Weekly Biotech Review 20200807(2) – 신약 승인 및 임상시험
이번주도 역시 두개의 포스팅으로 나눠서 정리했습니다.
첫번째 포스팅에서는 이번주 발표된 주요 제약-바이오 딜, 바이오텍 IPO 신청 및 신규 거래 시작, 기타 사항들을 정리했습니다. 이번주에는 다양한 딜들이 많이 있었는데, Teledoc과 Livongo Health의 합병, Biogen의 Denali로부터의 대형 라이선싱 딜 등이 주요 딜이었습니다. 반면 AbbVie는 Voyger, Editas Medicine과 과거 맺었던 유전자 치료에 대한 라이선싱 딜을 정리했습니다. 이번주에도 IPO는 세건이 있었고, Pfizer/Bristol의 Eliquis 특허 침해 소송 승리 등이 주요 소식입니다.
◆ Weekly Biotech Review 20200807(1) – 제약-바이오 전반, M&A, 라이선싱, IPO 및 기타
두번째 포스팅에서는 신약 승인과 임상시험 결과들을 정리했습니다. 가장 큰 화제는 역시 Biogen의 알츠하이머 치료제 후보물질 aducanumab에 대해 FDA가 승인 심사를 시작했다는 소식이고, GSK/Seattle Genetics의 첫 BCMA 타게팅 항암제 승인, PTC/Roche의 경구용 척수성근위축증 치료제 승인 등이 주요 소식입니다.
※ 리뷰 내용중 사실관계가 잘못됐거나, 해석의 오류가 있거나, 간단히 제시한 필자 의견에 이견이 있거나, 혹은 잘 이해가 안가거나, 건의 사항이나 궁금한 내용이 있으신는 분들은 언제든 댓글로 알려주시기 바랍니다. 질병의 한국명은 네이버 사전 검색을 주로 합니다. 검색에 안나오는 경우에는 임의로 지어내기도 합니다. 실제 사용되는 병명과 다를 수도 있어서 어지간하면 괄호안에 영문 질병명을 넣습니다. 포스팅이 도움이 되시면 “공감”을 눌러주시면 포스팅 작성하는데 많은 힘이 됩니다.
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신약승인 - 신규 승인
Morphosys AG (NASDAQ:MOR), Incyte (NASDAQ:INCY), Xencor (XNCR): FDA가 Monjuvi (tafasitamab-cxix), lenalidomide (Revlimid) 병용을 재발성/불응성 광범위 큰B세포 림프종 (relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)의 2차 치료제로 승인. Monjuvi (tafasitamab-cxix)는 CAR-T에 많이 사용되는 CD19 항체로 Morphosys가 Xencor에서 라이선싱하고 이후 Incyte에 다시 라이선싱. 미국에서는 Morphosys와 Incyte이 공동 판매, 미국 이외 지역에서는 Incyte가 판매.
Roche (OTCQX:RHHBY): EC가 Rozlytrek (entrectinib)을 12세 이상의 NTRK 융합 유전자 돌연변이 양성 국부 진행성/전이성/절제불능 고형암 및 성인의 ROS1 양성 진행성 비소세포폐암 1차 치료제로 승인.
GlaxoSmithKline (NYSE:GSK), Seattle Genetics (NASDAQ:SGEN): FDA가 Blenrep (belantamab mafodotin-blmf)를 재발성/불응성 다발성 골수종 5차 이상 치료제로 승인. Blenrep는 BCMA 항체-약물 접합체로 최초의 BCMA 타게팅 의약품. BCMA는 다수의 CAR-T가 개발되고 있음. EC의 승인은 다음달 기대되고 있음.
PTC Therapeutics (PTCT), Roche (RHHBY): FDA가 Evrysdi (risdiplam)을 척수성근위축증에 대해 승인. Evrysdi는 Biogen의 Spinraza, Novartis의 유전자 치료제 Zolgensma와 경쟁하게 됨. Evrysdi의 장점은 고통스러운 척수주사를 맞지 않아도 되는 경구용이라는 점.
Trevena (TRVN): FDA가 Olinvyk (oliceridine)를 수술후 급성 통증에 대해 승인. 사용은 병원에서 정맥주사로 제한. Olinvyk은 오피오이드 계열 진통제로 선택적 타게팅으로 부작용을 줄였다고 회사측에서는 주장. 2018년 CRL을 받은 후 두번째 도전에서 승인. 개인적으로 주식 투자 초기 설립자가 노벨상 수상자라는 이유로 뒤도 안보고 덥썩 물었다가 피본 케이스. 하지만 금요일 AH에 40~50% 튀었으니 결과적으로 익절. 월요일 기쁜 마음으로 보내줄 수 있을 듯. 존버의 승리. 하지만 기회비용이…
신약승인 - 확장 승인
GW Pharmaceuticals (NASDAQ:GWPH): FDA가 1세 이상의 TSC 연관 뇌전증에 대해 Epidiolex (cannabidiol) 경구용 용액 승인.
