Weekly Biotech Review 20191220
2019 회계연도의 실질적인 마지막주였던 이번주에 다양한 스몰딜들과 임상시험 실패 소식들이 쏟아져 나왔습니다. 서구에서는 크리스마스와 신년일이 있는 기간에는 많은 사람들이 긴 휴가를 떠나기 때문에 모든 비즈니스들이 휴식기에 들어갑니다. 그래서 이번 회계년도의 비즈니스들은 대체로 이번주 안에 마무리 해야 세금 처리를 할 수가 있습니다. 이번주에 특히 임상 실패 소식과 자잘한 스몰 라이선스 딜들이 많은 이유가 이번 회계년도 안에 손실과 비용 처리를 하기 위해서라고 보입니다.
이번주 바이오 산업군은 조금 주춤하는 모습을 보인 반면 제약주들은 줄줄이 이어지는 신약 승인 소식에 일주일간 무려 8% 상승했습니다.
매크로 및 헬스케어 정책 관련
의약품 수입 방안 공개: 트럼프 행정부가 지난 7월에 발표했던 캐나다로부터 의약품을 수입하는 방안을 공개하고 75일간의 의견수렴에 들어갔습니다. 공개된 안에 의하면 개별 주들은 캐나다로부터 허가된 의약품을 수입해올 수 있으며 인슐린을 포함한 biologics, 규제약물, 정맥주사제, REMS 의약품 (고위험 의약품으로 의료인의 감독하에 투여되야하는 의약품) 등은 대상에서 제외됩니다.
신약승인 – 신규 승인
Avadel Pharmaceuticals (AVDL): FDA가 Nouress (cysteine hydrochloride 주사)를 비경구영양법 (parenteral nutrition)이 필요한 신생아에 대해 승인했습니다.
Seattle Genetics, Inc. (SGEN), Astellas Pharma Inc. (ALPMF): FDA가 PADCEV을 수술 전후로 PD-1/L1과 플라티넘 화학치료를 거친 국부 진행성/전이성 요로상피암에 대해 신속 승인했습니다. PADCEV은 Nectin-4에 대한 항체-약물 접합체 (ADC)로 Seattle Genetics와 Astellas가 공동개발했습니다.
Bausch Health Companies (BHC): FDA가 Arazlo (tazarotene) 0.045% 로션을 여드름 (acne vulgaris) 에 대해 승인했습니다.
Johnson & Johnson (JNJ): EC가 Spravato (esketamine) 코 분무기를 주요우울증 (treatment-resistant major depressive disorder)에 대해 승인했습니다.
Merck (MRK), NewLink Genetics (NLNK): FDA가 EC에 이어 에볼라 바이러스 백신 Ervebo를 Zaire ebolavirus의 감염예방에 대해 승인했습니다. Ervebo는 NewLink가 2014년에 Merck에게 라이선스-아웃한 백신입니다.
AstraZeneca (AZN), Daiichi Sankyo (OTC:DSKYF): FDA가 항체-약물 접합체 Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)을 HER2 양성 절제불능/전이성 유방암 3차 치료제로 승인했습니다. 이번 승인은 신속승인으로 PDUFA는 2020년 2분기였습니다.
신약승인 – 확장 승인
Pfizer Inc. (PFE), Astellas Pharma Inc. (OTC:ALPMF): FDA가 Xtandi (enzalutamide)를 전이성 거세 민감성 전립선암 (metastatic castration-sensitive prostate cancer)에 대해 승인했습니다. Xtandi는 2012년과 2018년에 전이성 거세 저항성 전립선암 (metastatic castration-resistant prostate cancer) 과 비전이성 거세 저항성 전립선암 (non-metastatic castration-resistant prostate cancer) 에 대해 승인받았습니다. Xtandi는 안드로젠 수용체 저해제입니다.
AbbVie (ABBV): EC가 JAK 저해제 Rinvoq (upadacitinib)의 류마티스성 관절염 사용에 대해 승인했습니다.
Roche (RHHBY): EC가 Kadcyla (trastuzumab emtansine)를 수술후 taxane 항암치료와 HER2 표적치료를 거친 HER2 양성 유방암 환자의 애쥬반트 치료로 승인했습니다.
Merck (MRK), Pfizer (PFE): 일본의 PMDA가 Keytruda를 세가지 추가 적응증에 대해 승인했습니다: (1) Inlyta (axitinib, Pfizer)와 병용으로 절제불능/전이성 신세포암 (unresectable or metastatic renal cell carcinoma) 1차 치료 (2) 화학치료와 병용으로 재발성/전이성 두경부암 (recurrent or distant metastatic head and neck cancer) 1차 치료 (3) 재발성/전이성 두경부암 (recurrent or distant metastatic head and neck cancer) 1차 단독 치료
Bristol-Myers Squibb (BMY), Roche (RHHBY): EC가 Revlimid (lenalidomide), Rituxan (rituximab) 병용을 여포성 림프종 (follicular lymphoma)에 대해 승인했습니다.
