Weekly Biotech Review 20200828(2) – 신약 승인 및 임상시험
Weekly Biotech Review 두번째 포스팅에서는 신약 승인과 임상시험 결과들을 정리했습니다. Foundation Medicine (Roche)의 액체생검이 모든 고형암의 동반진단법으로 승인, Ovid, Immunovant의 임상시험 결과, EASL 학회 등이 주요 소식입니다.
Weekly Biotech Review 첫번째 포스팅은 아래 링크 클릭.
https://woojkim71.tistory.com/261
※ 리뷰 내용중 사실관계가 잘못됐거나, 해석의 오류가 있거나, 간단히 제시한 필자 의견에 이견이 있거나, 혹은 잘 이해가 안가거나, 건의 사항이나 궁금한 내용이 있으신는 분들은 언제든 댓글로 알려주시기 바랍니다. 질병의 한국명은 네이버 사전 검색을 주로 합니다. 검색에 안나오는 경우에는 임의로 지어내기도 합니다. 실제 사용되는 병명과 다를 수도 있어서 어지간하면 괄호안에 영문 질병명을 넣습니다. 포스팅이 도움이 되시면 “공감”을 눌러주시면 포스팅 작성하는데 많은 힘이 됩니다.
※ 제가 단톡방 몇군데 들어가있는데 천명이 넘는 단톡방들이라 개인적인 질문있으신 분들은 단톡방에서보다는 블로그에 남겨주시면 좋겠습니다.
신약승인 - 신규 승인
TherapeuticsMD (NASDAQ:TXMD), Knight Therapeutics (OTC:KHTRF): Health Canada가 Imvexxy를 폐경기 여성의 성교 동통 (dyspareunia)에 대해 승인.
신약승인 - 확장 승인
Merck (NYSE:MRK): 일본 후생성이 Keytruda를 PD-L1 양성 절제 가능, 진행성/재발성 식도편평세포암 (esophageal squamous cell carcinoma)에 대해 승인. 또한 Keytruda 400mg 6주 IV 주사 용법을 모든 적응증에 대해 승인. 기존은 200Mg 3주 용법.
Johnson & Johnson (JNJ): FDA가 당뇨병 치료제 Invokana, Invokament, Invokamet XR의 발, 다리 절단 경고에 대한 박스 워닝을 삭제.
Clovis Oncology (NASDAQ:CLVS), Roche (OTCQX:RHHBY): FDA가 Roche의 자회사 Foundation Medicine의 액체생검 테스트 FoundationOneLiquid CDx를 Clovis의 Rubraca를 포함한 모든 고형암의 동반진단법으로 승인.
신약승인 – AdCom, 승인신청, 심사개시, 신속승인지정, CRL etc
Lipocine (LPCN): FDA가 8/28 금으로 예정된 생식선 기능저하 남성에 대한 Tlando의 승인 심사에 대해 심사에 시간이 더 필요하다며 연기 통보. 추가적인 데이터는 요구하지 않음. 이번이 세번의 CRL (2016, 2018, 2019) 후 네번째 승인 신청.
Tricida (NASDAQ:TCDA): FDA가 만성 신장질환 환자의 대사성 산성 혈액증 (metabolic acidosis)에 대한 veverimer의 승인신청서를 승인 거부. FDA는 TRCA-301과 TRCA-301E 임상시험의 추가적인 데이터 요구.
Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT): FDA가 듀켄근이영양증 exon 45 skipping 돌연변이에 대한 casimersen (SRP-4045 브랜드명 AMONDYS 45)의 승인 심사를 Priority Review로 개시. PDUFA 2021/2/25.
Merck KGaA (OTCPK:MKKGY): FDA가 METex14 skipping 돌연변이를 지닌 전이성 비소세포폐암에 대한 tepotinib의 승인 심사를 Priority Review로 개시.
Taiwan Liposome (NASDAQ:TLC), Gilead Sciences (GILD): 중국의 NMPA가 항균제 AmBisome (Gilead)의 복제약 Ampholipad에 대한 심사 개시. 현재 AmBisome은 중국에서는 판매되지 않고 있음.
AbbVie (NYSE:ABBV): 활성 강직성 척추염 (active ankylosing spondylitis)에 대한 Rinvoq (upadacitinib)의 확장 승인 신청서 FDA에 제출. 이번이 3번째 적응증으로 Gilead의 filgotinib을 따돌리고 혼자 멀리 달아나는 중.
임상시험
Novartis (NYSE:NVS): BRAF V600 돌연변이 양성 흑색종에 대한 spartalizumab (PDR001, PD-1 항체), Tafinlar (dabrafenib, BRAF 저해제), Mekinist (trametinib, MEK 저해제) 병용의 임상 3상 COMBI-i가 primary endpoint인 PFS 충족에 실패.
Onconova Therapeutics (NASDAQ:ONTX): 고위험 골수형성 이상 증후군 (higher-risk myelodysplastic syndromes, HR-MDS)에 대한 rigosertib의 임상 3상 INSPIRE이 primary endpoint 충족에 실패.
