Weekly Biotech Review 20200911(2) – 신약 승인 및 임상시험
Weekly Biotech Review 두번째 포스팅에서는 신약 승인과 임상시험 결과들을 정리했습니다. 이번주에도 학회 때문에 임상시험 결과 발표기 믾아서 날림으로 작성했으니 이해 부탁드립니다. 관심있는 내용은 직접 찾아보시면 좋겠습니다.
Weekly Biotech Review 첫번째 포스팅은 아래 링크 클릭.
▶ Weekly Biotech Review 20200911(1) – 제약-바이오 전반, M&A, 라이선싱, IPO 및 기타
※ 리뷰 내용중 사실관계가 잘못됐거나, 해석의 오류가 있거나, 간단히 제시한 필자 의견에 이견이 있거나, 혹은 잘 이해가 안가거나, 건의 사항이나 궁금한 내용이 있으신는 분들은 언제든 댓글로 알려주시기 바랍니다. 질병의 한국명은 네이버 사전 검색을 주로 합니다. 검색에 안나오는 경우에는 임의로 지어내기도 합니다. 실제 사용되는 병명과 다를 수도 있어서 어지간하면 괄호안에 영문 질병명을 넣습니다. 포스팅이 도움이 되시면 “공감”을 눌러주시면 포스팅 작성하는데 많은 힘이 됩니다.
※ 제가 단톡방 몇군데 들어가있는데 천명이 넘는 단톡방들이라 개인적인 질문있으신 분들은 단톡방에서보다는 블로그에 남겨주시면 좋겠습니다.
신약승인 - 확장 승인
Johnson & Johnson (NYSE:JNJ), AbbVie (ABBV): EC가 Imbruvica (ibrutinib), rituximab 병용을 만성 림프구성 백혈병(chronic lymphocytic leukaemia, CLL)에 대해 승인.
Blueprint Medicine (NASDAQ:BPMC), Roche (RHHBY): FDA가 Gavreto (pralsetinib)를 RET 돌연변이 양성 비소세포폐암에 대해 확장 승인. 미국에서는 BPMC/Roche 공동 판매, 미국 이외지역에서는 Roche가 판매.
GlaxoSmithKline (NYSE:GSK), Innoviva (NASDAQ:INVA): FDA가 Trelegy Ellipta (fluticasone furoate / umeclidinium / vilanterol ‘FF/UMEC/VI’)를 18세 이상의 천식에 대해 확장 승인. Trelegy Ellipta는 GSK가 Innoviva로부터 라이선싱. Innoviva가 어딘가 했더니 Theravance가 사명을 바꾼 기업임.
Zai Lab (ZLAB), GlaxoSmithKline (NYSE:GSK): 중국의 NMPA가 ZEJULA (niraparib)를 진행성 난소암, 나팔관암, 원발성 복막암 (advanced epithelial ovarian, fallopian tube, or primary peritoneal cancer)의 1차 플라티넘 화학 치료 후 유지치료제로 승인.
신약승인 – AdCom, 승인신청, 심사개시, 신속승인지정, CRL etc
BeiGene (NASDAQ:BGNE): Health Canada가 왈덴스트룀 마크로글로불린혈증 (Waldenström's macroglobulinemia, WM)에 대한 Brukinsa (zanubrutinib)의 승인 심사를 priority review로 개시.
BioMarin Pharmaceutical (BMRN): 최근 FDA로부터 혈우병 A에 대한 유전자 치료제 후보물질 valoctocogene roxaparvovec가 승인 거부된 후 먼저 승인 심사를 시작한 EMA에서 현재 진행중인 임상 3상 134명의 52주 데이터를 요구. 이에 따라 신속 승인에서 일반 승인으로 전환.
Sol Gel Technologies Ltd (NASDAQ:SLGL): FDA가 주사비 (rosacea, 딸기코)에 대한 Epsolay의 승인 심사 개시. PDUFA 2021-4-26.
Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND): EMA에 성장호르몬 결핍증에 대한 TransCon hGH (lonapegsomatropin)의 승인 신청서 제출. FDA는 현재 심사중이고 PDUFA 2021-6-25.
Johnson & Johnson (NYSE:JNJ), Genmab (NASDAQ:GMAB), Halozyme Therapeutics (NASDAQ:HALO): FDA에 면역글로블린 경쇄 아밀로이드증 (light chain amyloidosis)에 대한 피하주사형 Darzalex Faspro의 승인 신청.
