지난 주 (5/27~6/2) 바이오-제약 리뷰

Madrigal Pharmaceuticals (Nasdaq:MDGL):  목요일 자사의 Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) 치료제 MGL-3196에 대한 긍정적인 임상 2기 결과 발표하면서 주가가 $265.61로 145% 급등. 동일한 MOA (mechanism of action)의 치료제VK2809를 개발중인 Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX) 는 MDGL 뉴스의 수혜자가 되어 $9.99로 101% 동반상승. VK2809의 임상 2기 결과는 2018년 하반기 발표 예정.
 
Kitov Pharma Ltd. (NASDAQ: KTOV; TASE: KTOV): 골관절염 통증 (osteoarthritis pain)/ 고혈압 (hypertension)의 경구용 정제 (oral tablets)인 Consensi (amlodipine and celecoxib)가 FDA 승인을 받으면서 주가는 목요일 $3.03으로 41% 상승. 그러나 금요일에 신주 및 사채 발행(stock and warrant offering)을 발표하면서 15% 하락.
 
scPharmaceuticals Inc. (Nasdaq:SCPH): 목요일에 FDA로부터 Furoscix Infusor (furosemide)의 NDA에 결함이 있다는 레터를 받음. 자사는 그 결함이 무엇인지 특정되지 않았다고 언급. NDA의 PDUFA date은 2018년 6월 23일임. 목요일 주가는 30% 하락 하여 $9.94에 마감.
 
Clearside Biomedical, Inc. (NASDAQ:CLSD): 목요일 임상 2기 Tybee trial 결과 발표 후 32% 하락하여 $9.86에 마감. 당뇨 황반부 종 (diabetic macular edema) 환자들에 처리한 자사의 suprachoroidal CLS-TA와 EYLEA (Regeneron)의 콤보가 EYLEA 만 처리한 환자군에 비해 효능이 크게 높지 않게 나옴 (12.3 ETDRS vs 13.5 ETDRS, p = 0.664). 또한 안전성 면에서 콤보 처리군이 더 안 좋게 나옴 (8.3% vs 2.9%).
 
CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) and Vertex Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:VRTX): FDA가 겸상 적혈구 병 (sickle cell disease) 치료제 CTX001에 대한 IND의 임상중단을 통보함. 자사는 중단사유가 IND의 심사과정에서 제기된 몇몇 의문들에 대한 해답이 보류됐기 때문이라고 발표.



6~7월 FDA 신약 승인 심사 스케쥴

*** 참고: 용어정리***

- PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) date: FDA가 그날 이내에 신청된 신약의 승인 여부를 결정해야하는 날자. PDUFA date 이내에 결정해야 하므로 그보다 이전에 결정할 수도 있음.
 
- AdCom (Advisory Commettee) date: FDA 승인 이전에 전문가로 구성된 독립된 패널이 신약의 승인 여부에 대한 추천을 투표로 결정하는 날자. FDA는 AdCom의 결정을 따를 의무는 없으나 대체로 따름. 약효, 안전성 등이 너무나 뚜렷하게 뛰어난 경우 AdCom이 열리지 않는 경우도 있음.
 
- NDA (New Drug Application): 미국 FDA에 신약의 판매/마켓팅에 대한 승인을 받기 위해 신약의 동물실험 및 임상실험 결과를 담아 제출하는 신약승인신청서. IND가 포함됨. 유사한 신청서로는 기존에 승인된 약의 처방 범위를 넓히기 (label expansion) 위해 제출하는 sNDA (Supplemental NDA)와 제네릭의 승인을 위해 제출하는 ANDA (Abbreviated NDA) 가 있음.
 
- IND (Investigational New Drug Application): 임상실험을 시작하기 전에 아직 승인 받지 않은 신약 (Investigational New Drug)에 대해 타주로의 이송 및 인간 처방에 대한 허가를 FDA에 신청하는 신청서.

오늘 미 하원에서 "right to try" 법안이 통과되서 대통령의 승인을 남겨놨습니다. 이 법안의 골자는 생명에 위협이 되는 질병이 있는 환자가 아직 FDA 승인이 나지 않았으나 안전성이 검증된 신약후보 (experimental therapy)를 사용하는 것을 허용하는 내용입니다.