Johnson & Johnson (NYSE:JNJ), Genmab A/S (NASDAQ:GMAB), Halozyme Therapeutics (NASDAQ:HALO): Health Canada가 다발성 골수종 치료제 Darzalex (daratumumab)의 피하주사 제형을 승인. 피하주사 제형은 Halozyme의 ENHANZE 기술로 제조.
Guardant Health (GH): FDA가 Guardant360 Dx를 고형암의 암 돌연변이 프로파일링에 대해 승인. Guardant360 Dx는 액체 생검 테스트로 AstraZeneca의 Tagrisso (osimertinib)의 동반진단법으로 승인 받았었음.
신약승인 - 승인신청, 심사개시, 신속승인지정, CRL etc
Vanda Pharmaceuticals (NASDAQ:VNDA): FDA가 스미스마제니스증후군 성인 (Smith-Magenis Syndrome, SMS)에 대한 Hetlioz 캡슐의 sNDA (확장 승인 신청서)와 어린이에 대한 Hetlioz 용액의 NDA에 대해 Priority Review로 심사 개시. PDUFA는 12/1.
DBV Technologies (NASDAQ:DBVT): FDA가 Viaskin Peanut의 땅콩 알러지에 대한 BLA에 대해 CRL 발부. 효능에 대한 문제점은 제기되지 않았으나 FDA는 패치에 대한 개선 요구 및 이에 대한 추가적인 스터디 요구. FDA는 5/15로 예정되어 있던 AdCom을 취소한 바 있어 결과는 어느 정도 예상 됐었음.
Zai Lab (NASDAQ:ZLAB): 중국의 NMPA가 진행성 위장관 간질성 종양 (gastrointestinal stromal tumor, GIST)의 4차 치료에 대한 ripretinib의 승인 심사를 Priority Review로 개시. ripretinib은 광범위한 KIT, PDGFRα 저해제.
Pacira BioSciences (PCRX): FDA가 EXPAREL (bupivacaine liposome injectable suspension)의 레이블을 6세 이상으로 확장하는 신청서에 대해 심사 개시. PDUFA 2021/3/22
Biogen (NASDAQ:BIIB): FDA가 알츠하이머병에 대한 aducanumab의 승인 심사를 Priority Review로 개시. PDUFA 2021/3/7. AdCom이 열릴 것으로 예상됨. Biogen은 Priority Review Voucher를 사용하지 않았는데 FDA가 Priority Review를 줬다는 점에서 긍정적.
임상시험
CymaBay Therapeutics (NASDAQ:CBAY): 원발성 담즙성 담관염 (Primary Biliary Cholangitis, PBC)에 대한 seladelpar의 임상 3상 ENHANCE에서 플라시보 대비 반응율 78.2%, (10 mg), 57.1% (5 mg) vs 12.5%를 보이며 primary endpoint 충족. CymaBay는 지난해말 seladelpar의 NASH 임상시험 실패, 부작용으로 인한 FDA의 임상 중단 명령 등으로 주가가 곤두박질 친 이후 올해 들어 부작용이 seladelpar와 무관함이 밝혀지면서 임상 재개, 그리고 이번 임상시험 성공으로 완전히 부활하고 있음.
아래 그림은 seladelpar와 역시 NASH 실패 후 PBC로 포커스를 돌린 Genfit의 elafibranor, PBC에 대한 유일한 승인 의약품인 Intercept의 Ocaliva의 임상시험 결과 비교.
Immunic (NASDAQ:IMUX): 재발경감 다발성 경화증 (relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)에 대한 IMU-838의 임상 2상 EMPhASIS에서 플라시보 대비 24주차 MRI 측정 병변 부위수 감소 62% (p=0.0002)로 primary endpoint 충족. 주요 secondary endpoint도 충족.
Karuna Therapeutics (NASDAQ:KRTX): 통증에 대한 KarXT의 임상 1b상 KAR-020에서 플라시보 대비 충분한 진통효과를 보이지 못함. Karuna는 통증에 대한 개발은 중단하고 신경정신 질환에 포커싱하기로. KarXT는 xanomeline (muscarinic acetylcholine receptor M1 & M4 agonist)과 trospium (BBB를 통과하지 못하는 muscarinic acetylcholine receptor M2 & M3 antagonist)의 경구용 병용제제로 조현병, 알츠하이머 등 뇌신경 질환에 대해 개발 중.