Roche (OTCQX:RHHBY): PD-L1 양성 전이성 삼중 음성 유방암에 대한 Tecentriq (atezolizumab), paclitaxel 병용 1차 치료에 대한 임상 3상 IMpassion131의 실패 발표 후 FDA가 2019년 5월 신속승인을 받은 Tecentriq, paclitaxel 병용의 PD-L1 양성 절제불능, 국부 진행성 삼중 음성 유방암의 승인에 IMpassion130외에 추가적인 임상시험을 요구.
Liminal BioSciences (NASDAQ:LMNL): FDA에 선천성 플라스미노젠 결핍증에 대한 효소보충요법 Ryplazim (plasminogen)의 승인 재신청. 2017년 제조공정 문제로 승인 거부됐었음.
Heron Therapeutics (NASDAQ:HRTX): FDA와의 성공적인 Type A 미팅 후 HTX-011의 재승인 신청서를 4분기 제출한다고 발표. FDA는 수술후 통증 완화에 대한 HTX-011의 NDA에 대해 지난 7월 추가적인 비임상 정보를 요구하면서 CRL을 냈음.
임상시험
※ Rolling submission: 신속 승인 지정을 받은 후보물질들에 대해 NDA 완료 이전에라도 각 섹션이 완료될 때마다 섹션별로 승인신청 접수시키는 프로세스
이번주는 학회도 있었는데 학회와 무관한 임상시험 결과 발표는 또 어찌나 많던지.. 날림으로 성공/실패만 적었음.
Merck (NYSE:MRK): 지난 3월 primary endpoint를 충족한다고 발표했던 불응성/특발성 만성 기침 (refractory or ideopathic chronic cough)에 대한 gefapixant의 두개의 임상 3상 COUGH-1, COUGH-2의 자세한 데이터 공개.
Albireo Pharma (NASDAQ:ALBO): 희귀 유전질환 진행성 가족성 간내 담즙정체증 1형 (Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)에 대한 odevixibat의 임상 3상 PEDFIC 1이 두개의 primary endpoints 모두 충족.
Spero Therapeutics (SPRO): 요로 감염 합병증 (complicated urinary tract infections, cUTIs), 급성 신우신염 (acute pyelonephritis)에 대한 경구용 항생제 tebipenem HBr의 임상 3상 ADAPT-PO이 primary endpoint인 정맥주사형 ertapenem 대비 비열등성 확보 충족. 현재 진행중인 rolling submission은 21년 2분기 완료 예정.
Strongbridge Biopharma (NASDAQ:SBBP): 쿠싱 증후군에 대한 Recorlev (levoketoconazole)의 임상 3상 LOGICS에서 플라시보 대비 mUFC 감소 54%를 보이며 primary endpoint 충족. Secondary endpoint도 충족. 21년 1분기 FDA 승인 신청 예정.
Corbus Pharmaceuticals (NASDAQ:CRBP): 전신경화증 (diffuse cutaneous systemic sclerosis)에 대한 lenabasum의 임상 3상 RESOLVE-1이 primary와 secondary endpoint 모두 충족 실패. Lenabasum은 경구용 카나비노이드 유사 합성물.
Trillium Therapeutics (NASDAQ:TRIL), Pfizer (PFE): TTI-621과 TTI-622의 임상 1상 용량 증가 시험 (dose-escalation studies) 업데이트 결과 발표. 재발성/불응성 혈액암에 대한 TTI-621 (SIRPa-IgG1 fusion protein)의 임상 1상의 1.4 mg/kg까지 내약성, 용량 한정 혈소판 감소증 (dose-limiting toxicity (thrombocytopenia))을 보이지 않음. 1명의 1 mg/kg 투여 환자에서 1 CR, 1 PR. 재발성/불응성 림프종, 다발성 골수종에 대한 TTI-622 (SIRPa-IgG4 fusion protein)의 임상 1상에서 8주차 ORR 33% (6/18, 1 CR). 8 mg/kg 그룹의 한명에서 용량 한정 혈소판 감소증을 보임.
이번 임상시험 업데이트는 12월 ASH에서 원래 예정되어 있었는데 뜽금없이 갑자기 튀어나온 것. 이날 같이 나온 소식은 Pfizer의 $25M의 소량 지분 인수 소식 (주당 $10.88). 최근 CD47이라는 항암제 타겟이 핫했음. 올 3월 Gilead가 Forty Seven을 인수했고, 지난주 AbbVie가 I-Mab과 대형 라이선싱 딜을 했음. 당연히 CD47 프로그램을 가지고 있는 바이오텍에 관심이 가는 상태에서 Pfizer가 소량으로 입질을 보냈고, TRIL이 이걸 덥썩 무는 것과 동시에 다른 빅파마들에게도 데이터를 살짝 공개하면서 신호를 보낸 것으로 보임. 반면 Pfizer는 일단 발만 담궈놓고 12월 ASH에서 결과를 보고 그 뒤에 어찌할지를 결정할 듯. 개인적으로 이번 하락장에서 좀 더 빠지기를 기다리고 있던 종목인데 닭쫓던 개됐음.