지금까지는 FDA의 관리를 받는 임상실험에 등록된 환자들만 신약후보를 사용할 수 있었습니다. 신약후보는 임상 1기의 안전성 검사를 통과한 약들만 대상이고, 이 약을 사용하기 위해서는 환자가 생명에 위협이 되는 질병을 가지고 있고, 이미 가능한 모든 치료법을 다 사용했으나 효과가 없는 경우에 한정됩니다. 말기암 같은 경우가 해당되겠네요.

이 법안이 통과되면 임상을 진행중인 많은 clinical stage의 biotech/pharma 들, 특히 항암제를 개발 중인 회사들이 혜택을 얻을 수 있을 것으로 예상됩니다. (돈을 받고 팔지는 잘 모르겠습니다만) 신약 승인 전에 한정적이나마 매출을 올릴 수도 있을 것이고, 보통 신약이 승인이 나서 마켓에 나오면 얻을 수 있는 real world data를 좀 더 일찍 얻는 효과 혹은 비공식적으로 진행중인 임상실험의 대상을 확장하는 효과 등도 있으리라 봅니다. 다만 보험 적용이 안 될 가능성이 높아서 접근성은 높지 않을 것으로 예상합니다.

지난주 수요일 (5/16) ASCO 미팅 초록 발간되었음. ASCO는 AACR과 함께 암 관련 학회 중 가장 큰 학회이며 특히 임상결과가 많이 발표되기 때문에 항암 치료제를 개발하는 모든 회사는 이 미팅에서 발표를 한다고 보면 됨. 올해 ASCO는 6.1~5 시카고에서 열림.
 
ASCO 초록이 일반에 공개되면서 많은 제약-바이오주 들의 주가가 출렁거렸음. 한가지 유념할 점은 초록 마감일이 2월초였기 때문에 실제 6월 발표에는 업데이트된 데이터가 발표될 것이라는 점.
 
ASCO 초록 발간으로 지난주 가장 큰 영향을 받은 주식은 LOXO와 JNCE.
 
Loxo Oncology, Inc. (LOXO): RET 돌연변이 암들에 대한 LOXO-292 임상 1기가 69%의 overall response rate을 보이면서 주가가 20% 상승.
Jounce Therapeutics, Inc. (JNCE): 말기암들에 대한 자사의 JTX-2011와 브리스톨마이어스 (BMY)의 OPDIVO 콤보 임상 1/2의 결과가 9% (2/19, 콤보)와 8% (JTX-2011만 처리)의 partial responses만을 보이면서 주가가 35% 하락.
 
이밖에 ASCO에서 살펴봐야할 주요 종목들

ORR: overall response rate
CR: complete response
PR: partial response
PFS: progress free survival
SD: stable disease

ASCO 초록 찾기: http://abstracts.asco.org/214/Index

View_214.html

- PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) date은 FDA가 그날 이내에 신청된 신약의 승인 여부를 결정해야하는 날자. PDUFA date 이내에 결정해야하므로 그보다 이전에 결정할 수도 있음.

- AdCom (Advisory Commettee) date: FDA 승인 이전에 전문가로 구성된 독립된 패널이 신약의 승인 여부에 대한 추천을 투표로 결정하는 날자. FDA는 AdCom의 결정을 따를 의무는 없으나 대체로 따름. 약효, 안전성 등이 너무나 뚜렷하게 뛰어난 경우 AdCom이 열리지 않는 경우도 있음.

2018년에 출시되었거나 출시될 예정인 신약들 중 2022년까지 블락버스터 판매 (>$1B/year) 가 예상되는 치료제들입니다. 링크게 가면 각 치료제들에 대한 상세한 자료가 담긴 pdf 자료를 받을 수 있습니다.