Gilead Sciences (GILD): 중국의 NMPA가 Vosevi (sofosbuvir 400mg/velpatasvir 100mg/voxilaprevir 100mg)를 만성 C형 간염 (chronic hepatitis C virus (HCV) infection in adults without cirrhosis or with compensated cirrhosis who have failed prior treatment with a direct-acting antiviral (DAA) therapy)에 대해 승인했습니다.
신약승인 – 승인신청, 접수, 우선심사지정, CRL etc
| 회사명(심볼) | 후보물질 | 적응증 | 기관 | 이벤트 | 특이사항 |
| Deciphera Pharmaceuticals (DCPH) | ripretinib | advanced gastrointestinal tumors (GIST) | FDA | NDA 신청 | |
| Eiger BioPharmaceuticals (EIGR) | lonafarnib | Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS), progeroid laminopathies | FDA | Rolling NDA 시작 | |
| AstraZeneca (AZN) Merck (MRK) | LYNPARZA | first-line maintenance monotherapy for patients with germline BRCA-mutated (gBRCAm) metastatic adenocarcinoma of the pancreas (pancreatic cancer), whose disease has not progressed on at least 16 weeks of first-line platinum-based chemotherapy | FDA | AdCom 7-5 찬성 의견 | PDUFA 2019년 4분기 |
| Merck (MRK) | Keytruda | bacillus Calmette-Guérin-unresponsive, high-risk, non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) with carcinoma in-situ with or without papillary tumors who are ineligible for or have elected not to undergo cystectomy | FDA | AdCom 9-4 찬성 의견 | |
| Evofem Biosciences (EVFM) | Amphora vaginal gel | prevention of pregnancy | FDA | NDA 재접수 | PDUFA 2020.5.25, 2016년 CRL |
| Pfizer (PFE) | BRAFTOVI, ERBITUX | advanced BRAFV600E-mutant metastatic colorectal cancer (mCRC) | FDA | SNDA 접수 priority review | |
| Epizyme (EPZM) | tazemetostat | epithelioid sarcoma | FDA | AdCom 11-0 찬성의견 | |
| Epizyme (EPZM) | tazemetostat | relapsed/refractory follicular lymphoma, with or without EZH2 mutations, in patients who have received at least two prior lines of therapy | FDA | NDA 신청 | |
| Bristol-Myers Squibb (BMY) | lisocabtagene maraleucel (liso-cel) | relapsed/refractory large B-cell lymphoma (LBCL) who have received at least two prior therapies. | FDA | BLA 신청 | Celgene CVR 중 하나 |
| MacroGenics (MGNX) | margetuximab | metastatic HER2-positive breast cancer | FDA | BLA 신청 | |
| Gilead Sciences (GILD), Galapagos NV (GLPG) | filgotinib | moderate-to-severe rheumatoid arthritis | FDA | NDA 신청 | Priority Review Voucher 사용 |
| Amgen (AMGN), Allergan (AGN) | AMG 798 | Rituxan (rituximab, Roche)의 바이오시밀러 | |||
| UroGen Pharma Ltd. (URGN) | UGN-101 (mitomycin gel) | low-grade upper tract urothelial cancer (LG UTUC) | FDA | Priority Review 지정 | PDUFA 2020.4.18 |
| Nabriva Therapeutics (NBRV) | Contepo (fosfomycin) | complicated urinary tract infections (cUTIs), including acute pyelonephritis | FDA | NDA 신청 | 2019.5 CRL |
임상시험
San Antonio Breast Cancer Symposium @ San Antonio, 12.10~14
NantKwest (NK): 삼중음성유방암에 대한 N-803 (IL-15 superagonist, ImmunityBio), 저용량 화학치료, MUC1, brachyury, CEA 항암 백신, PD-L1 저해제 병용의 임상 1b상에서 ORR 67% (6/9), CR 22% (2/9), DCR 78% (7/9), DOR 2~12개월, mPFS 13.7개월의 효능을 보였습니다.
Novartis (NVS), Gossamer Bio (GOSS): 중등증-중증 천식 (moderate-to-severe asthma)에 대한 fevipiprant의 두개의 임상 3상이 primary 및 secondary endpoints를 충족하지 못하고 실패했습니다. Novartis는 fevipiprant에 대한 개발 중단을 선언했습니다. Fevipiprant는 지난 10월에도 중등증 천식 (moderate asthma)에 대한 두개의 임상 3상 살패를 발표한 바 있습니다. DP2 antagonist인 fevipiprant은 2주전 Novartis의 R&D day에서 2020년에 승인심사 신청을 할 주요 후보물질로 발표됐었습니다. 한편 DP2 antagonist인 GB001가 리드 후보물질인 Gossamer Bio가 Novartis의 결과에 유탄을 맞아 주가가 -37% 하락했습니다.