Merck (NYSE:MRK): 지난 6월 성공적인 결과를 발표한 폐렴쌍구균에 대한 15가 백신 후보물질 V114의 두개의 임상 3상 PNEU-WAY (V114-018)과 PNEU-FLU (V114-021)에 이어 또다른 두개의 임상 3상PNEU-AGE (V114-019), PNEU-TRUE (V114-020)의 성공적인 결과 발표. 올해말 FDA 승인 신청 예정.
Intra-Cellular Therapies (NASDAQ:ITCI): 양극성 장애 1형, 2형의 주요 우울 에피소드에 대한 lumateperone의 리튬 혹은 valproate에 대한 추가 치료 임상 3상 Study 402에서 primary endpoint 충족. 2020년말 혹은 21년 초에 FDA에 sNDA 제출 예정.
Amryt (AMYT): 이영양성, 연접부 수포성 표피 박리증 (dystrophic and junctional Epidermolysis Bullosa)에 대한 Filsuvez (AP101/Oleogel-S10)의 임상 3상 EASE 에서 primary endpoint 충족. FDA rolling submission 개시.
Sutro Biopharma (NASDAQ:STRO): 치료 저항성 난소암에 대한 STRO-002의 용량 증가 임상 1상 잠정 결과에서 ORR 24% (n=8, 모두 PR), DCR 60% (20/23).
Cellectar Biosciences (CLRB): 면역 조절제, proteasome 저해제, CD38 항체 치료에 모두 실패한 다발성 골수종에 대한 CLR 131의 임상 2상 CLOVER-1에서 ORR 40% (6/15). CLR 131는 방사선 지질인산 접합체.
Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT): FDA가 듀켄근이영양증에 대한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9001의 임상시험 시작 전에 새로운 방법으로 추가적인 데이터 요구하며 임상시험 시작이 지연. 올해 초만해도 유전자 치료제 개발 기업들은 늘상 상종가였는데 1년도 안되서 분위기가 싹 바꼈음. BioMarin의 CRL, Audentes의 사망자 발생으로 인한 임상시험 중단 등 악재 연속에 BioMarin 건에서 FDA가 까다롭게 군다는 인상을 심어준 덕분.
Roche (OTCQX:RHHBY): MSVirtual2020/ACTRIMS-ECTRIMS에서 시속척수 스펙트럼 장애 (neuromyelitis optica spectrum disorder, NMSOD)에 대한 Enspryng (satralizumab)의 결과 발표. 플라시보 대비 중증 재발 79% 감소. Satralizumab은 IL-6 항체.
Roche (OTCQX:RHHBY): MSVirtual2020/ACTRIMS-ECTRIMS 학회에서 질병 변경 치료 (disease modifying therapy)가 실패한 재발경감 다발성 경화증 (relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)에 대한 Ocrevus (ocrelizumab)의 임상 3b상 CASTING의 긍정적인 결과 발표.
Atara Biotherapeutics (NASDAQ:ATRA): MSVirtual2020/ACTRIMS-ECTRIMS에서 진행형 다발성 경화증 (progressive forms of multiple sclerosis)에 대한 ATA188의 임상 1상 업데이트 데이타 발표.
AstraZeneca (NYSE:AZN): 코 용종을 동반한 만성 축농증에 대한 Fasrena의 임상 3상 OSTRO에서 co-primary endpoints 모두 충족.
Sanofi (NASDAQ:SNY): 혈우병 A에 대한 BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)의 임상 1/2a상 최종 결과를 NEJM에 발표.
Takeda Pharmaceutical (NYSE:TAK): Society of Hematologic Oncology 학회에서 다발성 골수종에 대한 Ninlaro (ixazomib), lenalidomide, dexamethasone 병용 1차 치료의 임상 3상 TOURMALINE-MM2의 결과 발표. Primary endpoint 충족에 실패.
Zogenix (NASDAQ:ZGNX): 드라베 증후군과 관련된 뇌전증에 대한 Fintepla (fenfluramine)의 임상 3상에서 플라시보 대비 월간 경련 발작 (convulsive seizures) 감소 64.8% (p<0.0001)로 primary endpoint 충족. FDA 승인은 이미 받았고 이번 임상시험은 21년 제출할 일본 승인 신청 용.
Satsuma Pharmaceuticals (NASDAQ:STSA): 편두통 급성 치료에 대한 STS101 (dihydroergotamine, DHE)의 임상 3상 EMERGE에서 플라시보 대비 차이를 보이지 못하며 실패.