출처: http://info.clarivate.com/drugstowatch2018

** 아래는 모두 미국 FDA 기준입니다. 국가별로 제출 서류의 이름이나 기간, 용어 등이 다를 수 있습니다.
 
통상적인 신약 개발 및 FDA 신약 심사, 승인 절차
1. 신약 후보물질의 스크리닝
2.  Pre-clinical Trial: 배양세포 및 동물에서 약효 및 부작용 확인
3.  IND 제출: 임상 실험을 시작하기 전 FDA와 논의를 거쳐 IND를 제출하고 승인을 얻어야 임상 실험을 시작할 수 있음
4.  임상 실험: Phase 1, 2, 3
5.  NDA or BLA제출: 제출 후 8주 이내 결과 통보. 심사하기로 결정난 경우 PDUFA date를 10달 이내에 통보.
6.  AdCom meeting
7.  PDUFA date 이전에 승인 여부 결정
 
 
제출하는 서류 및 심사 진행 과정 관련 용어들
IND (Investigational New Drug): 임상실험 시작 전 신약 후보 물질에 대해 타주로의 운송 및 사람에게 투여하는 것을 승인받기 위해 FDA에 제출하는 서류. 동물실험 결과, 제조 공정에 대한 정보 등이 담김.
 
NDA (New Drug Application):  신약의 판매/마켓팅에 대한 승인을 받기 위해 FDA에 제출하는 신약승인신청서.  IND, 동물실험 및 임상실험 결과가 포함됨.  유사한 신청서로는 기존에 승인된 약의 처방 범위를 넓히기 (label expansion) 위해 제출하는 sNDA (Supplemental NDA)와 제네릭의 승인을 위해 제출하는 ANDA (Abbreviated NDA) 가 있음.  통상적으로 제출 후 두달 이내에 심사할지 여부를 알려줘야함.
 
BLA (Biologics License Application): NDA와 마찬가지로 Biologics 약의 미국내 판매에 대한 승인을 받기 위해 FDA에 제출하는 서류. Biosimilar도 해당됨.

PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) date:  FDA가 그날 이내에 신청된 신약의 승인 여부를 결정해야하는 날자.  PDUFA date 이내에 결정해야 하므로 그보다 이전에 결정할 수도 있음.  통상적으로 NDA 심사를 하기로 통보한 후 10달 이내에 승인 심사를 마쳐야 함.
 
AdCom (Advisory Commettee) date:  FDA 승인 이전에 전문가로 구성된 독립된 패널이 신약의 승인 여부에 대한 추천을 투표로 결정하는 날자.  FDA는 AdCom의 결정을 따를 의무는 없으나 대체로 따름. 약효, 안전성 등이 너무나 뚜렷하게 뛰어난 경우 AdCom이 열리지 않는 경우도 있음.
 
CRL (Complete Response Letter):  NDA 등 제출된 서류에 포함된 내용이 미비하다고 판단되는 경우 심사를 진행하지 않겠다는 내용을 담아 제약사에 보내는 서류.
 
 
Biologics, Biosimilar, Generic
Biologics:  일반적으로 약이라고 하면 저분자 화학 합성 물질 (small molecule)을 지칭해왔음. 예를 들면 타이레놀 (acetaminophen)과 같이 분자식을 쉽게 그릴 수 있는 물질들로 공장에서 합성 가능함.

그러나 최근 들어 생합성 고분자 물질들이 약으로 많이 사용되기 시작하면서 이들을 통틀어 Biologics라고 부르게 됨.  Biologics에 포함되는 물질들로는 (재조합)단백질, 혈액 및 혈액 추출물, 백신, 세포, 조직 등 생체 물질을 이용해 만들거나 생체 물질에서 추출하는 물질들.
 
Generic:  제네릭은 화학 합성 물질 약의 복제약을 지칭함.  가령 타이레놀 (Tylenol®)은 acetaminophen이라는 화학 물질의 특허 받은 브랜드 (branded drug).  반면 특허가 만료되면 타이레놀과 동일한 화학성분인 acetaminophen은 다른 제약사들이 FDA의 허가를 받아 판매할 수 있는데 이를 제네릭이라고 함.
 
