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2016년 이후 FDA 승인을 얻은 orphan drug으로 본 바이오-제약 성장주 후보들 : 네이버 블로그 (2018/8/21) :: 미국 제약-바이오 주식 투자
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환자수 200,000 미만인 희귀질환 (rare disease) orphan disease라고 합니다.  아직 치료제가 없거나, 있어도 약효가 좋지 않은 orphan disease 치료제 개발을 촉진하기 위한 FDA 프로그램으로orphan drug designation이란 것이 있습니다.  제약회사들이 마켓 사이즈가 작은 희귀질환에 대한 치료제를 개발할 메리트가 없는 점을 고려해서 orphan drug 치료제 개발에 대한 인센티브를 제공하기 위해 마련된 장치입니다.  Orphan drug으로 지정되는 경우 세금 혜택, FDA 승인 신청 수수료 면제 등의 혜택이 주어지는데, 주어지는 혜택 가운데 가장 중요한 것이 동일 기제의 약제에 대해 7 동안 마켓 독점권을 보장한다는 점입니다.  EU에도 비슷한 프로그램이 있는데, 한술 떠서 10년을 보장해 줍니다.  또한 환자수가 적은 만큼 비싼 약값이 용인됩니다.  기존의 치료 방법이 없는 경우 PBM formulary에서 preferred drug으로 지정될 가능성도 높아집니다.  Orphan drug designation 받고 시장에 진출한 신약들 블락버스터 (연매출 $1B 이상) 기록중인 약들이 많습니다.
 
장사를 하는데 7년간 마켓 독점권을 정부에서 보장해준다면 이처럼 쉬운 장사가 없겠죠.  물론 orphan drug이라고 무조건 성공하는 것은 아닙니다.  동일 기제의 약에 대해 독점권을 주는 것이기 때문에 같은 질병에 대해 다른 기제로 뛰어난 약효를 보이는 경쟁제품이 나올 수도 있습니다.  경쟁 제품이 없더라도 마켓 사이즈가 너무 작아 예상 매출이 그리 크지 않는 경우도 생각해 있습니다.  하지만 회사들도 이런 점을 알기 때문에 일부러 작은 마켓부터 시작해서 다른 유사한 질환으로 점점 적용 범위를 넓혀가는 (label expansion) 전략을 구사하기도 합니다. 
 
만약에 clinical stage 제약회사가 처음으로 출시하는 약이 orphan drug이라면 경쟁이 치열한 질병에 대해 약을 출시하는 경우보다 성장 속도가 빠를 것을 예상할 있습니다.  물론 clincal stage에서 commercial stage로의 전환이 쉬운 일이 아니고 좋은 약을 개발해 놓고 상업적인 실패를 거두는 회사들도 많이 있습니다.  Orphan drug designation 상업적인 성공을 보장해 주지는 못하겠지만 적어도 확률은 높여준다고는 말할 있을 같습니다.  마켓 사이즈가 커서 블락버스터 포텐셜을 지닌 약품이라면 두말할 나위도 없을 테고, 그렇지 못한 경우라도 label expansion이나 파이프라인의 다른 후보물질 개발을 위한 지속적인 cash flow 제공해 있을테니까요.  당연히 그런 회사의 주식 또한 향후 5년여간 크게 상승하리라고 예상할 있습니다. 
 
아래 리스트는 2016 이후 미국에 상장(OTC 제외) 제약사에서 FDA 승인을 얻은orphan drug들의 목록입니다.  Label expansion 아닌 신규 승인을 얻은 신약들 해당 회사의 첫번째나 두번째 제품인 경우로만 한정했습니다.  이중에 어떤 회사가 속의 진주가 될지는 지켜봐야겠습니다.  관심 가는 회사가 있으시면 회사에 대한 due diligence 각자의 몫입니다.

순서는 2016년 이후 승인일 순입니다.
*표시된 약은 해당 회사의 두번째 출시약입니다 (라이센스 출시 포함).
예상 연매출은 구글 검색으로 찾았습니다.  정확성에 대해서는 보장 못합니다.

회사명
Symbol
치료제명
FDA 승인
독점만료일
Intercept Pharmaceuticals
ICPT
Ocaliva
 05/27/2016 
 05/27/2023
Sarepta Therapeutics
SRPT
Exondys 51
 09/19/2016 
 09/19/2023
Clovis Oncology
CLVS
Rubraca
 12/19/2016 
 12/19/2023
PTC Therapeutics
PTCT
Emflaza
 02/09/2017 
 02/09/2024
Lexicon Pharmaceuticals
LXRX
Xermelo
 02/28/2017 
 02/28/2024
TESARO
TSRO
Zejula
 03/27/2017 
 03/27/2024
Adamas Pharmaceuticals
ADMS
Gocovri
 08/24/2017 
 08/24/2024
Ultragenyx Pharmaceutical
RARE
Mepsevii
 11/15/2017 
 11/15/2024
Spark Therapeutics
ONCE
Luxturna
 12/19/2017 
 12/19/2024
Strongbridge Ireland Ltd
SBBP
Macrilen*
 12/20/2017 
 12/20/2024
Rigel Pharmaceuticals
RIGL
Tavalisse
 04/17/2018 
 04/17/2025
Portola Pharmaceuticals
PTLA
Andexxa
 05/03/2018 
 05/03/2025
GW Pharmaceuticals
GWPH
Epidiolex*
 06/25/2018 
 06/25/2025
GW Pharmaceuticals
GWPH
Epidiolex
 06/25/2018 
 06/25/2025
Array BioPharma
ARRY
Braftovi + Mektovi
 06/27/2018 
 06/27/2025
Array BioPharma
ARRY
Braftovi + Mektovi
 06/27/2018 
 06/27/2025
SIGA Technologies
SIGA
Tpoxx
 07/13/2018 
 07/13/2025 
Agios Pharmaceuticals
AGIO
Tibsovo*
 07/20/2018 
 07/20/2025 
Progenics Pharmaceuticals
PGNX
Azedra*
 07/30/2018 
 07/30/2025 
Alnylam Pharmaceuticals
ALNY
Onpattro
 08/10/2018 
 08/10/2025 
Amicus Therapeutics
FOLD
Galafold
 08/10/2018 
 08/10/2025 
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Posted by 약 장 수