickle cell disease) 치료제 CTX001에 대한 IND의 임상중단을 통보함. 자사는 중단사유가 IND의 심사과정에서 제기된 몇몇 의문들에 대한 해답이 보류됐기 때문이라고 발표.



6~7월 FDA 신약 승인 심사 스케쥴

*** 참고: 용어정리***

- PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) date: FDA가 그날 이내에 신청된 신약의 승인 여부를 결정해야하는 날자. PDUFA date 이내에 결정해야 하므로 그보다 이전에 결정할 수도 있음.
 
- AdCom (Advisory Commettee) date: FDA 승인 이전에 전문가로 구성된 독립된 패널이 신약의 승인 여부에 대한 추천을 투표로 결정하는 날자. FDA는 AdCom의 결정을 따를 의무는 없으나 대체로 따름. 약효, 안전성 등이 너무나 뚜렷하게 뛰어난 경우 AdCom이 열리지 않는 경우도 있음.
 
- NDA (New Drug Application): 미국 FDA에 신약의 판매/마켓팅에 대한 승인을 받기 위해 신약의 동물실험 및 임상실험 결과를 담아 제출하는 신약승인신청서. IND가 포함됨. 유사한 신청서로는 기존에 승인된 약의 처방 범위를 넓히기 (label expansion) 위해 제출하는 sNDA (Supplemental NDA)와 제네릭의 승인을 위해 제출하는 ANDA (Abbreviated NDA) 가 있음.
 
- IND (Investigational New Drug Application): 임상실험을 시작하기 전에 아직 승인 받지 않은 신약 (Investigational New Drug)에 대해 타주로의 이송 및 인간 처방에 대한 허가를 FDA에 신청하는 신청서.