Biosimilar:  Biologics의 복제약.  화학 반응을 통해 만들어지는 약들과 달리 생체를 이용해 합성해야한다는 특성 때문에 완벽하게 동일한 Biologics는 만드는 것이 불가능함.  따라서 오리지널 Biologics (reference라고 함)로부터 복제 가능한 정보들을 이용해 만들고 레퍼런스와 유사한 약효 를 지니는 ‘비슷하게 복제한’ Biologics 약을 Biosimilar라고 함.  일란성 쌍둥이도 유전적으로는 완벽하게 똑같지만 성인이 되면 완벽하게 똑같은 사람은 없는 것과 마찬가지의 이치라고 생각하면 됨.  화학 합성 약들과 달리 생산 원가가 높음.


임상실험 단계
임상실험은 질병의 종류에 따라 다르게 디자인되기 때문에 공통적인 특성만을 살펴보면 다음과 같음.  각각의 단계는 한 번만 진행될 수도 있으나 결과에 따라 두 세 차례 진행되기도 함.
 
Phase I:  수십명 정도의 소규모로 진행되며 환자가 아닌 정상인 (약이 타겟하는 질병을 가지지 않은 사람들)을 대상으로 신약 후보의 안전성(부작용), PK (약이 몸에 들어가서 얼마나 빨리 분해되고 방출되는지), PD (몸이 약에 어떤 반응을 보이는지) 등을 테스트함.  또한 임상 2기를 위한 약물 dose (적정 투여량)을 결정함.  항암제의 경우 정상인이 아닌 환자들을 대상으로 임상 1기를 진행하기 때문에 임상 1기부터 secondary endpoint로 약효 (efficacy)를 볼 수 있는 경우가 많음. 기간이 짧음.
 
Phase II:  임상 1기에서 정해진 약물 dose를 바탕으로 환자를 대상으로 약의 안전성과 약효를 테스트.  규모는 수백명 정도로 임상 1기에 비해 커지고 기간도 길어짐.  많은 수의 신약 후보들이 임상 2기에서 탈락함.
 
Phase III:  임상 2기에서 확인된 약효를 수천명의 더 커진 규모와 더 길어진 기간으로 컨펌하는 단계.  임상 3기에 성공하면 FDA에 NDA나 BLA를 제출하고 승인 심사를 받음.
 
Phase IV:  Post Marketing Surveillance Trials라고도 불리며 신약 승인 후 실제 임상에서 환자들에게 사용됐을 때의 약효, 부작용 등을 모니터 함.  Accelerated Approval의 경우 임상 3기의 연장선.
 
Pivotal Trial: FDA에 승인을 신청하기 위해 진행하는 임상 실험을 지칭하며 보통은 임상 3기를 일컬음. 그러나 경우에 따라서는 임상 2기가 될 수도 있음 (예. Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation을 받은 경우)
 

임상실험 이해를 위해 알아야할 용어들
Endpoint:  임상 실험의 성공 여부를 가늠하기 위한 목표점.  예를 들면 항암 치료의 경우 환자의 평균 생존 기간 연장이 목표점이 될 수 있음.  FDA에는 질병에 따른 endpoint의 가이드라인이 있음.  임상 실험 시작 전 임상 실험의 가장 중요한 목표점인 Primary endpoint와 부수적인 목표점인 Secondary endpoint를 미리 정해 놓고 시작함.  
 
Surrogate Endpoint:  특정 질병의 통상적인 endpoint와 상관관계가 있으면서 기간 단축이나 측정의 편의성 등을 제공할 수 있는 측정 방법.  예를 들면, 항암제 임상 실험의 경우 endpoint는 대개 환자의 평균 수명 연장 기간.  그러나 이는 매우 오래 걸릴 수 있기 때문에 CT 촬영 등을 통해 암 크기의 변화를 대신 보기도 하는데 이런 경우를 지칭.
 
Open label study:  임상실험을 진행하는 연구자와 참여자들이 누가 약이 투여되고 누가 플라시보 (혹은 비교 대상 약)이 투여되는지를 알고 하는 스터디.  주로 효능이 비슷하리라 예상되는 두 약을 비교할 때 사용됨.  결과에 바이어스가 생길 수 있음.
 
