주식투자의 관점에서 임상시험 읽기 임상 1상 크리스퍼 테라퓨틱스 (Crispr Therapeutics, CRSP)
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2022. 2. 6. 11:17
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주식투자의 관점에서 임상시험 읽기 임상 1상편의 세번째 예시로 크리스퍼 테라퓨틱스/버텍스 파마의 유전성 혈액 질환에 대한 유전자 편집 치료제 후보물질 CTX001의 임상 1/2상을 읽어봤습니다.
0:00 서론
0:35 세포, 유전자 치료제 파이프라인 추이
2:07 RMAT 지정
5:13 베타지중해빈혈, 겸상적혈구증
6:58 CTX001의 작용 메커니즘
8:09 베타지중해빈혈, 겸상적혈구증 대상 유전자 편집, 유전자 치료 파이프라인
11:03 ex vivo, in vivo, in vitro, in silico
13:51 CTX001 임상시험 디자인, 데이터
21:08 불루버드 바이오의 beti-cel 임상시험 데이터
22:20 사노피/상가모의 SAR445136 임상시험 데이터
23:43 CRSP 주가반응
26:25 디스클레이머
#CRSP #VRTX #임상1/2상 #세포치료제 #유전자치료제 #유전자편집 #RMAT #TDT #SCD #CTX001 #BLUE #SGMO #SNY
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