GlaxoSmithKline (GSK): 전신홍반성루프스 (systemic lupus erythematosus, SLE) 환자의 홍반성 신장염 (lupus nephritis)에 대한 SLE 치료제 Benlysta (belimumab)의 임상 3상 BLISS-LN에서 primary와 주요 secondary endpoints를 충족했습니다. Benlysta + 표준치료 그룹은 표준치료 그룹 대비 104주차 신장 반응에서 43% vs 32%, p=0.0311로 우위를 보였습니다. 자세한 데이타는 추후 학회에서 발표될 예정입니다.
Novartis (NVS), Aduro BioTech (ADRO): Novartis가 Aduro BioTech의 STING pathway activator ADU-S100의 개발을 중단하기로 했습니다. ADU-S100은 PD-L1 저해제 spartalizumab과 병용으로 고형암과 혈액암에 대해 임상1상을 진행중에 있었습니다. Aduro BioTech은 Keytruda와 병용으로 머리 목 편평 세포암 (head and neck squamous cell carcinoma)에 대해 진행중인 임상 2상을 계속 진행할 예정입니다. 첫 데이타는 2020년 하반기에 나올 예정입니다.
BeiGene (BGNE), AbbVie (ABBV), Johnson & Johnson (JNJ): 림프종의 일종인 발덴스트룀 거대글로불린혈증 (Waldenström’s macroglobulinemia)에 대한 BTK 저해제 Brukinsa의 임상 3상 ASPEN에서 AbbVie/J&J의 BTK 저해제 Imbruvica에 대해 primary endpoint인 3년간 CR 혹은 VGPR (very good PR)에서 우월성 확보에 실패했습니다. Primary endpoint. 자세한 데이타는 추후 학회에서 공개될 예정입니다.
| Brukinsa | Imbruvica | P | |
| VGPR (재발성/전이성) | 29% | 20% | 0.1160 |
| VGPR (전체) | 28% | 19% | 0.0921 |
| 1년 OS | 97% | 94% | |
| 1년 PFS | 90% | 87% |
GlaxoSmithKline (GSK): 주요 BCMA 타게팅 후보물질들 중에서 2주전 ASH에서 데이타 발표를 하지 않았던 GSK의 belantamab mafodotin (GSK2857916)의 저항성 다발성 골수종 (treatment-resistant multiple myeloma, MM)에 대한 임상 2상 DREAMM-2의 결과가 공개됐습니다. 항체-약물 접합체 (ADC)인 belantamab mafodotin의 2.5mg/kg 투여군은 ORR 31% (30/97), very good PR 19% (18/97)로 ASH에서 공개된 BCMA 타게팅 CAR-T난 이중항체들에 비해 다소 실망스러운 반응률을 보였을 뿐만 아니라 belantamab mafodotin의 임상 1상에서 보여준 반응률에서도 상당히 떨어지는 결과를 보였습니다. GSK는 DREAM-2결과를 바탕으로 2.5mg/kg 용법의 승인을 FDA에 신청할 계획인데 BCMA 제제로는 최초의 승인신청입니다.
| 회사명 | Johnson & Johnson | bluebird bio | Regeneron/Sanofi | Bristol-Myers Squibb | Amgen (ASH 2018) | GlaxoSmithKline |
| 후보물질 | JNJ-68284528 (JNJ-4528) | ide-cel (bb2121) 고용량군 | REGN5458 | CC-93259 | AMG 420 | belantamab mafodotin |
| 제제 | CAR-T | CAR-T | Full human bispecific antibody | 2 x BCMA + 1 CD3 항체 | Bispecific T-cell engager (BiTE) | ADC |
| N | 29 | 54 | 7 (3 x 3 mg, 4 x 6 mg) | 30 | 42 | 97 |
| ORR | 100% | 81.5% | 57% (75% @ 6 mg | 35.5% (3-6 mg) 88.9% (10 mg) | 31% (70% @ 400 ug) | 31% |
| CR | 69% | 35.2% | 14% | 44.4% @ 10 mg | 17% | 0% |
Wave Life Sciences (WVE): Wave Life Sciences가 suvodirsen과 WVE-N531의 개발을 중단한다고 발표했습니다. 두 ASO 후보물질은 Sarepta와 Exondys 51과 Vyondys 53 처럼 듀켄근이영양증의 exon 51과 53을 각각 타게팅하는 물질들입니다. 발표 후 주가는 -55% 하락했습니다. 반면 지난주 금요일 FDA의 깜짝 승인 발표로 주가가 급등한 Sarepta는 Wave의 임상 중단 발표로 3% 추가 상승했습니다.