Blinded study:  임상실험을 진행하는 연구자(의사)와 참여자 (투약 대상자, 환자)들이 누가 약이 투여되고 누가 플라시보가 투여되는지를 모르는 채 하는 스터디.  참여자는 모르나 연구자는 아는 경우 Single blinded, 둘 다 모르는 경우 Double blinded라고 함.  바이어스를 줄이기 위한 방법으로 double blinded가 가장 strict함.
 
Randomized:  약물 혹은 플라시보의 투여에 대해 임상실험에 참여하는 대상자들이 무작위로 선택되는 스터디.
  
 
승인 절차 단축을 위한 프로그램들
Fast Track Designation:  생명을 위협하는 심각한 질환에 대해 현재 치료법이 없거나 현재 치료법보다 preliminary data에서 우월성을 보이는 경우 지정될 수 있음.  주어지는 혜택으로는 FDA와 자주 접촉할 수 있고, Accelerated Approval and Priority Review의 자격이 주어지고, Rolling Review (NDA나 BLA 제출시 완성본이 아닌 섹터별로 그때 그때 제출 하는 것. 즉 각 임상 단계가 끝날 때 마다 보고서 제출이 가능하므로 최종 승인 심사 기간이 단축됨)가 가능함.  회사 측의 신청으로 Fast Track Designation 지정 여부 심사.
 
Breakthrough Therapy Designation:  생명을 위협하는 심각한 질환에 대해 기존의 치료방법과 비교해 preliminary data에서그 효과가 현격하게 우월한 경우 지정 받을 수 있음.  지정되는 경우 받는 혜택으로는 Fast Track Designation의 모든 혜택을 포함하고 이밖에 FDA에서 보다 적극적으로 임상 진행 과정 및 심사에 개입하여 진행 속도를 단축함.  Fast Track과 마찬가지로 회사 측의 신청으로 지정 여부에 대한 심사를 하지만 회사가 신청하지 않았어도 FDA가 자격이 있다고 판단하는 경우 FDA에서 회사측에 제안할 수도 있음.
 
Accelerated Approval:  지정되는 경우 임상 기간 단축을 위해 surrogate endpoint 를 대신 사용해서 심사할 수 있도록 해줌.  예를 들면 항암제 임상실험에 원래는 환자의 평균 생존 기간을 봐야하나 대신 암의 크기가 얼마나 줄어드는 지를 보는 것으로 대체할 수 있음.  Surrogate endpoint 데이타를 바탕으로 승인을 받은 경우 통상적인 endpoint에 대해서 승인 후 임상실험(Phase 4 confirmatory trials)을 진행해야함.  임상 4기 결과에 따라 승인 취소가 될 수도 있고 약의 사용에 대한 레이블이 바뀔 수도 있음.
 
Priority Review: 지정되는 경우 10개월(IND 승인~PDUFA)의 통상적인 심사기간이 6개월로 단축됨.

 
Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation:  가장 최근에 생긴 프로그램.  생명을 위협하는 심각한 질환에 대한 cell therapy, gene therapy, therapeutic tissue engineering product, human cell and tissue product 등이 해당됨.  지정되는 경우 임상 3기 없이 FDA 승인 신청을 허용하고, Priority Review를 신청할 자격이 주어짐.
 
** 통상적인 FDA의 NDA/BLA 승인 심사 기간: NDA/BLA 제출 수 2개월내 승인 심사할지 여부를 결정 (2개월).  NDA/BLA 심사 결정을 한 경우 10개월 이내에 PDUFA date 지정 (10개월).  도합 12 개월이 걸림.
 
 
Orphan Drug Designation: 환자수 200,000명 미만인 희귀질환 (rare disease)을 orphan disease라고 함.  마켓 사이즈가 작은 만큼 제약회사들이 orphan drug의 치료제 개발에 대한 인센티브를 제공하기 위해 마련된 장치.  Orphan drug으로 지정되는 경우 세금 혜택, FDA 승인 신청 수수료 면제, 7년간 마켓 독점권 (동일 기제의 약제에 대해) 등이 보장됨 (EU의 경우 10년).  또한 환자수가 작은 만큼 비싼 약값이 용인됨.  Orphan Drug Designation은 신약후보가 아닌 질병에 대한 지정임.

