오늘 아침 제약-바이오 주요 소식 20210611 feat EHA 2021

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미국 시간 2021년 6월 11일 금요일 장시작전 제약/바이오 주요 소식입니다.

 

 

제약-바이오 일반

[어제 장중 or 아침에 놓친 소식]

 

▼ Adamas Pharmaceuticals (NASDAQ:ADMS): 파킨슨병에 대한 Gocovri (amantidine)의 임상 3상에서 플라시보 대비 운동 능력 향상 확인.

 

▼ Biogen (NASDAQ:BIIB): UBS가 의사들과의 인터뷰에서 환자들의 바이오젠 알츠하이머 치료제 아두헴에 대한 요구가 높다면서 미국 매출만 $13B을 예상. 2024년부터는 일라이 릴리와 로슈와 잠재적 경쟁 예상. 투자의견 neutral에서 buy로 상향 및 목표주가 $311에서 $463으로 상향.

 

 

[어제 장마감후/오늘 장전]

 

▼ Biogen (NASDAQ:BIIB): 알츠하이머 치료제 아두헴 승인 관련 두명의 AdCom 멤버 David Knopman과 Aaron Kesselheim이 추가 사임. 현재까지 총 3명 사임.

 

▼ Gilead Sciences (NASDAQ:GILD): FDA가 만성 C형 간염 치료제 Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir)를 HCV 유전형, 간염 심각도와 무관하게 3세 이상에 대해 확장 승인.

 

▼ Incyte Corporation (INCY): FDA가 아토피성 피부염에 대한 ruxolitinib 크림의 PDUFA를 9/21로 3개월 연기.

 

▼ Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX): 알파-1 안티트립신 결핍증 (AATD)에 대한 VX-864의 임상 2상에서 플라시보 대비 통계적으로 유의미한 AAT 효소 레벨을 보이며 primary endpoint 충족. 하지만 궁극적으로 임상적인 유효성을 보이기 어렵다고 판단, 개발 중단 결정. #ARWR

 

▼ Novan (NASDAQ:NOVN), Ligand Pharmaceuticals (LGND): 전염성연속종 (molluscum contagiosum)에 대한 SB206의 임상 3상 B-SIMPLE4 12주차 병변 완치하며 primary endpoint 충족. 주요 secondary endpoint도 충족. 2022년 3분기 NDA 제출 예정.

 

▼ Precigen, Inc. (PGEN): 자회사 Precigen ActoBio의 최근 발병한 1형 당뇨병에 대한 AG019 ActoBiotics의 임상 1b상 단독, 임상 2a상 teplizumab 병용 모두 primary endpoint 충족.

 

▼ Equillium (EQ): 급성 이식편대숙주병에 대한 itolizumab의 임상 1b상 EQUATE 29일차 CR 11/20, ORR 70%.

 

▼ Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX):

• Barclays 목표주가 $302에서 $285로 하향
• Guggenheim 목표주가 $285에서 $240로 하향
• Evercore ISI 목표주가 $260에서 $245로 하향
• JP Morgan 목표주가 $279에서 $245로 하향
• Baird 목표주가 $252에서 $240로 하향
• RBC Capital 목표주가 $262에서 $242로 하향
• Citi 목표주가 $325에서 $285로 하향
• Morgan Stanley 목표주가 $254에서 $205로 하향

 

▼ Biogen (NASDAQ:BIIB): Bernstein market perform에서 outperform로 업그레이드. 목표주가 $500로 상향.

 

▼ CareCloud (NASDAQ:MTBC): Cantor Fitzgerald 투자 의견 overweight 목표주가 $15에 커버 시작

 

▼ Ocugen (NASDAQ:OCGN):

• Cantor Fitzgerald 투자 의견 neutral 유지 목표주가 $11에서 $4로 하향
• Roth Capital Partners buy에서 neutral로 다운그레이드. 목표주가 $6.