REGENXBIO (NASDAQ:RGNX): 습식 노인성 황반 변성 (wet AMD)에 대한 AAV 유전자 치료제 RGX-314의 임상 1/2a상의 코호트 4, 5의 1년차 데이타 발표. BVCA 각각 +4와 -2, 망막 두께 변화 각각 -61 µm, -79 µm, anti-VEGF 주사 이용 각각 -61%, -85%. Pivotal study는 올해 말에 론칭할 계획.
Roche (RHHBY): 혈우병 A에 대한 유전자 치료제 후보물질 SPK-8011의 임상 3상이 도즈 최적화 문제로 2021년으로 시작이 지연됐다고 발표.
Roche (OTCQX:RHHBY): PD-L1 양성 삼중 음성 유방암에 대한 Tecentriq (atezolizumab), paclitaxel 병용 1차 치료 임상 3상 IMpassion131에서 primary endpoint인 PFS 충족 실패. Secondary endpoint인 OS 역시 충분한 통계학적 추적기간에는 도달하지 못했지만 역트렌드를 보임. 동일한 환자군에 대한 Tecentriq (atezolizumab), Abraxane (BMY) 병용의 임상 3상 IMpassion130은 성공했음.
Dicerna Pharmaceuticals (DRNA), Roche (RHHBY): B형 간염 바이러스에 대한 RG6346의 임상 1상 112일차 중간 결과에서 3, 6 mg/kg 투여군에서 바이러스 항원 HBsAg 의 1.8 log10 IU/mL 감소를 확인.
CStone Pharmaceuticals (OTCPK:CSPHF), Ligand Pharmaceuticals (NASDAQ:LGND): 편평세포/비편평세포 비소세포 폐암에 대한 CS1001, 화학치료 병용 1차 치료의 임상 3상에서 primary endpoint인 플라시보 대비 mPFS 7.8개월 vs 4.9개월 (hr 0.50, p<0.0001)로 충족. CS1001는 PD-L1 항체로 Ligand의 플랫폼을 이용해서 발굴.
▶ 임상시험, 신약 승인 심사 등에 관해 알아두면 좋은 용어들 (2018/08/12)
▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #1
▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #2
▶ Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) #3
아래 표는 위에 언급된 종목들의 일주일간 수익율입니다.
| Symbol | Name | Weekly Gain | 시가총액($) |
| S&P500 | S&P 500 Index | 2.45% | #N/A |
| Dow Jones 30 | Dow Jones Industrial Average | 3.80% | #N/A |
| Nasdaq | Nasdaq Composite | 2.47% | #N/A |
| Russell2000 | Russell 2000 Index | 5.99% | #N/A |
| 바이오텍 (XBI) | SPDR S&P Biotech | 4.20% | 6.1B |
| 바이오텍 (NBI) | NASDAQ Biotechnology Index | 1.34% | #N/A |
| CBAY | CymaBay Therapeutics Inc | 76.34% | 431.2M |
| VNDA | Vanda Pharmaceuticals Inc. | 19.05% | 654.6M |
| BIIB | Biogen Inc | 11.29% | 48.4B |
| PCRX | Pacira Biosciences Inc | 10.91% | 2.5B |
| IMUX | Immunic Inc | 8.72% | 373.4M |
| GMAB | GENMAB A/S/S ADR | 6.81% | 148.3B |
| XNCR | Xencor Inc | 6.81% | 1.8B |
| HALO | Halozyme Therapeutics, Inc. | 6.55% | 3.9B |
| ZLAB | Zai Lab Ltd | 5.57% | 6.0B |
| KRTX | Karuna Therapeutics Inc | 5.17% | 2.3B |
| PTCT | PTC Therapeutics, Inc. | 3.24% | 3.2B |
| TRVN | Trevena Inc | 2.59% | 255.1M |
| JNJ | Johnson & Johnson | 1.95% | 391.2B |
| GSK | GlaxoSmithKline plc | 1.17% | 204.7B |
| GH | Guardant Health Inc | 0.50% | 8.4B |
| LGND | Ligand Pharmaceuticals Inc. | 0.41% | 1.9B |
| RHHBY | Roche Holdings AG Basel ADR Common Stock | -0.21% | 295.9B |
| RGNX | Regenxbio Inc | -0.24% | 1.2B |
| INCY | Incyte Corporation | -1.85% | 21.2B |
| DRNA | Dicerna Pharmaceuticals Inc | -2.19% | 1.6B |
| MOR | Morphosys Ag | -2.99% | 3.5B |
| SGEN | Seattle Genetics, Inc. | -3.50% | 27.9B |
| GWPH | GW Pharmaceuticals PLC- ADR | -14.31% | 40.8B |
| DBVT | DBV TECHNOLOGIE/S ADR | -45.01% | 217.9M |
▶ Schrodinger Inc (SDGR) 최신 발표자료
▶ Tandem Diabetes Care Inc (TNDM)
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