Solid Biosciences (SLDB): 현재 안전성 문제로 FDA의 임상중단명령을 받고 있는 듀켄근이영양증 (Duchenne muscular dystrophy, DMD)에 대한 유전자 치료제 후보물질 SGT-001의 임상 1/2상에서 심각한 부작용을 보였던 세번째 환자가 현재는 정상으로 회복했고 다른 두 환자에게서 SGT-001의 치료효과를 짐작케하는 바이오마커 데이타를 확보했다고 밝혔습니다.
Gilead Sciences (GILD): selonsertib (Ask1 저해제), firsocostat (ACC 저해제), cilofexor (FXR agonist) 세가지 제제의 단독과 병용을 NASH (nonalcoholic steatohepatitis)에 대해 테스트 중인 임상2상 ATLAS가 primary endpoint인 NASH 악화 없는 섬유질화 등급 최소 1단계 상승을 충족하지 못했습니다. 그러나 firsocostat + cilofexor의 조합에서는 NAFLD Activity Score 2단계 상승, steatosis, hepatocellular ballooning, lobular inflammation 1단계 감소 등의 secondary endpoint는 충족했습니다. 자세한 데이타는 추후 학회에서 공개될 예정입니다. 지난달에 Gilead는 Amarin의 Vascepa를 추가한 firsocostat와 cilofexor의 삼중 병용 코호트를 추가했고 이 결과는 2020년 말에 나올 예정입니다.
Boehringer Ingelheim: BI가 AOC3저해제 BI 1467335의 개발을 중단한다고 밝혔습니다. BI 1467335은 호주의 Pharmaxis에서 2015년 선수금 $30M에 라이선스-인한 후보물질로 NASH에 대해 개발중이었습니다. 임상결과 NASH 바이오마커에 변화를 보이는 등 긍정적인 효과를 확인했지만 NASH 환자들의 약물-약물 상호작용 (drug-drug interaction)에 대한 위험이 있어 임상을 중단한다고 합니다.
Bellerophon Therapeutics (BLPH): 간경련과 관련된 폐고혈압 (Pulmonary Hypertension associated with Interstitial Lung Disease, PH-ILD)에 대한INOpulse의 임상 2/3상 iNO-PF의 코호트 2에서 MVPA 점수가 플라시보 대비 통계적으로 유의미한 차이를 보였습니다. 임상 3상 파트는 2020년 1분기에 시작할 예정입니다.
Proteostasis Therapeutics (PTI): F508del 상동 및 이형돌연변이를 지닌 낭포성 섬유종 (cystic fibrosis, CF) 에 대한 dirocaftor (PTI-808), posenacaftor (PTI-801), nesolicaftor (PTI-428) 3중 병용의 임상 2상에서 상동돌연변이 그룹은 플라시보 대비 8%의 폐기능 향상(p<=0.01)을 보였지만 이형돌연변이 그룹에서는 통계적 유의미성 확보에 실패했습니다. Proteostasis는 F508del 상동돌연변이 환자들을 대상으로 임상 3상을 2020년에 시작할 계획입니다.
Axsome Therapeutics (AXSM): 경구용 AXS-05 (NMDA receptor antagonist)이 주요우울장애 (major depressive disorder, MDD)에 대한 임상 3상GEMINI에서 primary, 모든 주요 secondary endpoints를 충족했습니다. Axsome은 2020년 하반기에 FDA에 승인신청할 예정입니다. AXS-05은 이미 사용되고 있는 buproprion (GSK의 Wellbutrin의 주요 구성 성분)과 기침약으로 사용되는 dextromethorphan을 혼합한 제제로 41개의 특허로 2034년까지 보호받고 있지만 오래된 약물의 혼합이다보니 특허의 보호는 상당히 약하다는 평가입니다. 어찌됐건 모로가도 서울만 가면 된다고, 혁신 신약들이 동일 적응증에 죄다 실패하는 가운데 Axsome은 계속 임성성공발표를 하면서 올해 저점 대비 무려 50배가 올랐습니다. 5배가 아니고 50배입니다...
Minerva Neurosciences (NERV): 중등-중증 주요우울장애 moderate-to-severe major depressive disorder, MDD)에 대한 MIN-117의 임상 2b상에서 primary와 주요 secondary endpoints를 충족하지 못했습니다. 회사측은 MIN-117의 개발을 중단하기로 결정했습니다. MIN-117은 5-HT1A라는 세로토닌 수용체 섭타입에 대한 저해제입니다.
Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (BHVN): BHV3500-201 (vazegepant) 코 분무기의 급성 편두통에 대한 임상 2/3상에서 10mg, 20mg 용법에서 primary와 주요 secondary endpoints를 충족했습니다. 5Mg 용법은 실패했습니다. 자세한 데이타는 추후 학회에서 발표될 예정입니다.
Pacira BioSciences (PCRX): 비오피오이드 계열 진통제 EXPAREL (bupivacaine liposome injectable suspension)의 척추 혹은 심장 수술을 받은 소아 환자에 대한 임상 3상 PLAY에서 성인 환자와 동등한 PK, 안전성 결과를 얻었습니다. Pacira는 적응증 확장을 위한 sNDA를 2020년 상반기에 제출할 예정입니다.