Odonate Therapeutics (NASDAQ:ODT): 전이성 유방암에 대한 tesetaxel, tesetaxel 병용의 임상 3상 CONTESSA에서 primary endpoint인 tesetaxel 단독 대비 PFS 9.8개월 vs 6.9개월, hr 0.716로 충족. OS는 2022년 발표 예정.
Ovid Therapeutics (NASDAQ:OVID), Takeda Pharmaceutical Company (NYSE:TAK): 드라베 증후군 (DS)와 레녹스 개스토 증후군 (LGS)에 대한 soticlestat의 임상 2상 ELEKTRA에서 12주차 플라시보 대비 경련발작 감소 27.8% vs 3.1%, p=0.0007로 primary endpoint 충족. DS 환자의 경우 플라시보 대비 33.8% 감소 vs 7.0% 증가로 통계적 유의미성 충족 (p=0.0007). 그러나 LGS 환자는 플라시보 대비 20.6% vs 6.0%로 통계적 유의미성 확보 실패 (p=0.1279). 임상시험 결과는 마켓 선두인 Gateway의 Epidiolex 보다는 좋은 수치이지만 최근 FDA 승인을 받은 Zogenix의 Fintepla에 비해서는 조금 낮은 수치. 덕분에 프리마켓에서 50%가량 올랐던 주식은 결과 분석이 나온 본 장에서는 슬슬 빠지기 시작해서 오히려 하락 마감. 더불어 보통 주식이 급등하면 하루 정도 있다가 오퍼링하는게 보통인데, 장시작전에 임상시험 결과와 오퍼링을 동시에 발표하는 신공 시전. 하지만 경쟁사 대비 돗진 갯진 효능에 다케다가 뒤에서 받쳐준다면 시장에서 성공 가능성은 경쟁사 대비 높을 수도. 지금 풀백이 진입 찬스일 수도. 관심있는 분들은 각자 알아서 판단하시길.
Bristol-Myers Squibb (NYSE:BMY), Agios Pharmaceuticals (AGIO), Schrödinger Inc (SDGR), Royalty Pharma (RPRX): 3년전에 FDA 승인 받은 백혈병 치료제 Idhifa의 confirmatory trial에서 생존률에 도움을 주지 못하며 실패. 크게 주목받는 임상시험은 아니었으나 여러 기업들이 얽혀있음. Idhifa는 많은 분들이 관심을 가지고 있는 슈뢰딩거의 플랫폼에서 개발된 두개의 승인 의약품 중 하나. 그리고 올해 제약-바이오 최대 규모로 상장한 로열티 파마가 원 개발 기업 Agios로부터 로열티를 불과 두달전에 $255M에 사들이기도 한 의약품. Agios는 이 약을 Celgene에 라이선싱해서 로열티를 받게 되어 있는데 이걸 로열티 파마가 돈주고 사간 것. Celgene은 BMY에 합병되서 현재는 BMY의 자회사. Agios에 의하면 3년전 승인이 조건부가 아닌 완전 승인이어서 이걸로 승인 취소가 될 것 같지는 않다고 함. 또 급성 백혈병의 약 19%를 차지하는 IDH2 돌연변이를 지닌 백혈병에 대해서는 유일한 승인 의약품이어서 판매에 지장이 있지는 않을 것 같음.
Immunovant (NASDAQ:IMVT): 중증 근무력증 (myasthenia gravis, MG)에 대한 IMVT-1401의 임상 2a상 ASCEND MG의 15명 환자 42일차 분석결과 플라시보 대비 일상생활 지수 3.8점 향상 vs 0.6점 감소, MGC 점수 8.0점 증가 vs 1.4점 증가 (p = 0.006), IMVT-1401 340 mg과 680 mg 환자군의 혈청내 IgG 감소 각각 59%, 76%. 임상 3상은 내년 상반기에 시작 예정. IMVT-1401은 지난주 J&J가 인수한 Momenta의 리드 후보물질 Nipocalimab과 동일한 기제의 FcRn 저해제. 현재 이분야 선두인 ArgenX의 시가 총액이 $10B 이상, Momenta 인수가가 $6.5B인데 IMVT 시총이 $2.8B인 점을 고려하면 관심을 둬도 괜챦을 듯. FcRn은 다양한 자가면역질환에 적용될 수 있는 작용기제를 가지고 있어서 시장성도 크고 매우 핫한 분야.
Outlook Therapeutics (NASDAQ:OTLK), Roche (OTCQX:RHHBY): 습식 노인성 황반변성에 대한 Lytenava (bevacizumab-vikg, 이전명 ONS-5010)의 임상 3상 NORSE-1에서 Roche의 Lucentis와 차이를 보이지 못하면서 실패. Lytenava는 안과질환에 대해 오프레이블로 사용되고 있는 Roche의 항암제 Avastin의 안과질환용 제제.