지난번 글 바이오텍 투자 – 종류별 접근  (https://woojkim71.tistory.com/58) 에서는 바이오 제약회사의 성장 단계에 따른 구분과 유의해서 봐야할 점들에 대해서 적어봤습니다. 이번 글에서는 구체적으로 투자에 적합한 바이오텍을 고르는 한가지 방법에 대한 의견을 적어봅니다.
 
많은 분들이 바이오 제약회사들의 심한 변동성과 이해하기 어려운 의학 용어들이 때문에 투자에 어려워하실 것으로 짐작합니다. 정확한 통계는 모르겠으나 아마도 주식시장에 나와있는 바이오 제약회사들의 60~70% 정도는 시장에 나온 제품이 없는, 즉 매출이 없는 임상단계 (clinical stage)의 회사들이라고 짐작됩니다. 가장 좋은 리턴을 얻는 방법은 전망 좋은 임상단계의 회사를 잘 찍어서 가지고 있는 경우 단기간에 비트코인 수준의 수익을 얻을 수도 있습니다. 그러나 임상실험의 성공율이 10%대 인 점을 감안하면 임상단계의 회사에 투자를 하는 것은 도박에 가깝습니다. 바이오 제약 분야에서 일하는 사람들이라고 해도 임상에 성공할 확률이 높은 회사를 정확하게 골라내는 일은해당회사의 내부자가 아니면 거의 어렵다고 봅니다. 그렇다고 이미 덩치가 커져버린 거대 제약회사에 투자를 하자니 수익율은 기대만큼 안되고 변동성은 커서 선뜻 내키지가 않습니다.
 
지난번 글에서 저는 바이오 제약회사들을 세가지 단계로 구분했습니다 (바이오텍 투자 – 종류별 접근 (https://blog.naver.com/woojkim71/221230769440) 참조). 그 가운데 저는 Commercial Stage Biotech/Pharma - One or two drug companies에 주목합니다. 그 이유는 이 시기의 회사들이 회사 설립 이후로 최초로 매출을 만들어내는 시기이고, 첫 출시 신약의 성과에 따라 적자에서 흑자로 전환할 수 있는, 즉 성장의 초기에 진입할 수 있는 시기이기 때문입니다.
 
이 방법의 적정성 여부를 따져보기 위해 2012년부터 2015년까지 FDA 승인을 얻은 신약 중 대형 제약회사, 미국에 상장되지 않은 해외 제약사, Private 제약사에서 만든 신약들은 제외한 나머지 소형 제약사들이 만든 신약들만 추리고, 그 중에서 다시 승인된 신약이 그 회사의 첫번째나 두번째 신약인 경우만 다시 추려서 현재 그 회사들이 어떤 위치에 있는지를 살펴보았습니다. 이 작업은 각 회사의 홈페이지에서 일일이 살펴봐야하는 작업이라 시간이 좀 걸렸습니다.

특이한 점은, 상당수의 회사들이 현재는 존재하지 않는, 즉 대형 제약사에 인수 합병된 회사라는 점이었습니다. 이미 사라진 회사들이라 승인된 신약이 그 회사의 몇번째 약인지를 조사하는데는 한계가 있었습니다. 아래는 인수 합병된 14개 회사들의 리스트입니다. 유명한 블락버스터인 애브비의 Imbruvica, 화이저의 Xtandi, 앰젠의 Kyprolis 등이 보입니다. 인수가도 이 세 약을 만든 회사들이 제일 높네요.

반면에 인수합병되지 않고 아직까지 존재하는 회사들은 아래와 같습니다.