Galapagos (NASDAQ:GLPG), Gilead Sciences (NASDAQ:GILD): 전신경화증 (diffuse cutaneous systemic sclerosis, dcSSc)에 대한 ziritaxestat (GLPG1690)의 임상 2a상 NOVESA에서 primary endpoint 충족.
Neurocrine Biosciences (NBIX), Voyager Therapeutics (VYGR): MDS Virtual Congress에서 파킨슨병에 대한 유전자 치료제 후보물질 NBIb-1817 (VY-AADC)의 임상 1b상 PD-1101의 3년차 데이터 발표. Off 에피소드 -1.91 시간 감소, On 에피소드 +2.23시간 증가. 14/15 환자에서 질병 단계의 지속적 향상.
▶ 임상시험, 신약 승인 심사 등에 관해 알아두면 좋은 용어들 (2018/08/12)
아래 표는 위에 언급된 종목들의 일주일간 수익율.
| Symbol | Name | Weekly Gain | 시가총액($) |
| S&P500 | S&P 500 Index | -2.51% | #N/A |
| Dow Jones 30 | Dow Jones Industrial Average | -1.66% | #N/A |
| Nasdaq | Nasdaq Composite | -4.06% | #N/A |
| Russell2000 | Russell 2000 Index | -2.48% | #N/A |
| 바이오텍 (XBI) | SPDR S TR/S&P BIOTECH ETF | -0.81% | 4.7B |
| 바이오텍 (NBI) | NASDAQ Biotechnology Index | -1.15% | #N/A |
| ITCI | Intra-Cellular Therapies Inc | 53.19% | 1.9B |
| TRIL | Trillium Therapeutics Inc | 45.90% | 1.6B |
| ALBO | Albireo Pharma Inc | 40.59% | 576.8M |
| ATRA | Atara Biotherapeutics Inc | 15.88% | 1.1B |
| GLPG | GALAPAGOS NV/S ADR | 11.22% | 7.5B |
| AMYT | AMRYT PHARMA PL/S ADR | 10.71% | 321.9M |
| SPRO | Spero Therapeutics Inc | 10.60% | 209.6M |
| HRTX | Heron Therapeutics Inc | 6.26% | 1.3B |
| LMNL | Liminal BioSciences Inc | 5.71% | 279.7M |
| SNY | Sanofi SA | 4.87% | 65.3B |
| BGNE | Beigene Ltd | 3.92% | 293.3B |
| RHHBY | Roche Holdings AG Basel ADR Common Stock | 3.33% | 311.2B |
| ASND | Ascendis Pharma A/S | 3.11% | 7.6B |
| CLRB | Cellectar Biosciences Inc | 2.78% | 29.6M |
| ZGNX | Zogenix, Inc. | 2.07% | 1.3B |
| GSK | GlaxoSmithKline plc | 1.66% | 196.2B |
| TAK | Takeda Pharmaceutical Co Ltd | 1.61% | 6168.4B |
| GMAB | GENMAB A/S/S ADR | 1.48% | 147.0B |
| SLGL | Sol Gel Technologies Ltd | 0.80% | 174.3M |
| AZN | AstraZeneca plc | 0.28% | 70.5B |
| JNJ | Johnson & Johnson | -0.55% | 389.1B |
| JNJ | Johnson & Johnson | -0.55% | 389.1B |
| INVA | Innoviva Inc | -0.61% | 1.2B |
| GILD | Gilead Sciences, Inc. | -0.65% | 82.2B |
| PFE | Pfizer Inc. | -0.80% | 200.4B |
| MRK | Merck & Co., Inc. | -0.89% | 213.7B |
| SRPT | Sarepta Therapeutics Inc | -1.56% | 10.3B |
| HALO | Halozyme Therapeutics, Inc. | -2.35% | 3.7B |
| ABBV | AbbVie Inc | -2.36% | 158.3B |
| ZLAB | Zai Lab Ltd | -3.52% | 5.6B |
| BMRN | BioMarin Pharmaceutical Inc. | -5.20% | 13.1B |
| VYGR | Voyager Therapeutics Inc | -7.06% | 374.7M |
| NBIX | Neurocrine Biosciences, Inc. | -8.79% | 9.4B |
| BPMC | Blueprint Medicines Corp | -9.02% | 3.7B |
| STRO | Sutro Biopharma Inc | -18.66% | 365.8M |
| SBBP | Strongbridge Biopharma plc | -27.76% | 138.6M |
| STSA | Satsuma Pharmaceuticals Inc | -79.11% | 84.1M |
| CRBP | Corbus Pharmaceuticals Holdings Inc | -79.68% | 153.6M |
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