BIO 임상 개발 성공율 2011-2020

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BIO는 The Biotechnology Innovation Organization의 약자로 바이오테크 산업군에서 가장 큰 단체. 

BIO에서 2011-2020년간 자료를 바탕으로 FDA 승인 성공율에 대한 2016년 리포트의 업데이트 리포트 발간.

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서머리 

• 2011-2020년 기간 임상 1상에서 승인까지의 성공율은 7.9%.
• 가장 많이 실패하는 구간은 임상 2상으로 3상으로 넘어가는 확율은 28.9%.
• 14개의 주요 질병군 가운데 혈액 질환이 임상 1상~FDA 승인 확율 23.9%로 가장 높음. 가장 낮은 질환은 비뇨기 질환의 3.6%.
• 항암제 가운데에는 면역 항암제가 그 이외 항암제의 5.3% 대비 12.4%로 높음.
• 희귀질환은 17.0%로 상당히 높음.
• 반면 만성 비희귀질환은 5.9%로 낮음.
• 생물학적으로 복잡한 유형(modality)의 의약품들은 성공확율이 높음. CAR-T, RNAi는 각각 17.3%, 13.5%.
• 바이오마커를 이용해 환자를 선별한 경우 성공확율이 15.9%로 높음. 주 이유는 임상 2상 성공율이 거의 50%.
• 성공율에 영향을 미치는 주요 요인은 적응증, 타겟, 의약품 유형, 새로운 메카니즘.
• 평균적으로 임상 1상에서 승인까지 10.5년 소요. 성공율이 높은 질환일 수록 개발 기간도 짧은 경향이 있음.  

 

각 단계별 성공율

임상 2상에서 3상으로 넘어가는 단계가 가장 험난함. 일단 승인 신청하면 90%의 높은 확율로 승인 됨 (승인났다고 주가가 크게 오르지 못하는 이유. 아래 포스팅 참조)

▶ FDA 신약 승인과 주가의 상관 관계

이를 질병군 별로 더 잘게 쪼개면 아래 표와 같음. 초록색~빨간색으로 성공율이 낮아짐.

각 단계에서 승인까지 성공율

아래 표는 각 단계부터 승인까지의 성공율. 임상 1상에서 승인까지 평균은 7.9%.

이후 암 vs 암 이외 질병, 혈액암 vs 고형암 vs 면역항암제, 희귀질환 vs 만성 비희귀질환에 대한 비교가 나오는데 스킵. 관심 있는 분들은 리포트 참조.

 

유형(modality)별 성공율

CAR-T, RNAi, 항체 순으로 높음. RNAi가 13.5%인데 ASO가 5.2%라는 점이 흥미로움.

각 단계별.

바이오마커를 이용해서 환자군을 선별한 경우

바이오마커를 이용해서 환자군을 선별한 경우 임상 2상 성공율에서 큰 차이를 보이며 결과적으로 최종 승인 확율이 두배 가량 높아짐.

임상 개발 성공에 가장 중요한 요인들

적응증을 잘 골라야한다는 것이 쉽게 보임. 임상시험 결과가 두번째라는 것이 오히려 의외. 

반면 Breakthrough Therapy, Orphan Drug, Fast Track Designation 등은 그리 중요한 요인은 아님. 이것도 주가에 크게 반영되지 않는 것을 잘 설명해 줌 (마이크로캡의 경우 이런 지정을 받으면 폭등하는 경우들이 종종 보이지만 시총이 커질 수록 그런 경우는 줄어듦).

개발 기간

이번 자료의 흥미로운 부분 중 하나. 개발기간과 성공확율이 역의 상관 관계를 가진다는 점. 위에 나온 질병별 성공확율과 비교해서 보면 좋을 듯해서 그래프는 이곳에 붙였음 (두번째 그래프). 가령 비뇨기 질환(Urology)은 성공확율도 가장 낮고 기간도 가장 오래 걸림. 반면 대사 질환(Metabolic)의 경우 성공율은 두번째로 높고 기간은 두번째로 짧음. 100% 반비례하는 것은 아니지만 상당히 역의 상관관계가 높음. 

단계별 개발 기간.

2016년 보고서와 비교

2006~2015년의 자료를 바탕으로 조사한 2016년 보고서와 비교했을 때 성공 확율이 9.6%에서 7.9%로 낮아짐. 거의 전 질환분야에 대해서 성공 확율이 낮아졌는데 보고서에서는 기업 숫자가 증가하면서 프로그램 갯수가 늘어난 점, 투자자들이 좀 더 투명한 정보를 요구하면서 은근슬쩍 사라진 프로그램들의 숫자가 줄어든 점, 임상 1상을 끝내고 진행하고 있지 않던 2016년 보고서에 포함된 다수의 임상시험들이 이번 보고서에 1상 실패로 추가된 점 등을 꼽음.

 

단계별 비교.

 

더 자세히 알고 싶으신 분들은 리포트를 직접 보시길.