인수합병되지 않은 10개의 회사들 가운데 이미 손익분기점을 넘어서 흑자를 내고 있는 회사는 Vanda, Exelixis, Vertex 세 군데가 있고 세 군데 모두 흑자전환에 5년 걸렸습니다. 그리고 이 세 군데 회사 중  Exelixis, Vertex 두 군데는 승인 1년 후에 비해 상당히 주가가 상승해 있습니다. Vanda의 경우 승인후 첫 1년 매출은 좋았는데 그 뒤로는 예상만큼 나와주지 않은건지 주가의 상승이 도드라지지는 않습니다. 반면 첫 출시 1년 후의 매출과 주가 변화와의 상관관계는 1년 후 $223M의 매출을 기록한 Tesaro의 경우와 같이 그리 높지는 않아 보입니다. Tesaro와 BioCryst의 경우 흑자전환 시점이 2021년 이후로 예상되는데 아마도 후속 약의 개발 비용 때문인 것으로 추측되고 주가는 그 이후를 봐야할 것 같습니다.
 
종합해보면, 2012년부터 2015년까지 FDA 승인을 얻은 소형 제약사들 23군데 중 13 군데가 대형 제약사에 인수됐고 (Jaguar와 병합한 Napo는 제외), 세군데는 흑자전환에 성공해서 주가가 상승했습니다. 확률로 따지면 70% (16/23) 이니 임상 성공 확율 10% 보다는 확실히 높네요. 소형 제약사가 FDA 승인을 얻게 되면 보통 당일에 주가가 급상승했다가 그 뒤로 점점 빠지는 형태를 많이 보입니다. 이런 회사들을 주목하고 있다가 포트에 담게되면 아마도 성공 확률이 높지 않을까 하는 생각입니다.
 
이제 이 방법이 나쁘지 않은 방법이란 것을 알았으니 다음 글에서는 2016-17년도에 FDA 승인을 받은 신약을 개발한 소형 제약사들에 대해서 살펴보겠습니다.
 
(참고자료)
http://wayback.archive-it.org/7993/20161022052126/
http://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/default.htm
그외 다수의 구글검색

앞선 글 (https://woojkim71.tistory.com/57)에서는 2012-2015년에 FDA 승인을 얻은 신약을 개발한 소형제약사들의 현재 모습과 이런 회사들 중에 종목을 고르면 70% 의 성공 확율이 있음을 간략하게 살펴보았습니다.
 
이번 글에서는 같은 방법으로 2016-17년에 FDA 승인을 얻은 소형 제약사는 어떤 기업들이 있는지 살펴보겠습니다. 2017년도부터는 본격적으로 세포치료제가 FDA 승인을 얻기 시작했습니다. 그래서 기존의 FDA new drug approvals와 더불어 FDA biologics approvals도 같이 살펴봤습니다.
 
모두 20개의 소형 제약사가 2016-17년에 FDA 신약 승인을 얻었습니다. 순서는 4-traders.com에서 흑자 전환할 것으로 예상한 년도순으로 했습니다.

아래는 출시된 신약의 연최대 판매 예상치와 출시후 분기별 매출입니다. Zejula (Tesaro)의 성장세가 눈에 띄고 Ingrezza (Neurocrine)도 괜챦아 보입니다.

각 회사의 지난 4년간valuation입니다. EPS가 음수라 P/E는 생략. 출처는 Morningstar.com입니다.

 
지금까지 2016,17년도에 FDA승인을 받은 소형 제약사들을 살펴봤습니다. 리스트의 회사들 중 어떤 회사가 시장에서 예상하는 대로 흑자전환을 이룰지, 제2의 Vertex가 될지는 2-3년 더 지켜봐야 알겠지요. 리스트 중에 관심이 가는 회사가 있다면 그 회사에 대한 due diligence는 각자의 몫입니다. 출시한 신약의 마켓 사이즈와 예상되는 마켓 쉐어, 경쟁약 및 경쟁약 대비 약효, 경쟁사가 어떤 회사인지, 특허 보호는 언제까지인지 등등 정도는 알아보셔야겠지요. 회사 홈페이지 들어가보고 구글검색하시면 알 수 있습니다.
 
마지막으로 각 회사의 연도별 매출 및 실적 전망치, 부채, 지난 1년간 주가의 추이를 올려드립니다. 그림이 많아서 첨부파일로 따로 올립니다. 출처는 4-traders.com입니다.