BioMarin Pharmaceutical (BMRN): 연골형성부전 (achondroplasia)에 대한 vosoritide의 임상 3상에서 플라시보 대비 연평균 1.6cm 성장을 보이며 primary endpoint를 충족했습니다. Vosoritide는 뼈의 성장을 촉진하는 CNP (C-type natriuretic peptide)의 안정성을 높인 유사체입니다. BioMarin은 2020년 상반기 FDA와 미팅을 가질 예정입니다.
Adamas Pharmaceuticals (ADMS): 파킨슨병 환자의 운동장애 치료제 Gocovri (ADS-5102, amantadine hydrochloride)의 적응증 확장을 위한 임상 3상에서 다발성 경화증 환자의 운동장애를 향상시키는데 실패했습니다.
Alnylam Pharmaceuticals (ALNY): 희귀유전질환 제 1형 원발성 고옥살산뇨증 (primary hyperoxaluria type 1, PH1)에 대한 lumasiran의 임상 3상 ILLUMINATE-A가 priamry와 모든 secondary endpoints를 충족했습니다. 또다른 임상 3상 ILLUMINATE-B와 ILLUMINATE-C의 데이타는 2020년 중반과 2021년 에 각각 발표될 예정입니다. Alnylam은 ILLUMINATE-A의 결과를 바탕으로 2020년 초 미국과 유럽에 승인신청을 할 계획입니다.
Homology Medicines (FIXX): 페닐케톤뇨증 (phenylketonuria, PKU)에 대한 유전자 치료제 후보물질 HMI-102의 임상 1/2상에서 고용량을 투여한 한명의 환자의 페닐알라닌 수치가 1주차 35%, 4주차 48% 감소한 반면 타이로신은 각각 72%, 85% 증가했다고 밝혔습니다. 반면 저용량을 투여한 두명의 환자에서는 효과가 나타나지 않았습니다. BioMarin과 Sangamo도 PKU에 대한 유전자 치료제 개발에 들어가 있습니다.
Regulus Therapeutics (RGLS): FDA가 RGLS4326의 임상 1상에 대한 중단 명령을 철회했습니다. 상염색체 우성 다낭성 신종 (autosomal-dominant polycystic kidney disease)에 대한 임상 1상은 지난 7월 쥐 독성 시험에서 특이점이 발견된 후 더이상 새 환자를 받지 못하도록 하는 부분적 임상 중단 명령이 내려졌었습니다. 임상 시험은 다음 분기에 재개될 예정입니다.
Lexicon Pharmaceuticals (LXRX): Zynquista (sotagliflozin)의 2형 당뇨병 (T2D) 에대한 임상 3상 SOTA-EMPA이 primary와 secondary endpoints를 충족했습니다. Primary endpoint는 플라시보 대비 HbA1C의 감소이고 secondary endpoint는 Eli Lilly의 Jardiance (empagliflozin) 대비 비열등성입니다. 자세한 데이타는 추후 학회에서 공개될 예정입니다.
Stealth BioTherapeutics (MITO), Alexion Pharmaceuticals (ALXN): Elamipretide의 1차 마이토콘드리아 근신증 (primary mitochondrial myopathy, PMM)에 대한 임상 3상 MMPOWER-3이 primary endpoints인 6분 걷기와 피로도 점수를 충족하지 못했습니다. Elamipretide는 Alexion이 지난 10월 $30M 선수금에 라이선스-인한 후보물질입니다.
Axovant Gene Therapies (AXGT): Axovant가 GM1 갤글리오사이드 축척증 (GM1 gangliosidosis)에 대한 유전자 치료제 후보물질 AXO-AAV-GM1의 환자 한명의 데이타를 공개했습니다. 인지 능력을 측정하는 Vineland-3 점수, CGI 측정, 영양상태 측정 등에서 임상적으로 유의미한 개선이 이뤄졌습니다.
M&A, Licensing, Collaboration
Roche (RHHBY): 영국의 CMA와 미국의 FTC가 Roche의 Spark Therapeutics 인수를 차례롤 승인했습니다. Roche는 FTC 승인 다음날 바로 인수작업을 완료했습니다. 이로서 올 2월에 인수발표가 난 이후 몇차례 최종 인수일이 연기되던 이번 딜이 드디어 종료됐습니다. 애초 예상과 달리 FTC는 이번 딜에 Roche에 자산 매각 관련 요구를 하지 않았습니다.
Illumina (ILMN), Pacific Biosciences of California (PACB): 영국의 CMA에 이어 미국의 FTC도 Illumina의 PacBio 인수를 반대한다고 발표했습니다. FTC는 Illumina를 상대로 Illumina가 독점 유지를 위해 경쟁사인 PacBio의 기술을 사장시키려 한다며 행정 소송을 예고했습니다. 이 딜은 점점 미궁으로 빠져들어가는듯 하군요.