 

▼ Organon (NYSE:OGN): Morgan Stanley투자 의견 Equalweight 목표주가 $33에 커버 시작

 

 

EHA 2021 #EHA21

 

▼ CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX): 베타 지중해빈혈(TDT), 겸상적혈구증(SCD)에 대한 CRISPR/Cas9을 이용한 유전자 치료제 후보물질 CTX001의 임상 1/2상 CLIMB-111과 CLIMB-121의 투여후 3개월 이상 환자 22명 결과 업데이트 (작년 12월 13명).

15명의 TDT 환자 모두 수혈이 필요없었고 헤모글로빈 수치는 8.9~16.9 g/dL, 태아 헤모글로빈 (fetal hemoglobin) 67.3%~99.6%를 보임.

7명의 투여 환자들 모두 혈관막힘위기 (vaso-occlusive crises, VOC)가 나타나지 않음. 헤모글로빈 수치 11~15.9 g/dL, 태아 헤모글로빈 (fetal hemoglobin) 39.6%~49.6%를 보임.

 

▼ bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE): 지중해빈혈에 대한 betibeglogene autotemcel (beti-cel, 이전명 LentiGlobin)의 임상 1/2상 HGB-204과 HGB-205, 임상 3상 HGB-207과 HGB-212에 참여한 환자 63명 중 장기 추적 임상시험 LTF-303에 참여한 2년 이상 경과한 환자 51명의 결과 업데이트. 중위 추적기간 44.2개월. 수혈 독립율 임상 1/2상 환자 68% (15/22), 3상 환자 86% (25/29), 중위 수혈 독립 기간 각각 57.1개월, 26.3개월. 수혈 독립 환자 평균 헤모글로빈 수치 각각 10.3 g/dL, 11.8 g/dL. 사망자, 심각한 부작용 발생 없음. 임상 3상의 27명의 18세 이하 환자 91% (20/22) 수혈 독립, 중위 헤모글로빈 수치 12세 이하 (n=10) 10.0 g/dL, 12-18세 (n=10) 11.7 g/dL.

 

▼ Bristol Myers Squibb (NYSE:BMY), Acceleron Pharma (NASDAQ:XLRN): 수혈 비의존적 베타 지중해빈혈에 대한 Reblozyl (luspatercept-aamt) + 최선의 지지요법 (best supportive care, BSC)의 임상 2상 BEYOND 플라시보 대비 헤모글로빈 1 g/dL 이상 증가 77.7% vs 0%로 primary endpoint 충족. 1.5 g/dL 증가 52.1% vs 0%, 1-24주 수혈 해방 89.6% vs 67.3%.

 

▼ Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO): 수혈 비의존적 알파, 베타 지중해빈혈에 대한 mitapivat의 임상 2상 1.0 g/dL 이상 헤모글로빈 증가 80% (16/20)으로 primary endpoint 충족.

 

▼ Sanofi (NASDAQ:SNY): 수혈 전력 없는 한랭 응집병 (cold agglutinin disease, CAD)에 대한 sutimlimab의 임상 3상 플라시보 대비 1.5 g/dL 이상 헤모글로빈 증가 73% vs 15%로 primary endpoint 충족.

 

▼ Novartis (NYSE:NVS): 발작성야간혈색뇨증 (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)에 대한 Iptacopan의 임상 2상 12주차 치료를 마친 모든 환자 60% 이상의 LDH 수준 감소를 보이며 primary endpoint 충족. 1명을 제외한 모든 환자 12주차 수혈 해방.

 

▼ TG Therapeutics (NASDAQ:TGTX): 비호지킨 림프종, 만성 림프구성 림프종 (CLL)에 대한 TG-1701 단독 혹은 ublituximab, Ukoniq (umbralisib) 3중 병용 임상 1상 결과 업데이트. 단독 투여군 200mg 코호트 ORR CLL 95%, 맨틀세포림프종(MCL) 65%, 발덴스트룀 거대글로불린혈증 (Waldenstrom macroglobulinemia, WM) 95%, 300mg 코호트 CLL 100%. 3중 병용 투여군 WM, CLL, MZL, DLBCL, FL 모든 암종 통털어 ORR 79%, CR 21%.