UroGen (NASDAQ:URGN), AbbVie (ABBV): 과민성 방광증에 대한 RTGel, Botox 병용의 임상 2상 APOLLO에서 primary endpoint를 충족하지 못하고 실패.
Viking Therapeutics (NASDAQ:VKTX): EASL에서 비알코올성 지방간질환 (NAFLD)에 대한 VK2809의 임상 2상 업데이트 결과 발표. 16주차 플라시보 대비 지방간 감소 45.4% vs 18.7%. VK2809 투여군의 70.4%가 반응 vs 플라시보 22.2%.
Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR), Johnson & Johnson (NYSE:JNJ): EASL 발표. B형 간염 바이러스 (HBV)에 대한 JNJ-3989 (ARO-HBV)의 임상 1/2상 두번째 파트에서 JNJ-3989와 경구용 핵산 유사체 병용 복용한 환자의 39%에서 마지막 투여후 48주차에서 최소한 10배 이상의 HBV 항원 감소가 관찰.
Assembly Biosciences (NASDAQ:ASMB): EASL에서 HBV 저해제 vebicorvir (ABI-H0731)와 ABI-H2158 데이터 발표. 핵산 치료를 받은 환자들 중 30%는 지속된 복용에도 잔여 바이러스가 검출. 그러나 vebicorvir (ABI-H0731)를 추가한 결과 88%에서 검출이 안됨. ABI-H2158의 경우 전임상에서 vebicorvir 보다 10배 이상의 효능을 확인.
Fortress Biotech (FBIO): Fortress Biotech이 설립한 Cyprium Therapeutics의 CUTX-101가 멘케스병 어린이에 대한 임상시험에서 역사적 수치 대비 79%의 사망율 감소를 보임 (중위 OS 14.8년 vs 1.3년 hr 0.21). 멘케스병은 희귀 구리 흡수 장애 질환.
▶ 임상시험, 신약 승인 심사 등에 관해 알아두면 좋은 용어들 (2018/08/12)
▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #1
▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #2
▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #3
아래 표는 위에 언급된 종목들의 일주일간 수익율입니다.
| Symbol | Name | Weekly Gain | 시가총액($) |
| S&P500 | S&P 500 Index | 3.26% | #N/A |
| Dow Jones 30 | Dow Jones Industrial Average | 2.59% | #N/A |
| Nasdaq | Nasdaq Composite | 3.39% | #N/A |
| Russell2000 | Russell 2000 Index | 1.67% | #N/A |
| 바이오텍 (XBI) | SPDR S&P Biotech | -2.40% | 5.6B |
| 바이오텍 (NBI) | NASDAQ Biotechnology Index | 0.36% | #N/A |
| IMVT | Immunovant Inc | 7.39% | 2.9B |
| SRPT | Sarepta Therapeutics Inc | 3.89% | 11.6B |
| FBIO | Fortress Biotech | 3.56% | 332.7M |
| MKKGY | MERCK KGAA/S ADR | 2.39% | 14.6B |
| AGIO | Agios Pharmaceuticals Inc | 1.29% | 2.8B |
| MRK | Merck & Co., Inc. | 0.79% | 216.6B |
| JNJ | Johnson & Johnson | 0.58% | 404.5B |
| BMY | Bristol-Myers Squibb Co | 0.29% | 140.6B |
| RPRX | Royalty Pharma plc | 0.24% | 25.7B |
| NVS | Novartis AG | 0.23% | 213.6B |
| TAK | Takeda Pharmaceutical Co Ltd | -0.32% | 6264.6B |
| ASMB | Assembly Biosciences Inc | -0.37% | 713.9M |
| ABBV | AbbVie Inc | -0.73% | 166.2B |
| RHHBY | Roche Holdings AG Basel ADR Common Stock | -1.05% | 298.7B |
| ARWR | Arrowhead Pharmaceuticals Inc | -1.22% | 4.3B |
| CLVS | Clovis Oncology Inc | -1.89% | 457.8M |
| KHTRF | Knight Therapeutics Inc | -2.43% | 831.5M |
| TXMD | TherapeuticsMD Inc | -3.87% | 405.7M |
| URGN | Urogen Pharma Ltd | -6.38% | 490.9M |
| SDGR | Schrodinger Inc | -10.18% | 4.2B |
| VKTX | Viking Therapeutics Inc | -13.87% | 496.9M |
| LPCN | Lipocine Inc | -14.95% | 108.4M |
| TCDA | Tricida Inc | -23.11% | 509.5M |
| OVID | Ovid Therapeutics Inc | -23.76% | 369.9M |
| ODT | Odonate Therapeutics Inc | -46.69% | 574.4M |
| OTLK | Outlook Therapeutics Inc | -51.08% | 86.3M |
| ONTX | Onconova Therapeutics Inc | -73.27% | 49.2M |
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▶ Schrodinger Inc (SDGR) 최신 발표자료
▶ Tandem Diabetes Care Inc (TNDM)