Ultragenyx (RARE), Kyowa Kirin Co., Ltd, Royalty Pharma: Ultragenyx가 Kyowa Kirin의 Crysvita (burosumab) 유럽 판매에서 나오는 로얄티를 $320M에 Royalty Pharma에 판매했습니다. 이번 딜은 Royalty Pharma가 받게되는 로얄티의 총량이 2030년 12월 31일 이전에 $320M의 1.9배를 넘거나 2030년을 넘기더라도 총량의 2.5배를 넘는 경우 자동으로 폐기됩니다. Crysvita는 X염색체 연계 저인산혈증 (X-linked hypophosphatemia) 치료제로 유럽에서 1세 이상 유소년에 대해 조건부 승인을 받았고 성인에 대해서는 승인 심사중에 있습니다.
Syros Pharmaceuticals (SYRS), Global Blood Therapeutics (GBT): Syros와 GBT가 겸상적혈구병 (Sickle cell disease)과 지중해빈혈 (beta thalassemia) 치료제 공동개발 협업 계약을 맺었습니다. Syros가 자사의 유전자 조절 플랫폼을 이용해 후보물질을 발굴하고 GBT가 개발 및 판매하는 조건으로 Syros에 $20M 선수금과 3년간 $40M의 전임상 개발 비용을 지불하고 후보물질당 총 $315M 규모의 마일스톤을 받는 조건입니다.
Nvidia (NVDA): GPU 개발업체 Nvidia가 DNA 시퀀싱 분석 소프트웨어 개발업체 Parabricks를 공개되지 않은 조건에 인수했습니다. 위클리 리뷰를 하면서 Nvidia를 쓰게 될줄은 몰랐네요.
Novartis (NVS), Akcea Therapeutics (AKCA), Ionis Pharmaceuticals (IONS): 노바티스가 Akcea/Ionis의 가족성 킬로미크론 혈증 (familial chylomicronemia syndrome) 치료제 후보물질 AKCEA-APOCIII-Lrx 개발, 판매 옵션을 행사하지 않기로 했습니다. Akcea/Ionis는 계속해서 개발한다고 합니다.
Biogen (BIIB), Ionis Pharmaceuticals (IONS): Biogen이 Ionis의 알츠하이머를 포함한 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 IONIS-MAPTrx을 $45M 라이선스 비용, 최대 $155M 마일스톤과 로얄티에 라이선스-인했습니다. IONIS-MAPTrx는 tau의 생성을 막는 ASO 입니다.
Biogen (BIIB), Catalyst Biosciences (CBIO): Biogen이 Catalyst의 건식 노인성 황반변성 (dry age-related macular degeneration, dry AMD) 치료제 후보물질 CB 2782 (CB 2782-PEG)을 선수금 $15M, 최대 $340M 마일스톤과 로얄티에 라이선스-인했습니다.
Bristol-Myers Squibb Company (BMY), WindMIL Therapeutics: WindMIL Therapeutics가 자사의 marrow-infiltrating lymphocytes (MILs)와 BMY와 협업 계약을 맺고 Opdivo와 병용으로 비소세포폐암에 대한 임상 2상을 시작합니다. MILs는 비소세포폐암 환자의 골수에서 분리한 T세포를 활성화/증폭시키는 WindMIL의 기술입니다.
Exelixis (EXEL), Roche (RHHBY): Exelixis와 Roche가 Cabometyx (cabozantinib), Tecentriq (atezolizumab) 병용을 비소세포폐암, 거세저항성 전립선암, 신세포암에 대해 세개의 후기 임상시험을 공동 진행하기로 했습니다.
Jazz Pharmaceuticals (JAZZ), PharmaMar (Madrid:PHM): Jazz가 스페인 PharmaMar의 항암제 후보물질 Zepsyre (lurbinectedin)의 미국 판권을 선수금 $200M, FDA 승인시 추가 선수금 $250M, 마일스톤 최대 $550M와 로얄티에 라이선스-인했습니다. PharmaMar는 이달초에 FDA에 소세포폐암에 대해 승인신청을 했습니다.
Selecta Biosciences (SELB), Asklepios BioPharmaceuticals: AskBio가 Selecta의 immune tolerance platform인 ImmTOR의 사용권을 선수금, 마일스톤 최대 $240M과 로얄티에 라이선스-인했습니다. AskBio는 ImmTOR을 폼폐병 치료를 위한 자사의 AAV 유전자 치료제 개발에 쓸 계획입니다.
Genmab A/S (GMAB), CureVac AG: 덴마크의 Genmab이 독일의 CureVac의 mRNA 기술을 이용한 항암제용 항체 개발을 위한 계약을 맺었습니다. 계약조건은 선수금 $10M과 €20M의 지분인수, 공개되지 않은 마일스톤과 로얄티입니다.