 

▼ Curis (NASDAQ:CRIS): 급성 골수구성 백혈병 (AML), 고위험 골수이형성 증후군 (MDS)에 대한 CA-4948 (IRAK4 저해제)의 임상 1/2상 ORR 5/17, CR 1, CRi 1, PR 2, marro CR 2.

 

▼ Aptose Biosciences Inc. (NASDAQ:APTO): 급성 골수구성 백혈병 (AML)과 B세포 악성 종양에 대한 luxeptinib (FLT3/BTK 저해제)의 두개의 임상 1a/b 업데이트.

 

▼ Mustang Bio, Inc. (NASDAQ: MBIO): B세포 비호지킨 림프종 (B-NHL), 만성 림프구성 림프종 (CLL)에 대한 MB-106 (CD20 CAR-T)의 임상 1/2상 업데이트. 개선된 세포공정으로 제조된 MB-106 투여 환자에서 ORR 93%, CR 67%.

 

▼ BeiGene, Ltd. (NASDAQ: BGNE):

• 만성 림프구성 림프종 (CLL), 소림프구성 림프종 (SLL)에 대해 BRUKINSA (BTK 저해제)와 ibrutinib을 비교하는 임상 3상 ALPINE primary endpoint 충족.
• 멘틀세포 림프종 (MCL), CLL, SLL에 대한 BRUKINSA, tislelizumab (anti-PD1) 병용 임상 2상 장기 효능 확인.

 

▼ Autolus Therapeutics (NASDAQ:AUTL): 나태한 B세포 림프종 (IBCL), 급성 림프구성 림프종 (ALL)에 대한 AUTO1 (obecabtagene autoleucel, obe-cel)의 임상 1상 IBCL metabolic CR 9/9, ALL MRD negative CR 17/20, 12개월 및 24개월 event free survival 50.2%

 

▼ Constellation Pharmaceuticals (CNST): 골수섬유증에 대한 pelabresib (CPI-0610)의 임상 2상 MANIFEST 37% (23/63) 환자가 1단계 이상 골수 섬유질화 향상.

 

▼ Protagonist Therapeutics (PTGX): 진성다혈구증 (polycythemia vera)에 대한 rusfertide의 임상 2상 대부분의 환자가 45% 이하의 적혈구 용적율 (hematocrit) 조절 유지하며 primary endpoint 충족.

 

 

코로나-19

[어제 장중 or 아침에 놓친 소식]

 

▼ Pfizer (PFE), BioNTech (BNTX), Moderna (MRNA): CDC가 mRNA 2차 접종 후 유소년 및 젊은 성인에서 심근염 혹은 심낭염 부작용이 높게 나타난다는 데이터 공개. 5/31까지 16-24세에서 275건의 심근염/심낭염 발병. 예상치는 10-102건. 30세 이하에서 나타난 475건의 심근염/심낭염에서 대부분의 환자는 입원했고 이중 81%는 완치. 병원에 15명이 남아 있으며 이중 3명은 집중 치료를 요함. 환자 대부분은 남성이며 접종후 3-4일 후 증상 발병. 이달초 이스라엘에서도 유사한 보고를 한 바 있음.

 

▼ Johnson & Johnson (JNJ): FDA가 J&J 코로나-19 백신 유통 기한을 3개월 냉장 보관에서 4.5개월 냉장 보관로 연장. 미국에서 보관중인 백신의 유통 기한 만료를 앞두고 나온 결정인데 과학적으로 제대로 검토하고 나온 결정인지 의문. CDC는 각 주로 보내는 공급을 재고가 소진될 때까지 일시 중단.

 

 

[어제 장마감후/오늘 장전]

 

▼ Moderna (NASDAQ:MRNA), BioNTech (NASDAQ:BNTX), Pfizer (NYSE:PFE): CDC가 mRNA 백신 2차 접종 후 나타나는 심근염/심낭염 부작용에 대해 논의하기 위해 자문 위원회 6/18 소집.

 

▼ Moderna (NASDAQ:MRNA): Tabuk Pharmaceutical Manufacturing Company에게 사우디 아라비아에서의 코로나-19 백신 mRNA-1273 및 변이 특이적 부스터 백신의 판매권 라이선스 아웃.