Takeda Pharmaceutical Co. Ltd. (TAK), Turnstone Biologics Inc: Takeda가 일본의 Turnstone과 vaccinia 바이러스를 이용한 oncolytic virus 개발을 위한 협업 계약을 맺었습니다. Takeda는 Turnstone의 RIVAL-01에 대한 권리를 가지게 됩니다. RIVAL-01은 FLT3LG, IL-12와 CTLA-4 항체를 지니고 있습니다. 또한 추가적인 후보물질에 대한 개발도 하게 됩니다. 계약 조건은 선수금과 지분투자 $120M, 마일스톤 $900M 입니다.
Johnson & Johnson (JNJ), TARIS Biomedical LLC: J&J가 비상장기업 TARIS Biomedical LLC를 공개되지 않은 조건에 인수했습니다. TARIS는 방광 질환에 대해 국부 약물전달 기술인 TARIS System을 보유하고 있으며 리드 후보물질은 방광암 치료제 후보물질 TAR-200입니다.
Johnson & Johnson (JNJ), Alphabet (GOOG, GOOGL): J&J가 Alphabet의 Verily Life Sciences와 공동으로 지분투자해서 설립한 수술용 로봇 및 데이타 사이언스 기업 Verb Surgical의 지분 전부를 인수했습니다.
TRACON Pharmaceuticals (TCON), 3D Medicines, Jiangsu Alphamab Biopharmaceuticals: TRACON Pharmaceuticals이 중국의 3D Medicines, Jiangsu Alphamab Biopharmaceuticals로부터 피하 주사용 PD-L1 single-domain 항체 KN035의 북미 개발권을 라이선스-인했습니다.
Bausch Health Companies (BHC), Novaliq GmbH: Bausch Health가 독일의 Novaliq로부터 마이봄샘 기능 장애 (Meibomian gland dysfunction)와 연관된 안구건조증 치료제 후보물질 NOV03 (perfluorohexyloctane)의 미국/캐나다 개발권을 라이선스-인했습니다. NOV03는 현재 임상 2상을 성공적으로 마치고 2020년 임상 3상을 시작할 예정입니다.
기타
Bristol-Myers Squibb (BMY), Gilead Sciences (GILD): LA 법원이 Gilead Sciences가 BMY에 독점으로 라이선스된 CAR-T 특허에 대해 침해했다며 $752M을 배상하라고 판결했습니다.
Allakos (ALLK): Seligman Research가 부정적인 리포트를 발간하면서 주가가 -10% 하락했습니다. 리포트는 SIGLEC8을 타게팅하는 AK002에 대해 KOL의 검증이 없었고, 회사 규모에 걸맞는 최소한도의 sell-side coverage가 부족하며 임상 데이타에 의문점이 많다는 등 22가지의 문제점을 지적했습니다. Allakos는 지난 8월 AK002의 호산백혈구성 위장 장애 (eosinophilic GI disorders)에 대한 임상 2상 (ENIGMA) 데이타를 발표한 후 주가가 약 4배 가량 상승했습니다.
Paratek Pharmaceuticals, Inc. (PRTK): Paratek이 BARDA (Biomedical Advanced Research and Development Authority)와 항생제 Nuzyra (omadacycline)의 폐탄저 (pulmonary anthrax) 치료제 사용을 위한 5년 개발 계약을 맺고 $59M을 선수금으로 받았습니다. BARDA는 미보건복지부 산하 바이오테러를 대비한 의약품 개발을 담당하는 기관입니다.
CymaBay Therapeutics (CBAY): 지난 11월 리드 후보물질 seladelpar의 NASH에 대한 임상 중단 결정을 내렸던 CymaBay가 primary biliary cholangitis (PBC)에 대한 임상시험도 중단하고 인력 60%를 감원하는 구조조정에 들어간다고 발표했습니다. 더불어 전략적 대안(strategic alternatives)도 모색한다고 합니다. 전략적 대안은 보통 회사의 매각을 의미하고 최악의 경우 파산보호신청까지도 염두에 둬야하는 상황일때 나오는 말입니다.
| Symbol | Name | Weekly Gain | 시가총액 |
| S&P500 (SPY) | SPDR S&P 500 ETF Trust | 1.07% | |
| Nasdaq100 (QQQ) | PowerShares QQQ Trust, Series 1 | 2.18% | |
| 바이오텍 (XBI) | SPDR S&P Biotech | 1.41% | |
| AXSM | Axsome Therapeutics Inc | 115.15% | 3.5B |
| SYRS | Syros Pharmaceuticals Inc | 53.16% | 298.4M |
| CBIO | Catalyst Biosciences Inc | 50.61% | 89.2M |
| SELB | Selecta Biosciences Inc | 49.35% | 110.9M |
| PRTK | Paratek Pharmaceuticals Inc | 23.24% | 134.2M |
| EPZM | Epizyme Inc | 16.77% | 1.9B |
| NK | Nantkwest Inc | 14.24% | 323.6M |
| NLNK | NewLink Genetics Corp | 14.11% | 69.4M |
| URGN | Urogen Pharma Ltd | 6.98% | 726.3M |
| NVDA | NVIDIA Corporation | 6.87% | 146.5B |
| BMRN | BioMarin Pharmaceutical Inc. | 5.71% | 15.2B |
| RHHBY | Roche Holdings AG Basel ADR Common Stock | 4.51% | 273.4B |
| AZN | AstraZeneca plc | 4.34% | 66.2B |
| DCPH | Deciphera Pharmaceuticals Inc | 3.95% | 3.4B |
| EVFM | Evofem Biosciences Inc | 3.92% | 298.2M |
| EXEL | Exelixis, Inc. | 3.87% | 5.6B |
| JAZZ | Jazz Pharmaceuticals PLC | 3.63% | 8.7B |
| FIXX | Homology Medicines Inc | 3.43% | 943.2M |
| JNJ | Johnson & Johnson | 3.31% | 384.4B |
| SGEN | Seattle Genetics, Inc. | 3.00% | 20.1B |
| GSK | GlaxoSmithKline plc | 2.91% | 236.1B |
| MGNX | MacroGenics Inc | 2.83% | 532.7M |
| MRK | Merck & Co., Inc. | 2.68% | 233.2B |
| AMGN | Amgen, Inc. | 2.67% | 144.4B |
| PFE | Pfizer Inc. | 2.35% | 217.1B |
| RARE | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | 1.71% | 2.5B |
| ILMN | Illumina, Inc. | 1.67% | 48.5B |
| ABBV | AbbVie Inc | 1.65% | 132.0B |
| GILD | Gilead Sciences, Inc. | 1.64% | 84.6B |
| BIIB | Biogen Inc | 1.42% | 54.3B |
| NVS | Novartis AG | 1.40% | 238.3B |
| BHVN | Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd | 1.37% | 2.8B |
| AGN | Allergan plc | 1.04% | 62.5B |
| GOOGL | Alphabet Inc Class A | 0.32% | 931.8B |
| GOOG | Alphabet Inc Class C | 0.13% | 931.8B |
| GBT | Global Blood Therapeutics Inc | -0.01% | 4.6B |
| PCRX | Pacira Biosciences Inc | -0.04% | 1.9B |
| SLDB | Solid Biosciences Inc | -0.24% | 188.6M |
| EIGR | Eiger Biopharmaceuticals Inc | -0.39% | 316.2M |
| BMY | Bristol-Myers Squibb Co | -0.49% | 148.9B |
| ALXN | Alexion Pharmaceuticals, Inc. | -0.61% | 24.3B |
| TAK | Takeda Pharmaceutical Co Ltd | -0.74% | 13792.7B |
| ALNY | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | -1.54% | 12.9B |
| GLPG | GALAPAGOS NV/S ADR | -1.63% | 12.1B |
| BGNE | Beigene Ltd | -1.64% | 135.9B |
| GMAB | GENMAB A/S/S ADR | -2.12% | 95.4B |
| IONS | Ionis Pharmaceuticals Inc | -2.24% | 8.7B |
| BHC | Bausch Health Companies Inc | -3.23% | 10.6B |
| AKCA | Akcea Therapeutics Inc | -3.73% | 1.7B |
| PACB | Pacific Biosciences of California | -4.17% | 809.5M |
| DSKYF | DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED | -4.76% | 4994.3B |
| AXGT | Axovant Gene Therapies Ltd | -4.88% | 119.9M |
| TCON | TRACON Pharmaceuticals Inc | -5.79% | 7.7M |
| CBAY | CymaBay Therapeutics Inc | -8.25% | 129.8M |
| LXRX | Lexicon Pharmaceuticals, Inc. | -9.26% | 468.7M |
| ADRO | Aduro BioTech Inc | -10.71% | 80.4M |
| ALLK | Allakos Inc | -11.71% | 5.3B |
| RGLS | Regulus Therapeutics Inc | -12.16% | 13.6M |
| AVDL | Avadel Pharmaceuticals PLC | -16.53% | 225.1M |
| NERV | Minerva Neurosciences Inc | -19.73% | 233.4M |
| BLPH | Bellerophon Therapeutics Inc | -21.43% | 22.8M |
| NBRV | Nabriva Therapeutics PLC - ADR | -26.86% | 100.3M |
| GOSS | Gossamer Bio Inc | -37.41% | 1.0B |
| ADMS | Adamas Pharmaceuticals Inc | -44.29% | 103.4M |
| MITO | Stealth BioTherapeutics Corp | -58.55% | 166.4M |
| WVE | Wave Life Sciences Ltd | -59.47% | 522.6M |
| PTI | Proteostasis Therapeutics Inc | -70.59% | 63.7M |
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